PRF уклала виробничу угоду з Біологічні препарати Forge виробляти SamPro-2 – Дослідницька терапія редагування генів PRF, розроблена для виправлення генної мутації, що викликає прогерію.
Це визначальний крок на шляху до клінічних випробувань генної терапії прогерії.
Що таке SamPro-2?
SamPro-2 — це терапія редагування генів PRF, розроблена для виправлення помилок в написанні однієї літери ДНК, що спричиняють прогерію.
ДНК – це інструкція з використання організму. У дітей та молодих людей з прогерією одна-єдина літера в цій інструкції неправильна – є “Т”, яка мала б бути “С”. Ця зміна однієї літери призводить до вироблення токсичного білка під назвою прогерин, який викликає захворювання.
SamPro-2 створений для виправлення цієї помилки — остаточної зміни “T” назад на “C” — з метою зупинки захворювання всередині клітин організму в його джерелі.
«Настала ера генної терапії прогерії. Ми сподіваємося, що SamPro-2 подарує дітям та молодим людям з прогерією довше та здоровіше життя, якого вони заслуговують. Ми надзвичайно вдячні за співпрацю з Forge Biologics, чий виробничий досвід є важливим для перенесення цієї роботи з лабораторії до клінічних випробувань..”
~Леслі Гордон, доктор медичних наук, доктор філософії, співзасновниця та медична директорка PRF і мати Сема Бернса, який хворів на прогерію
Чому PRF обрала Forge для виробництва SamPro-2
Перш ніж будь-яка генна терапія може бути призначена людині, вона повинна бути:
- Виготовлено на вузькоспеціалізованих, надчистих підприємствах
- Вироблено відповідно до суворих чинних стандартів належної виробничої практики (cGMP)
- Неодноразово тестувався на безпеку, чистоту та консистенцію
- Підготовлено до регуляторного розгляду FDA США
Forge Biologics є лідером у виробництві препаратів генної терапії. Їхній досвід допоможе нам перейти від передової лабораторної науки до клінічних випробувань SamPro-2 для дітей та молодих людей з прогерією.
Виробництво є містом між відкриттям та лікуванням.
Це партнерство будує цей міст.
«За кожною подібною програмою стоять пацієнти та їхні родини, які довго чекали на прогрес. Фонд дослідження прогерії та його команда з генної справи продемонстрували надзвичайну відданість розвитку цієї науки, і для нас честь співпрацювати з ними. У Forge ми привносимо такий самий рівень турботи, досвіду та технічної точності у нашу виробничу роботу, допомагаючи розвивати цю програму для пацієнтів”.”
~Джон Масловскі, президент і головний виконавчий директор Forge Biologics
Команда генів прогерії
PRF та її партнери, відомі як Команда генів прогерії, створили SamPro-2. Команда генів прогерії об'єднує всесвітньо визнаних лідерів у галузі генетики, клінічної медицини та біомедичних інновацій, усіх об'єднаних спільним прагненням знайти ліки від прогерії.
Френсіс С. Коллінз, доктор медичних наук, доктор філософії
Старший науковий радник PRF та колишній директор Національних інститутів охорони здоров'я, який очолював проект «Геном людини» — одне з найважливіших наукових досягнень нашого часу — і допоміг впровадити генетику в сучасну епоху.
Леслі Гордон, MD, PhD
Співзасновниця та медична директорка PRF; провідний світовий експерт з прогерії та рушійна сила кожного великого прориву в цій галузі. Докторка Гордон також є матір'ю Сема, чиє життя надихнуло на створення PRF і продовжує підтримувати її актуальність.
Девід Р. Лю, доктор філософії
Річард Меркін, професор і директор Інституту трансформаційних технологій в охороні здоров'я Меркіна в Інституті Броуда Массачусетського технологічного інституту та Гарварду. Доктор Лю є всесвітньо визнаним піонером у редагуванні генів та міжнародним лідером у розробці технологій редагування базових клітин, які змінюють сучасну медицину.
Покійний Семмі Бассо, штат Міссісіпі
Вчений, захисник та видатний член світової спільноти прогерії. Інтелект, мужність та непохитне прагнення Семмі до розвитку досліджень продовжують надихати та спрямовувати цю роботу. Семмі був міжнародним послом PRF. Семмі та його родина створили Італійську асоціацію прогерії Семмі Бассо (AIPro.Sa.B.), щоб допомогти знайти ліки від прогерії.
Чому це поворотний момент
Для сімей це відчутний поштовх.
Для донорів це вплив ваших інвестицій у сміливу науку.
Для ширшої спільноти рідкісних захворювань це є однією з найпередовіших спроб виправити фатальне педіатричне мультисистемне захворювання в його генетичному джерелі.
На нас ще чекає важлива робота. Але це великий крок уперед. І кожен крок наближає нас до нашого бачення: Світ, де кожна дитина з прогерією виліковується.
Ukrainian 
English 
Arabic 
Bengali 
Chinese 
Dutch 
French 
German 
Hebrew 
Hindi 
Indonesian 
Italian 
Kannada 
Kazakh 
Korean 
Marathi 
Pashto 
Portuguese 
Russian 
Spanish 
Tamil 
Urdu