PRF ஒரு உற்பத்தி ஒப்பந்தத்தில் ஈடுபட்டுள்ளது ஃபோர்ஜ் பயோலாஜிக்ஸ் உற்பத்தி செய்ய சாம்ப்ரோ-2 புரோஜீரியா நோயை உண்டாக்கும் மரபணு மாற்றத்தைச் சரிசெய்வதற்காக வடிவமைக்கப்பட்ட, PRF-இன் ஆய்வு நிலையில் உள்ள மரபணுத் திருத்த சிகிச்சை.
இது புரோஜீரியா மரபணு சிகிச்சை மருத்துவப் பரிசோதனைகளை நோக்கிய ஒரு திருப்புமுனையான படியாகும்.
சாம்ப்ரோ-2 என்பது என்ன?
சாம்ப்ரோ-2 என்பது புரோஜீரியா நோயை உண்டாக்கும் ஒற்றை டிஎன்ஏ எழுத்துப் பிழையைச் சரிசெய்ய வடிவமைக்கப்பட்ட PRF-இன் மரபணுத் திருத்த சிகிச்சையாகும்.
டி.என்.ஏ என்பது உடலின் வழிகாட்டு கையேடு ஆகும். புரோஜீரியா நோயால் பாதிக்கப்பட்ட குழந்தைகள் மற்றும் இளம் வயதினரிடம், அந்தக் கையேட்டில் ஒரே ஒரு எழுத்து தவறாக உள்ளது – அதாவது, “C” என்பதற்குப் பதிலாக “T” என்று உள்ளது. அந்த ஒற்றை எழுத்து மாற்றமே, புரோஜெரின் எனப்படும் நச்சுப் புரதத்தின் உற்பத்திக்கு வழிவகுத்து, அந்த நோயை ஏற்படுத்துகிறது.
சாம்ப்ரோ-2 அந்தப் பிழையைச் சரிசெய்வதற்காக உருவாக்கப்பட்டுள்ளது — இது “T” என்ற எழுத்தை நிரந்தரமாக “C” ஆக மாற்றி, உடலின் செல்களுக்குள் நோயை அதன் மூலத்திலேயே தடுப்பதை நோக்கமாகக் கொண்டுள்ளது.
"புரோஜீரியா மரபணு சிகிச்சையின் சகாப்தம் வந்துவிட்டது. புரோஜீரியா நோயால் பாதிக்கப்பட்ட குழந்தைகளுக்கும் இளம் வயதினருக்கும் அவர்கள் தகுதியான நீண்ட, ஆரோக்கியமான வாழ்க்கையை சாம்ப்ரோ-2 வழங்கும் என்பதே எங்கள் நம்பிக்கை. இந்த ஆய்வை ஆய்வகத்திலிருந்து மருத்துவப் பரிசோதனைகளுக்கு நகர்த்துவதற்கு இன்றியமையாத உற்பத்தித் திறனைக் கொண்ட ஃபோர்ஜ் பயோலாஜிக்ஸ் நிறுவனத்துடன் இணைந்து பணியாற்றுவதில் நாங்கள் மிகவும் நன்றியுள்ளவர்களாக இருக்கிறோம்.."
~லெஸ்லி கோர்டன், எம்.டி., பிஎச்.டி., பி.ஆர்.எஃப்-இன் இணை நிறுவனர் மற்றும் மருத்துவ இயக்குநர் மற்றும் புரோஜீரியா நோயால் பாதிக்கப்பட்டிருந்த சாம் பெர்ன்ஸின் தாய்
SamPro-2 ஐ உற்பத்தி செய்ய PRF ஏன் ஃபோர்ஜைத் தேர்ந்தெடுத்தது?
ஒரு நபருக்கு எந்தவொரு மரபணு சிகிச்சையும் அளிக்கப்படுவதற்கு முன்பு, அது பின்வருமாறு இருக்க வேண்டும்:
- மிகவும் சிறப்பு வாய்ந்த, அதிதூய்மையான வசதிகளில் தயாரிக்கப்பட்டது
- தற்போதைய கடுமையான நல்ல உற்பத்தி நடைமுறை (cGMP) தரநிலைகளுக்கு இணங்க தயாரிக்கப்பட்டது.
- பாதுகாப்பு, தூய்மை மற்றும் நிலைத்தன்மைக்காக மீண்டும் மீண்டும் சோதிக்கப்பட்டது.
- அமெரிக்க FDA ஒழுங்குமுறை மதிப்பாய்விற்காகத் தயாரிக்கப்பட்டது
ஃபோர்ஜ் பயோலாஜிக்ஸ் மரபணு சிகிச்சை உற்பத்தியில் ஒரு முன்னணி நிறுவனமாகும். அவர்களின் நிபுணத்துவம், சாம்ப்ரோ-2-ஐ ஆய்வக அறிவியலில் ஏற்பட்ட திருப்புமுனையிலிருந்து, புரோஜீரியா நோயால் பாதிக்கப்பட்ட குழந்தைகள் மற்றும் இளம் வயதினருக்கான மருத்துவப் பரிசோதனைகளுக்குக் கொண்டு செல்ல எங்களுக்கு உதவும்.
உற்பத்தி என்பது கண்டுபிடிப்புக்கும் சிகிச்சைக்கும் இடையிலான பாலமாகும்.
இந்தக் கூட்டாண்மை அந்தப் பாலத்தைக் கட்டுகிறது.
"இது போன்ற ஒவ்வொரு திட்டத்தின் பின்னணியிலும், முன்னேற்றத்திற்காக நீண்ட காலமாக காத்திருக்கும் நோயாளிகளும் அவர்களது குடும்பத்தினரும் உள்ளனர். புரோஜீரியா ஆராய்ச்சி அறக்கட்டளையும் அதன் மரபணுக் குழுவும் இந்த அறிவியலை மேம்படுத்துவதில் அசாதாரணமான அர்ப்பணிப்பைக் காட்டியுள்ளன, மேலும் அவர்களுடன் இணைந்து பணியாற்றுவதில் நாங்கள் பெருமை கொள்கிறோம். ஃபோர்ஜில், நோயாளிகளுக்கான இந்தத் திட்டத்தை முன்னெடுத்துச் செல்ல நாங்கள் உதவுவதால், அதே அளவிலான அக்கறை, நிபுணத்துவம் மற்றும் தொழில்நுட்பத் துல்லியத்தை எங்கள் உற்பத்திப் பணிகளுக்கும் கொண்டு வருகிறோம்.”
~ஜான் மஸ்லோவ்ஸ்கி, ஃபோர்ஜ் பயோலாஜிக்ஸ் நிறுவனத்தின் தலைவர் மற்றும் தலைமை நிர்வாக அதிகாரி
புரோஜீரியா மரபணு குழு
புரோஜீரியா மரபணுக் குழு என கூட்டாக அறியப்படும் PRF மற்றும் அதன் கூட்டாளிகள், சாம்ப்ரோ-2-ஐ உருவாக்கினர். புரோஜீரியா மரபணுக் குழுவானது, மரபியல், மருத்துவ மருத்துவம் மற்றும் உயிர்மருத்துவப் புத்தாக்கம் ஆகியவற்றில் சர்வதேச அளவில் அங்கீகரிக்கப்பட்ட தலைவர்களை ஒன்றிணைக்கிறது; இவர்கள் அனைவரும் புரோஜீரியாவுக்கான சிகிச்சையைக் கண்டறியும் ஒருமித்த அர்ப்பணிப்பால் உந்தப்படுகிறார்கள்.
Francis S. Collins, MD, PhD
PRF-இன் மூத்த ஆராய்ச்சி ஆலோசகரும், தேசிய சுகாதார நிறுவனங்களின் முன்னாள் இயக்குநருமான இவர், நமது காலத்தின் மிக முக்கியமான அறிவியல் சாதனைகளில் ஒன்றான மனித மரபணுத் திட்டத்தை வழிநடத்தி, மரபியலை நவீன யுகத்திற்குள் கொண்டுவர உதவினார்.
லெஸ்லி கார்டன், MD, PhD
PRF-இன் இணை நிறுவனர் மற்றும் மருத்துவ இயக்குநர்; புரோஜீரியா குறித்த உலகின் முன்னணி நிபுணர் மற்றும் இத்துறையில் ஏற்பட்ட ஒவ்வொரு முக்கிய முன்னேற்றத்திற்கும் உந்துசக்தியாக விளங்குபவர். டாக்டர் கோர்டன், PRF-இன் உருவாக்கத்திற்கு உத்வேகம் அளித்தவரும், அதன் அவசரத் தேவைக்குத் தொடர்ந்து உந்துசக்தியாக இருப்பவருமான சாமின் தாயாரும் ஆவார்.
டேவிட் ஆர். லியு, PhD
ரிச்சர்ட் மெர்கின் பேராசிரியர் மற்றும் எம்ஐடி மற்றும் ஹார்வர்டின் பிராட் இன்ஸ்டிடியூட்டில் உள்ள சுகாதாரப் பராமரிப்பில் உருமாற்றத் தொழில்நுட்பங்களுக்கான மெர்கின் நிறுவனத்தின் இயக்குநர். டாக்டர் லியு, மரபணுத் திருத்தத்தில் உலகளவில் அங்கீகரிக்கப்பட்ட ஒரு முன்னோடியும், நவீன மருத்துவத்தை மறுவடிவமைக்கும் அடிப்படைத் திருத்தத் தொழில்நுட்பங்களின் வளர்ச்சியில் ஒரு சர்வதேசத் தலைவரும் ஆவார்.
மறைந்த சாம்மி பாசோ, எம்.எஸ்.
விஞ்ஞானி, ஆதரவாளர், மற்றும் உலகளாவிய புரோஜீரியா சமூகத்தின் ஒரு அசாதாரண உறுப்பினர். சம்மியின் அறிவுத்திறன், தைரியம், மற்றும் ஆராய்ச்சியை முன்னெடுத்துச் செல்வதில் உள்ள அவரது அசைக்க முடியாத அர்ப்பணிப்பு ஆகியவை இந்தப் பணிக்குத் தொடர்ந்து உத்வேகமளித்து வழிகாட்டுகின்றன. சம்மி, PRF-இன் சர்வதேசத் தூதராக இருந்தார். புரோஜீரியா நோய்க்கு சிகிச்சையைக் கண்டறிய உதவுவதற்காக, சம்மியும் அவரது குடும்பத்தினரும் அசோசியேசியோன் இத்தாலியானா புரோஜீரியா சம்மி பாசோ (AIPro.Sa.B.) என்ற அமைப்பை உருவாக்கினர்.
இது ஏன் ஒரு திருப்புமுனை
குடும்பங்களுக்கு, இது ஒரு உறுதியான உத்வேகமாகும்.
நன்கொடையாளர்களுக்கு, துணிச்சலான அறிவியலில் நீங்கள் செய்த முதலீட்டின் தாக்கம் இதுதான்.
பரந்த அரிய நோய்கள் சமூகத்தைப் பொறுத்தவரை, இது ஒரு மரணத்தை விளைவிக்கும், குழந்தை பருவ, பல உறுப்பு மண்டலங்களைப் பாதிக்கும் நோயை அதன் மரபணு மூலத்திலேயே சரிசெய்வதற்கான இதுவரையிலான மிகவும் மேம்பட்ட முயற்சிகளில் ஒன்றாகும்.
நமக்கு இன்னும் முக்கியமான பணிகள் உள்ளன. ஆனால் இது ஒரு பெரிய முன்னேற்றம். மேலும் ஒவ்வொரு அடியும் நமது இலட்சியத்தை அடைய நம்மை மேலும் நெருக்கமாகக் கொண்டு செல்கிறது. புரோஜீரியா நோயால் பாதிக்கப்பட்ட ஒவ்வொரு குழந்தையும் குணமடையும் ஒரு உலகம்.
Tamil 
English 
Arabic 
Bengali 
Chinese 
Dutch 
French 
German 
Hebrew 
Hindi 
Indonesian 
Italian 
Kannada 
Kazakh 
Korean 
Marathi 
Pashto 
Portuguese 
Russian 
Spanish 
Ukrainian 
Urdu