PRF прогерия гендік терапиясын дамыту үшін Forge Biologics компаниясымен өндірістік серіктестік туралы хабарлайды!

PRF компаниясымен өндірістік келісімшартқа отырды Forge Biologics өндіру SamPro-2 – Прогерияны тудыратын ген мутациясын түзетуге арналған PRF зерттеу генін редакциялау терапиясы.

Бұл Progeria гендік терапиясының клиникалық сынақтарына бағытталған маңызды қадам.

SamPro-2 дегеніміз не?

SamPro-2 - прогерияны тудыратын бір ДНҚ әрпінің қате жазылуын түзетуге арналған PRF генін редакциялау терапиясы.

ДНҚ – ағзаның нұсқаулықтары. Прогериямен ауыратын балалар мен жасөспірімдерде нұсқаулықтағы бір ғана әріп қате – “С” әрпі болуы керек “Т” әрпі бар. Бұл бір әріптің өзгеруі ауруды тудыратын прогерин деп аталатын улы ақуыздың өндірілуіне әкеледі.

SamPro-2 бұл қатені түзету үшін жасалған — “T” әрпін “C” әрпіне біржола өзгерту — мақсаты — ауруды дене жасушаларының ішінде оның бастапқы нүктесінде тоқтату.

«Progeria гендік терапиясының дәуірі келді. Біздің үмітіміз - SamPro-2 прогериясы бар балалар мен жасөспірімдерге лайықты ұзақ және салауатты өмір сыйлайды. Біз Forge Biologics компаниясымен жұмыс істегенімізге өте ризамыз, олардың өндірістік тәжірибесі бұл жұмысты зертханадан клиникалық сынақтарға көшіру үшін өте маңызды..”

~Лесли Гордон, медицина ғылымдарының докторы, философия докторы, PRF компаниясының негізін қалаушылардың бірі және медициналық директоры, сондай-ақ прогериямен ауырған Сэм Бернстің анасы

Неліктен PRF SamPro-2 өндірісі үшін Forge компаниясын таңдады

Кез келген гендік терапияны адамға бермес бұрын, ол келесідей болуы керек:

Жоғары мамандандырылған, аса таза қондырғыларда өндірілген
Қатаң қолданыстағы Жақсы өндірістік тәжірибе (cGMP) стандарттарына сәйкес өндірілген
Қауіпсіздік, тазалық және консистенция үшін бірнеше рет тексерілген
АҚШ FDA реттеуші шолуына дайындалған

Forge Biologics гендік терапия өндірісінде көшбасшы болып табылады. Олардың тәжірибесі бізге SamPro-2 препаратын прогериямен ауыратын балалар мен жасөспірімдерге арналған зертханалық ғылымнан клиникалық сынақтарға көшіруге көмектеседі.

Өндіріс – жаңалық ашу мен өңдеу арасындағы көпір.

Бұл серіктестік сол көпірді қалыптастырады.

«Осындай әрбір бағдарламаның артында ұзақ уақыт бойы ілгерілеуді күткен пациенттер мен отбасылар тұр. Progeria зерттеу қоры және оның гендік тобы осы ғылымды дамытуға ерекше берілгендік танытты және біз олармен серіктес болғанымызға қуаныштымыз. Forge компаниясында біз пациенттер үшін осы бағдарламаны дамытуға көмектесе отырып, өндірістік жұмысымызға дәл осындай деңгейдегі күтімді, біліктілікті және техникалық дәлдікті енгіземіз.”

~Джон Масловски, Forge Biologics компаниясының президенті және бас директоры

Progeria ген тобы

PRF және оның әріптестері, жалпы алғанда Progeria Gene Team деп аталады, SamPro-2 құрды. Progeria Gene Team генетика, клиникалық медицина және биомедициналық инновация саласындағы халықаралық деңгейде танылған көшбасшыларды біріктіреді, олардың барлығы Прогерияның емін табуға деген ортақ міндеттемеге негізделген.

Фрэнсис С. Коллинз, MD, PhD
PRF-тің аға ғылыми кеңесшісі және Ұлттық денсаулық сақтау институттарының бұрынғы директоры, біздің заманымыздың ең маңызды ғылыми жетістіктерінің бірі - Адам геномы жобасын басқарған және генетиканы қазіргі дәуірге енгізуге көмектескен.

Лесли Гордон, MD, PhD
PRF негізін қалаушы және медициналық директоры; Прогерия бойынша әлемдегі жетекші сарапшы және осы саладағы әрбір ірі жетістіктің қозғаушы күші. Доктор Гордон сонымен қатар Сэмнің анасы, оның өмірі PRF-тің құрылуына шабыт берді және оның өзектілігін арттыра береді.

Дэвид Р. Лю, PhD
Ричард Меркин MIT және Гарвардтың Брод институтының денсаулық сақтау саласындағы трансформациялық технологиялар бойынша Меркин институтының профессоры және директоры. Доктор Лю гендерді редакциялау саласындағы әлемдік деңгейде танылған пионер және заманауи медицинаны қайта құратын базалық редакциялау технологияларын әзірлеудегі халықаралық көшбасшы.

Марқұм Сэмми Бассо, Миссисипи
Ғалым, қорғаушы және жаһандық Прогерия қауымдастығының ерекше мүшесі. Сэммидің ақыл-ойы, батылдығы және зерттеулерді дамытуға деген берік берілгендігі бұл жұмысқа шабыт беріп, бағыт-бағдар беруде. Сэмми PRF-тің халықаралық елшісі болды. Сэмми және оның отбасы Прогерияның емін табуға көмектесу үшін Associazione Italiana Progeria Sammy Basso (AIPro.Sa.B.) құрды.

Неліктен бұл бетбұрыс нүктесі

Отбасылар үшін бұл нақты серпін.

Донорлар үшін бұл сіздің батыл ғылымға салған инвестицияңыздың әсері.

Сирек кездесетін аурулар қауымдастығы үшін бұл өлімге әкелетін, педиатриялық, көп жүйелі ауруды генетикалық көзінен түзету бойынша ең озық күш-жігердің бірі болып табылады.

Алдымызда әлі де маңызды жұмыстар бар. Бірақ бұл алға жылжудың үлкен қадамы. Әр қадам бізді өз көзқарасымызға жақындатады: Прогериямен ауыратын әрбір бала емделетін әлем.

Баспасөз хабарламасын осы жерден оқыңыз