Компания PRF объявляет о партнерстве с Forge Biologics в области производства для развития генной терапии прогерии!

Компания PRF заключила производственное соглашение с Forge Biologics производить СэмПро-2 – Экспериментальная терапия генного редактирования от PRF, разработанная для коррекции генной мутации, вызывающей прогерию.

Это определяющий шаг на пути к клиническим испытаниям генной терапии прогерии.

Что такое SamPro-2?

SamPro-2 — это разработанная компанией PRF генная терапия, предназначенная для исправления единственной ошибки в написании буквы ДНК, вызывающей прогерию.

ДНК — это инструкция по эксплуатации организма. У детей и молодых людей с прогерией в этой инструкции ошибочна всего одна буква — вместо буквы “С” стоит буква “Т”. Это изменение одной буквы приводит к образованию токсичного белка, называемого прогерином, который и вызывает заболевание.

SamPro-2 создан для исправления этой ошибки — безвозвратного изменения буквы “Т” на “С” — с целью остановить развитие заболевания в клетках организма в его источнике.

«Наступила эра генной терапии прогерии. Мы надеемся, что SamPro-2 подарит детям и молодым людям с прогерией более долгую и здоровую жизнь, которую они заслуживают. Мы чрезвычайно благодарны за сотрудничество с компанией Forge Biologics, чей производственный опыт имеет решающее значение для перехода от лабораторных исследований к клиническим испытаниям..”

~Лесли Гордон, доктор медицинских наук, соучредитель и медицинский директор PRF, мать Сэма Бернса, страдавшего прогерией.

Почему компания PRF выбрала Forge для производства SamPro-2?

Прежде чем генная терапия может быть проведена человеку, необходимо выполнить следующие условия:

Произведено на высокоспециализированных, сверхчистых предприятиях.
Произведено в соответствии со строгими действующими стандартами надлежащей производственной практики (cGMP).
Проверено многократно на безопасность, чистоту и соответствие стандартам.
Подготовлено для рассмотрения Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).

Компания Forge Biologics является лидером в производстве препаратов для генной терапии. Их опыт поможет нам вывести SamPro-2 из стадии прорывных лабораторных исследований на уровень клинических испытаний для детей и молодых людей с прогерией.

Производство является связующим звеном между научными открытиями и лечением.

Это партнерство строит этот мост.

«За каждой подобной программой стоят пациенты и их семьи, которые долго ждали прогресса. Фонд исследований прогерии и его генетическая команда продемонстрировали исключительную преданность развитию этой науки, и для нас большая честь сотрудничать с ними. В компании Forge мы применяем тот же уровень заботы, опыта и технической точности в нашей производственной работе, помогая продвигать эту программу для пациентов”.”

~Джон Масловски, президент и главный исполнительный директор Forge Biologics

Команда по изучению генов прогерии

PRF и его партнеры, объединенные в команду по изучению гена прогерии, создали SamPro-2. Команда по изучению гена прогерии объединяет признанных на международном уровне лидеров в области генетики, клинической медицины и биомедицинских инноваций, движимых общей целью – найти лекарство от прогерии.

Фрэнсис С. Коллинз, доктор медицины, доктор философии
Старший научный советник PRF и бывший директор Национальных институтов здравоохранения, возглавлявший проект «Геном человека» — одно из самых значительных научных достижений нашего времени — и способствовавший переходу генетики в современную эпоху.

Лесли Гордон, доктор медицины, доктор философии
Соучредитель и медицинский директор PRF; ведущий мировой эксперт по прогерии и движущая сила всех крупных прорывов в этой области. Доктор Гордон также является матерью Сэма, чья жизнь вдохновила на создание PRF и продолжает подпитывать актуальность этой инициативы.

Дэвид Р. Лю, доктор философии
Ричард Меркин — профессор и директор Института трансформационных технологий в здравоохранении имени Меркина при Институте Броуда Массачусетского технологического института и Гарварда. Доктор Лю — всемирно признанный пионер в области редактирования генов и международный лидер в разработке технологий редактирования оснований, которые меняют современную медицину.

Покойный Сэмми Бассо, MS
Ученый, общественный деятель и выдающийся член мирового сообщества людей с прогерией. Интеллект, мужество и непоколебимая приверженность Сэмми развитию исследований продолжают вдохновлять и направлять его работу. Сэмми был международным послом PRF. Сэмми и его семья создали Итальянскую ассоциацию по борьбе с прогерией имени Сэмми Бассо (AIPro.Sa.B.), чтобы помочь найти лекарство от прогерии.

Почему это поворотный момент

Для семей это ощутимый импульс.

Для доноров это показатель влияния ваших инвестиций в смелые научные исследования.

Для всего сообщества специалистов по редким заболеваниям это представляет собой одну из самых передовых попыток исправить смертельное педиатрическое мультисистемное заболевание на генетическом уровне.

Впереди у нас еще много важной работы. Но это большой шаг вперед. И каждый шаг приближает нас к нашей цели: Мир, где каждый ребенок с прогерией излечивается.

Ознакомиться с пресс-релизом можно здесь.