PRF hat eine Fertigungsvereinbarung abgeschlossen mit Forge Biologics um zu produzieren SamPro-2 – Die experimentelle Gen-Editing-Therapie von PRF zielt darauf ab, die Genmutation zu korrigieren, die Progerie verursacht.
Dies ist ein entscheidender Schritt hin zu klinischen Studien zur Gentherapie bei Progerie.
Was ist SamPro-2?
SamPro-2 ist die Gentherapie von PRF, die entwickelt wurde, um den einzelnen DNA-Buchstabenfehler zu korrigieren, der Progerie verursacht.
Die DNA ist die Bauanleitung des Körpers. Bei Kindern und jungen Erwachsenen mit Progerie ist ein einziger Buchstabe in dieser Anleitung falsch – ein “T” sollte ein “C” sein. Diese einzelne Buchstabenveränderung führt zur Produktion eines toxischen Proteins namens Progerin, das die Krankheit verursacht.
SamPro-2 wurde entwickelt, um diesen Fehler zu korrigieren – das “T” dauerhaft wieder in ein “C” umzuwandeln – mit dem Ziel, die Krankheit in den Körperzellen an ihrem Ursprung zu stoppen.
„Das Zeitalter der Gentherapie gegen Progerie hat begonnen. Wir hoffen, dass SamPro-2 Kindern und jungen Erwachsenen mit Progerie ein längeres und gesünderes Leben ermöglicht. Wir sind Forge Biologics sehr dankbar für die Zusammenarbeit; deren Expertise in der Herstellung ist unerlässlich, um diese Forschung vom Labor in die klinischen Studien zu überführen..”
~Leslie Gordon, MD, Ph.D., Mitbegründerin und medizinische Leiterin von PRF und Mutter von Sam Berns, der an Progerie litt
Warum PRF Forge mit der Herstellung von SamPro-2 beauftragt hat
Bevor eine Gentherapie an einem Menschen angewendet werden kann, muss sie folgende Voraussetzungen erfüllen:
- Hergestellt in hochspezialisierten Reinraumanlagen
- Hergestellt unter Einhaltung strenger, aktueller Standards der Guten Herstellungspraxis (cGMP).
- Wiederholt auf Sicherheit, Reinheit und Konsistenz geprüft.
- Für die behördliche Prüfung durch die US-amerikanische FDA vorbereitet
Forge Biologics ist ein führendes Unternehmen in der Herstellung von Gentherapien. Ihre Expertise wird uns helfen, SamPro-2 von der bahnbrechenden Laborforschung in die klinische Prüfung für Kinder und junge Erwachsene mit Progerie zu überführen.
Die Fertigung ist die Brücke zwischen Entdeckung und Behandlung.
Diese Partnerschaft schlägt diese Brücke.
„Hinter jedem Programm dieser Art stehen Patienten und ihre Familien, die lange auf Fortschritte gewartet haben. Die Progeria Research Foundation und ihr Gene Team haben sich mit außergewöhnlichem Engagement für die Weiterentwicklung dieser Wissenschaft eingesetzt, und wir fühlen uns geehrt, mit ihnen zusammenzuarbeiten. Auch wir bei Forge wenden dieselbe Sorgfalt, Expertise und technische Präzision in unserer Fertigung an und tragen so zur Weiterentwicklung dieses Programms für die Patienten bei.”
~John Maslowski, Präsident und CEO von Forge Biologics
Das Progeria-Gen-Team
PRF und seine Kooperationspartner, die gemeinsam als Progeria Gene Team bekannt sind, haben SamPro-2 entwickelt. Das Progeria Gene Team vereint international anerkannte Experten aus den Bereichen Genetik, klinische Medizin und biomedizinische Innovation, die alle von dem gemeinsamen Ziel angetrieben werden, ein Heilmittel für Progerie zu finden.
Francis S. Collins, MD, PhD
Leitender Forschungsberater der PRF und ehemaliger Direktor der National Institutes of Health, der das Humangenomprojekt leitete – eine der bedeutendsten wissenschaftlichen Leistungen unserer Zeit – und dazu beitrug, die Genetik in die Moderne zu führen.
Leslie Gordon, MD, PhD
Die Mitbegründerin und medizinische Leiterin der PRF, die weltweit führende Expertin für Progerie und treibende Kraft hinter jedem bedeutenden Durchbruch auf diesem Gebiet, ist Dr. Gordon auch die Mutter von Sam, dessen Leben die Gründung der PRF inspirierte und deren Dringlichkeit weiterhin antreibt.
David R. Liu, PhD
Richard Merkin Professor und Direktor des Merkin Institute for Transformative Technologies in Healthcare am Broad Institute des MIT und der Harvard University. Dr. Liu ist ein weltweit anerkannter Pionier auf dem Gebiet der Genomeditierung und eine international führende Persönlichkeit in der Entwicklung von Baseneditierungstechnologien, die die moderne Medizin grundlegend verändern.
Der verstorbene Sammy Basso, MS
Wissenschaftler, Fürsprecher und herausragendes Mitglied der globalen Progerie-Gemeinschaft. Sammys Intellekt, sein Mut und sein unerschütterliches Engagement für die Förderung der Forschung inspirieren und leiten diese Arbeit bis heute. Sammy war internationaler Botschafter der Progerie-Forschungsstiftung (PRF). Gemeinsam mit seiner Familie gründete er die Associazione Italiana Progeria Sammy Basso (AIPro.Sa.B.), um die Suche nach einem Heilmittel für Progerie voranzutreiben.
Warum dies ein Wendepunkt ist
Für Familien ist dies ein spürbarer Fortschritt.
Für Spender ist dies die Auswirkung ihrer Investition in zukunftsweisende Forschung.
Für die breitere Gemeinschaft der Menschen mit seltenen Erkrankungen stellt dies einen der bisher fortschrittlichsten Versuche dar, eine tödliche, bei Kindern auftretende Multisystemerkrankung an ihrer genetischen Ursache zu korrigieren.
Wir haben noch wichtige Aufgaben vor uns. Aber dies ist ein großer Schritt nach vorn. Und jeder Schritt bringt uns unserer Vision näher. Eine Welt, in der jedes Kind mit Progerie geheilt wird.
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