অধ্যয়নরত পরীক্ষার মেডিকেলগুলি জীবন বাড়িয়ে তুলুন
প্রোগ্রিয়ার সাথে শিশুদের জন্য
প্রোজেরিয়া শিশুদের ওষুধ চিকিত্সার শোগুলির প্রথম-প্রথম অধ্যয়ন
প্রোটিন ফার্নেসিলেশন বাধা বৃদ্ধি করে আজীবন
বোস্টন, এমএ (মে 6, 2014) - একটি নতুন গবেষণায় প্রমাণিত হয়েছে যে ক্যান্সারের চিকিত্সার জন্য মূলত একটি ওষুধ তৈরি করা হয়েছে যা প্রোগ্রিয়ারিয়া বাচ্চাদের জীবনকাল বাড়িয়ে তুলতে পারে, একটি বিরল, মারাত্মক "দ্রুত-বৃদ্ধ" রোগ, কমপক্ষে দেড় বছর অবধি প্রোজেরিয়া রিসার্চ ফাউন্ডেশন (পিআরএফ)। এই মাসে প্রকাশিত গবেষণা, প্রচলন (মুদ্রণের আগে এপুব) একটি ফরনেসিল্ট্রান্সফ্রেস ইনহিবিটার (এফটিআই) দিয়ে চিকিত্সা শুরু করার ছয় বছরের সময়কালে 1.6 বছরের গড় বেঁচে থাকার একটি প্রসার দেখিয়েছে। পরীক্ষাগুলিতে পরবর্তীতে যুক্ত হওয়া দুটি অতিরিক্ত ওষুধ, প্রভাস্ট্যাটিন এবং জোলেড্রোনেটও এই সন্ধানে অবদান রাখতে পারে। এই মারাত্মক রোগের জন্য বেঁচে থাকার প্রভাবিত চিকিত্সার এটি প্রথম প্রমাণ।
"হাচিনসন-গিলফোর্ড প্রোজেরিয়া সিন্ড্রোমে বেঁচে থাকার উপর ফার্নেসিলেশন ইনহিবিটারের প্রভাব" নিবন্ধটি পাওয়া যাবে এখানে.
জুন এক্সএনএমএক্স: এক্সএনএমএমএক্স-সর্বকালের প্রজেরিয়া ক্লিনিকাল ড্রাগের বিচার শুরু হয়, মেগান এফটিআই লোনফারনিব গ্রহণকারী প্রজেরিয়ার প্রথম সন্তান হিসাবে শুরু করেন।
প্রজেরিয়া, যা হ্যাচিনসন-গিলফোর্ড প্রজেরিয়া সিনড্রোম (এইচজিপিএস) নামে পরিচিত, এটি একটি বিরল, মারাত্মক জেনেটিক রোগ যা শিশুদের তীব্রতর বৃদ্ধির জন্য চিহ্নিত হয়। প্রজেরিয়াযুক্ত সমস্ত শিশু একই হৃদরোগে মারা যায় যা লক্ষ লক্ষ সাধারণ বার্ধক্য প্রাপ্ত বয়স্কদের (এথেরোস্ক্লেরোসিস )গুলিকে প্রভাবিত করে, তবে এক্সএনএমএক্স বা এক্সএনএমএক্স বছর বয়সের মধ্যে এই শিশুরা 60 বছর বয়সে হার্ট অ্যাটাক এবং স্ট্রোকের শিকার হতে পারে।
প্রোজেরিয়া রিসার্চ ফাউন্ডেশন, ব্রাউন ইউনিভার্সিটি, হাসব্রো চিলড্রেনস হসপিটাল, বোস্টন ইউনিভার্সিটি এবং বোস্টন চিলড্রেনস হসপিটালের মধ্যে একটি যৌথ প্রয়াস এই গবেষণাটি বিশ্বের 204 টি শিশুকে সন্ধান করে প্রোজেরিয়া আক্রান্ত শিশুদের জীবনকালীন প্রাকৃতিক ইতিহাসের নতুন সংজ্ঞা দিয়ে শুরু হয়েছিল। প্রোগ্রিয়ারিয়া জনসংখ্যা, প্রাথমিকভাবে পিআরএফ রোগী রেজিস্ট্রি মাধ্যমে। এটি অর্জন করার পরে, বোস্টন চিলড্রেন হাসপাতালে ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলিতে থেরাপির উপর বাচ্চাদের আজীবনের তুলনা চিকিত্সা করা শিশুদের জীবনকাল বাড়ানো দেখিয়েছিল।
“চিকিত্সা রোগীদের বেঁচে থাকার প্রভাব ফেলে কিনা তা নির্ধারণের জন্য এটি প্রথম সমীক্ষা, এবং একটি শক্তিশালী পিআরএফ রেজিস্ট্রি এবং ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলির জন্য ধন্যবাদ, আমরা এই সিদ্ধান্তে পৌঁছে যেতে পেরেছি যে প্রোগ্রিয়ারিয়া শিশুদের ক্ষেত্রে আজীবন বর্ধন সম্ভব। অধিকন্তু, অধ্যয়নটি প্রজেরিয়ার অন্যান্য সম্ভাব্য চিকিত্সার সাথে বেঁচে থাকার পরিবর্তনগুলির ভবিষ্যতের মূল্যায়নের জন্য প্যারামিটার সরবরাহ করে, যেহেতু আমরা এমন ওষুধগুলি আবিষ্কার করতে কাজ করে যা জীবনকে আরও বাড়িয়ে তোলে, "পিএইচডি এর এমডি, লেস্লি গর্ডন বলেছেন, এর লিড এবং সংশ্লিষ্ট লেখক গবেষণা, এবং PRF জন্য মেডিকেল ডিরেক্টর। এছাড়াও, ডঃ গর্ডন বোস্টন চিলড্রেনস হসপিটাল এবং হার্ভার্ড মেডিকেল স্কুলের স্টাফ বিজ্ঞানী এবং হাসব্রো চিলড্রেনস হাসপাতালের সহযোগী অধ্যাপক এবং ব্রাউন বিশ্ববিদ্যালয়ের আল্পার্ট মেডিকেল স্কুল।
প্রথম পিআরএফ ক্লিনিকাল ট্রায়াল এফটিআই পরীক্ষিত
পিআরএফ স্পনসর একটি প্রাথমিক প্রোজেরিয়া চিকিত্সা গবেষণা 2007 সালে ১৩ টি দেশের 28 শিশু নিয়ে with ডানা-ফারবার / শিশু হাসপাতালের ক্যান্সার সেন্টারের পেডিয়াট্রিক মেডিকেল নিউরো-অ্যানকোলজির পরিচালক, পিএইচডি, এমডি, পিএইচডি এর তত্ত্বাবধানে, মার্ক অ্যান্ড কো। দ্বারা সরবরাহিত, এফটিআই লোনফারনিবের সাথে চিকিত্সা রয়েছে। গবেষণায় থাকা শিশুরা অতিরিক্ত ওজন বাড়ানোর ক্ষমতা, রক্তনালীগুলির নমনীয়তা বা হাড়ের কাঠামোর উন্নতি, প্রিজিয়ারিয়া দ্বারা প্রভাবিত সমস্ত অবস্থার উন্নতি দেখিয়েছিল।
২০০৯ সালে, পিআরএফ এবং ন্যাশনাল হার্ট, ফুসফুস এবং রক্ত ইনস্টিটিউট একটি অন্য পরীক্ষার সহ-অর্থায়ন করেছিল এবং এফটিআইয়ের চিকিত্সায় প্রভাস্ট্যাটিন এবং জোলেড্রোনেট নামে দুটি ওষুধ যুক্ত করেছিল। গবেষণাটি এখনও চলছে, ফলাফলগুলি বর্তমানে বিশ্লেষণ করা হচ্ছে। 2009 টি বিভিন্ন দেশের 45 শিশু "ট্রিপল ড্রাগ" ট্রায়াল কেবলমাত্র এফটিআই-এ অধ্যয়নের জন্য তালিকাভুক্ত শিশুদের অন্তর্ভুক্ত। শিশুরা বোস্টন চিলড্রেন হাসপাতালে ব্যাপক চিকিত্সা পরীক্ষা গ্রহণের জন্য পর্যায়ক্রমে বোস্টনে ভ্রমণ করে।
গবেষণায় থাকা শিশুদের তিনটি ওষুধের সাথে চিকিত্সা করা হয়, এফটিআই লোনফারনিব সেই ড্রাগটি যা সমস্ত বিষয় প্রকাশিত হয়েছিল এবং প্রোজেরিয়ায় হৃদযন্ত্রের উপকার দেখিয়েছে। সমীক্ষায় উপসংহারে পৌঁছেছে যে বর্ধিত আনুমানিক জীবনকালকে সবচেয়ে বেশি প্রভাবিত করতে পারে লোনফারনিবের।
প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের একটি জেনেটিক মিউটেশন থাকে যা প্রোটেরিয়ার জন্য দায়ী প্রোটিন প্রোজারিন উত্পাদন করতে পরিচালিত করে। প্রোজেরিন স্বাভাবিক কোষের ক্রিয়াকে আটকায় এবং দেহে এর বিষাক্ত প্রভাবের অংশটি "ফরনেসিল গ্রুপ" নামক একটি অণু দ্বারা সৃষ্ট হয় যা প্রোজারিন প্রোটিনকে সংযুক্ত করে। এফটিআই গুলি প্রোজেনিনে ফোরনেসিল গোষ্ঠীর সংযুক্তি অবরুদ্ধ করে কাজ করে। এফটিআই লোনফারনিব, প্রভাস্ট্যাটিন ওষুধগুলি সাধারণত কোলেস্টেরল হ্রাস এবং কার্ডিওভাসকুলার রোগ প্রতিরোধের জন্য ব্যবহৃত হয় এবং হাড়ের শক্তি উন্নত করতে ব্যবহৃত জোল্লেড্রনিক অ্যাসিডকে এগুলি ফোরনেসিলিشن ইনহিবিটর হিসাবে বিবেচনা করা হয় এবং বিভিন্ন উপায়ে কাজ করে।
বেঁচে থাকার মূল্যায়ন
গবেষণায় প্রজেরিয়া আক্রান্ত বাচ্চাদের মধ্যে চিকিত্সা কীভাবে বেঁচে থাকার প্রভাব ফেলেছিল তা মূল্যায়ন করার জন্য, গবেষকরা তুলনা করার জন্য প্রথমে একটি চিকিত্সাবিহীন প্রজেরিয়া জনসংখ্যা বিশ্লেষণ করেছিলেন। প্রোজেরিয়া রিসার্চ ফাউন্ডেশন আন্তর্জাতিক রেজিস্ট্রি থেকে প্রাপ্ত রেকর্ডগুলি ব্যবহার করে বৈজ্ঞানিক সংবাদ নিবন্ধ এবং প্রকাশ্যে উপলভ্য ডাটাবেসগুলি প্রকাশিত হয়েছে, চিকিত্সার পরীক্ষার প্রতিটি শিশু একই মহাদেশের একই লিঙ্গের একটি চিকিত্সা করা বাচ্চার সাথে মিলিত হয়েছিল এবং চিকিত্সা করা শিশুটি শুরু হওয়ার পরে কে বেঁচে ছিল? চিকিত্সা।
গবেষণার ফলাফল থেকে প্রমাণিত হয়েছে যে প্রজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুরা লোনফারনিব চিকিত্সা গ্রহণ করে এমন চিকিত্সা না করা রোগীর তুলনায় 80% মৃত্যুর ঝুঁকি কম ছিল। চিকিত্সা করা গোষ্ঠীতে, 5 টির মধ্যে 43 শিশু মারা গিয়েছিল, 21 টির মধ্যে 43 টির সাথে চিকিত্সা না করা ম্যাচ তুলনা গ্রুপে, উভয়ই 5.3 বছরের মধ্যবর্তী ফলোআপ সহ। চিকিত্সা গ্রুপের শিশুরা বিভিন্ন বয়সের শিশুদের অন্তর্ভুক্ত করে, চিকিত্সার বিভিন্ন সময়কাল এবং চিকিত্সা শুরু করার পরে বিভিন্ন ধরণের রোগের ধাপে। বাচ্চাদের দীর্ঘ সময়ের জন্য চিকিত্সা করার পরে আজীবন পুনরাবৃত্তি মূল্যায়ন দীর্ঘমেয়াদী চিকিত্সার সাথে আরও দীর্ঘায়িত করা হবে কিনা তা মূল্যায়নের প্রয়োজন হবে।
“এই অনুসন্ধানগুলি সেই শিশু এবং পরিবারগুলিকে আশা জাগায় যা এই অসাধ্য ও মারাত্মক রোগের মুখোমুখি হয়। প্রোজেরিয়া রিসার্চ ফাউন্ডেশনের সহায়তার মাধ্যমে, এই গবেষকরা এই রোগের জন্য একটি চিকিত্সা এবং নিরাময় অনুসন্ধানের প্রক্রিয়ায় আরও একটি পদক্ষেপ নিয়েছেন, "ব্রিগহাম এবং মহিলা হাসপাতালের সভাপতি এলিজাবেথ জি নাবেল এবং জাতীয় পরিচালক প্রাক্তন পরিচালক বলেছেন। হার্ট, ফুসফুস এবং রক্ত ইনস্টিটিউট। "আরও গবেষণায় প্রোজারিন-হ্রাসকারী চিকিত্সাগুলির যে প্রভাব থাকতে পারে তার মূল্যায়ন হিসাবে, আমাদের কেবল প্রজেরিয়ার কার্যকর চিকিত্সা আবিষ্কার করার সম্ভাবনা নেই, তবে হৃদরোগ এবং স্ট্রোক সহ বার্ধক্য প্রক্রিয়া সম্পর্কে কিছু মৌলিক জৈবিক প্রশ্ন আলোকিত করারও সম্ভাবনা রয়েছে।"
প্রোজেরিয়া সাধারণ বৃদ্ধ বয়সী প্রক্রিয়াটির সাথে যুক্ত
সহ একটি সম্পাদকীয় প্রচলন কাগজ, ডিআরএস। জুনকো ওশিমা, ফুকি এম হিশামা এবং জর্জ এম মার্টিন নোটের গবেষণায় পর্যবেক্ষণ করেছেন যে প্রেজেরিন - প্রজেরিয়ার সাথে জড়িত একটি প্রোটিন - বয়স এবং বয়সজনিত অ্যাথেরোজেনেসিসের সাথে বয়সের সাথে সম্পর্কিত ব্যাধিগুলির সাথে যুক্ত হওয়ার পরিমাণ সম্পর্কে একটি গুরুত্বপূর্ণ প্রশ্ন উত্থাপন করে। সম্পাদকীয়টির লেখকরা, "প্রজেরিয়ার চিকিত্সা সম্পর্কিত একটি উত্সাহজনক অগ্রগতি প্রতিবেদন এবং অ্যাথেরোজেনেসিসের জন্য এর প্রভাবগুলি" এই অঞ্চলে গবেষণা চালিয়ে যাওয়ার জন্য পিআরএফের প্রশংসা করেছেন।
পূর্ববর্তী গবেষণায় দেখা যায় যে সাধারণ জনগোষ্ঠীতেও প্রোজারিন উত্পাদিত হয় এবং বয়সের সাথে সাথে রক্তনালীতে বৃদ্ধি ঘটে। বেশিরভাগ গবেষণায় প্রেজিন এবং জেনেটিক অস্থিরতার মধ্যে একটি কার্যকরী লিঙ্ক সহ সাধারণ বার্ধক্যের সাথে সাফল্যের সাথে যুক্ত হয়, বিশেষত বার্ধক্যের প্রক্রিয়াতে টেলোমির কর্মহীনতা। গবেষকরা এফটিআইয়ের প্রভাব অন্বেষণ অব্যাহত রাখার পরিকল্পনা করছেন, যা বিজ্ঞানীদের সাধারণ জনগণের হৃদরোগ সংক্রান্ত রোগ সম্পর্কে আরও বেশি জানতে শিখতে সাহায্য করতে পারে যা লক্ষ লক্ষ লোককে প্রভাবিত করে, পাশাপাশি সাধারণ বার্ধক্য প্রক্রিয়া
"এটি স্বাস্থ্যের উন্নতি এবং প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের জীবন বাড়ানোর জন্য আমাদের অনুসন্ধানের এক historicতিহাসিক অনুসন্ধান।" অড্রে গর্ডন, পিআরএফের নির্বাহী পরিচালক মো। "আমরা আমাদের সমর্থকদের প্রতি অগাধ কৃতজ্ঞ হতে থাকি যারা গবেষণা এবং ড্রাগ পরীক্ষার জন্য তহবিল সরবরাহ করে যা এ জাতীয় অগ্রগতি সম্ভব করে দেয়।"
প্রোজেরিয়া রিসার্চ ফাউন্ডেশন (পিআরএফ) সম্পর্কে
প্রোজেরিয়া রিসার্চ ফাউন্ডেশন (পিআরএফ) প্রজেরিয়ার কারণ, চিকিত্সা এবং নিরাময়ের জন্য 1999 সালে প্রতিষ্ঠিত হয়েছিল - একটি দ্রুত বয়স্ক রোগ যা শিশুদের হৃদরোগ বা স্ট্রোকের কারণে গড়ে 13 বছর বয়সে মারা যায়। গত 15 বছরে, পিআরএফের সাথে অংশীদারিত্বের দ্বারা পরিচালিত গবেষণা প্রজিয়ারিয়ার কারণ জিন এবং প্রথমবারের মতো ড্রাগ চিকিত্সার সনাক্ত করেছে। PRF চিকিত্সা এবং নিরাময়ের দিকে অগ্রিম গবেষণায় সহায়তা করার সময় এটি সরবরাহ করে এমন আরও প্রোগ্রাম এবং পরিষেবাগুলি থেকে উপকৃত হতে পারে এমন আরও শিশুদের সনাক্ত করতে পারে। প্রোজেরিয়া এবং আপনি কীভাবে সহায়তা করতে পারেন সে সম্পর্কে আরও জানার জন্য দয়া করে দেখুন www.progeriaresearch.org.