پي آر ایف د پروجیریا جین درملنې پرمختګ لپاره د فورج بیولوژیک سره د تولید ملګرتیا اعلان کړه!

PRF د تولید تړون لاسلیک کړ فورج بیولوژیک تولیدول سامپرو-۲ - د PRF تحقیقاتي جین ایډیټ کولو درملنه چې د جین بدلون سمولو لپاره ډیزاین شوې چې د پروجیریا لامل کیږي.

دا د پروجیریا جین درملنې کلینیکي آزموینو په لور یو تعریف کوونکی ګام دی.

سامپرو-۲ څه شی دی؟

سامپرو-۲ د PRF د جین ایډیټ کولو درملنه ده چې د DNA واحد توري غلط املا سمولو لپاره ډیزاین شوې چې د پروجیریا لامل کیږي.

DNA د بدن د لارښوونې لارښود دی. په پروجیریا اخته ماشومانو او ځوانانو کې، په دې لارښود کې یو واحد توری غلط دی - یو "T" شتون لري چې باید "C" وي. دا یو واحد توری بدلون د پروجیرین په نوم د زهرجن پروټین تولید لامل کیږي چې د ناروغۍ لامل کیږي.

سامپرو-۲ د دې تېروتنې د سمولو لپاره جوړ شوی دی - د "T" دایمي بدلول بیرته "C" ته - د دې هدف سره چې د بدن حجرو کې د هغې سرچینې کې د ناروغۍ مخه ونیسي.

ولې PRF د سامپرو-2 جوړولو لپاره فورج غوره کړ؟

مخکې له دې چې یو کس ته د جین درملنه ورکړل شي، باید دا وي:

• په خورا تخصصي، خورا پاکو تاسیساتو کې تولید شوی
• د ښه تولید اوسني معیارونو (cGMP) لاندې تولید شوی
• د خوندیتوب، پاکوالي او دوام لپاره په مکرر ډول ازمول شوی
• د متحده ایالاتو د FDA تنظیمي بیاکتنې لپاره چمتووالی

فورج بایولوژیکس د جین درملنې په تولید کې مخکښ دی. د دوی تخصص به موږ سره مرسته وکړي چې سامپرو-2 د لابراتوار ساینس له پرمختګ څخه د پروجیریا سره د ماشومانو او ځوانانو لپاره کلینیکي آزموینو ته واړوو.

تولید د کشف او درملنې ترمنځ پل دی.

دا ملګرتیا هغه پل جوړوي.

د پروجیریا جین ټیم

پي آر ایف او د هغې همکارانو، چې په ګډه د پروجیریا جین ټیم په نوم پیژندل کیږي، سمپرو-2 رامینځته کړ. د پروجیریا جین ټیم په جینیات، کلینیکي طب، او بایومیډیکل نوښت کې په نړیواله کچه پیژندل شوي مشران سره راټولوي، چې ټول د پروجیریا درملنې موندلو لپاره د ګډې ژمنې لخوا پرمخ وړل کیږي.

فرانسیس ایس کولینز، MD، PhD
د PRF لوړ پوړی څیړنیز سلاکار او د روغتیا ملي انسټیټیوټ پخوانی رییس، چې د انسان جینوم پروژه یې رهبري کړه - چې زموږ د وخت یو له خورا مهمو ساینسي لاسته راوړنو څخه دی - او د عصري دورې ته د جینیات په داخلولو کې یې مرسته وکړه.

لیسلي ګورډن، MD، PhD
د PRF شریک بنسټ ایښودونکی او طبي رییس؛ د پروجیریا په اړه د نړۍ مخکښ متخصص او په دې برخه کې د هر لوی پرمختګ تر شا محرک ځواک. ډاکټر ګورډن د سام مور هم ده، چې ژوند یې د PRF جوړولو ته الهام ورکړ او د هغې بیړني حالت ته دوام ورکوي.

ډیویډ آر لیو، پی ایچ ډي
رچرډ مرکین د MIT او هارورډ په براډ انسټیټیوټ کې د روغتیا پاملرنې په برخه کې د بدلون ټیکنالوژیو لپاره د مرکین انسټیټیوټ پروفیسور او رییس. ډاکټر لیو د جین ایډیټ کولو کې په نړیواله کچه پیژندل شوی مخکښ او د اساس ایډیټ کولو ټیکنالوژیو پراختیا کې نړیوال مشر دی چې عصري درمل بیا شکل ورکوي.

مرحوم سامي باسو، ایم ایس
ساینس پوه، مدافع وکیل، او د نړیوالې پروجیریا ټولنې غیر معمولي غړی. د سامي عقل، زړورتیا، او د څیړنې پرمختګ لپاره نه ستړې کیدونکې ژمنتیا د دې کار هڅونه او لارښوونه کوي. سامي د PRF نړیوال سفیر و. سامي او د هغه کورنۍ د پروجیریا د درملنې موندلو کې د مرستې لپاره Associazione Italiana Progeria Sammy Basso (AIPro.Sa.B.) رامینځته کړ.

ولې دا یو مهم بدلون دی

د کورنیو لپاره، دا د پام وړ حرکت دی.

د بسپنه ورکوونکو لپاره، دا ستاسو د زړورتیا ساینس کې د پانګونې اغیزه ده.

د پراخو نادره ناروغیو ټولنې لپاره، دا د جینیاتي سرچینې په توګه د وژونکي، ماشومانو، څو سیسټم ناروغۍ د سمولو لپاره تر اوسه پورې یو له خورا پرمختللو هڅو څخه استازیتوب کوي.

موږ لا هم مهم کارونه په مخ کې لرو. خو دا یو لوی ګام دی. او هر ګام موږ خپل لید ته نږدې کوي: داسې نړۍ چې پکې د پروجیریا هر ماشوم درملنه کیږي.

مطبوعاتي اعلامیه دلته ولولئ