Uji Klinis Obat Progeria Pertama Kalinya Melampaui Setengah Jalan!

PRF terus membuat sejarah, karena hampir semua anak yang terdaftar dalam uji coba telah datang ke Rumah Sakit Anak Boston untuk kunjungan 1 tahun mereka, menandai titik tengah menuju penyelesaian. klik disini untuk mengetahui rincian tentang bagaimana Anda dapat membantu.

Saat-saat yang mengasyikkan! Uji klinis obat Progeria dimulai pada tanggal 7 Mei 2007 dengan kedatangan dua anak di Boston, MA untuk kunjungan pertama dari tujuh kunjungan selama periode 2 tahun. Pada kunjungan pertama ini, mereka menjalani tes ekstensif dan dosis pertama obat. Rata-rata dua keluarga telah terbang ke Boston setiap minggu sejak saat itu, dan pada bulan Oktober 2007, uji klinis tersebut telah terdaftar secara penuh. Uji klinis tersebut diharapkan akan berakhir pada bulan Oktober 2009, dengan hasil yang dipublikasikan pada tahun 2010.

Sampai tanggal 1 Oktober 2008, semua kecuali satu anak telah menyelesaikan kunjungan selama seminggu dan 1 tahun.

Megan dengan bangga mengenakan Medali Uji Coba 1 tahunnya, yang diterimanya di akhir perjalanan terbarunya ke Boston

Julieta, dari Argentina

“Saya tidak tahu ada penyakit genetik langka lain yang berhasil berkembang dari penemuan gen hingga uji klinis dalam waktu kurang dari empat tahun – sebuah bukti fenomenal atas kerja keras Yayasan Penelitian Progeria.”

Francis Collins, MD, PhD, Direktur Institut Penelitian Genom Manusia Nasional yang memetakan genom manusia, pembicara lokakarya dan salah satu penemu gen Progeria.

Dua puluh delapan (28) anak dari enam belas negara berpartisipasi, berusia 3 hingga 15 tahun. Anak-anak kembali ke Rumah Sakit Anak Boston setiap empat bulan, untuk menjalani tes dan menerima pasokan obat baru, dan tinggal di Boston selama 4-8 hari setiap kunjungan. Saat di rumah, dokter mereka mengawasi anak-anak dengan ketat dan mengirimkan laporan kesehatan bulanan kepada tim peneliti Boston.

Selama masa percobaan, 1-2 anak per minggu akan bepergian ke Boston untuk berpartisipasi.

Anak-anak Berasal dari Negara-negara Berikut:

Argentina
Belgia
Kanada
Denmark
Inggris
India
Israel
Italia

“Dua Megan”, keduanya berusia 6 tahun, di Boston untuk uji klinis

Michiel, 8 ½, dari Belgia dengan Hayley, 9 ½, dari Inggris pada bulan Juni di Rumah Sakit Anak Boston selama kunjungan pertama mereka.

Jepang
Meksiko
Bahasa Indonesia: Pakistan
Polandia
Portugal
Rumania
Amerika Serikat
Venezuela

Itu Uji Klinis Obat Progeria: Siapa, Dimana, Kapan, Bagaimana dan Berapa Banyak…

Uji klinis ini dipimpin oleh Mark Kieran MD, PhD, Direktur, Neuro-Onkologi Medis Pediatrik, Dana-Farber Cancer Institute dan Rumah Sakit Anak Boston; Asisten Profesor, Departemen Pediatri dan Hematologi/Onkologi, Harvard Medical School. Dr. Kieran adalah seorang onkolog pediatrik dengan pengalaman luas dengan obat yang sedang diteliti (farnesyltransferase, atau FTI) pada anak-anak.

Uji klinis ini merupakan upaya kolaboratif. Anak-anak tersebut diperiksa oleh dokter di Rumah Sakit Anak Boston, Institut Kanker Dana-Farber, dan Rumah Sakit Brigham and Women's, semua institusi Universitas Harvard. Selain itu, dokter dan ilmuwan dari Sekolah Kedokteran Warren Alpert di Universitas Brown, UCLA, dan NIH membantu menyukseskan uji coba ini. Banyak individu bekerja sama untuk melakukan penelitian ini.

Bagaimana kita sampai pada titik ini? Pada tahun 2002, tim peneliti kolaboratif Yayasan Penelitian Progeria menemukan gen Progeria. Penemuan ini tidak hanya mengarah pada pemahaman lebih jauh tentang Progeria, tetapi para ilmuwan kini mengetahui bahwa mempelajari Progeria dapat membantu kita mempelajari lebih lanjut tentang penyakit jantung dan proses penuaan normal yang memengaruhi kita semua.

Sejak penemuan gen tersebut, dukungan dari para peneliti, dokter, dan keluarga anak-anak penderita Progeria telah membawa kita ke persimpangan lain dalam pencarian pengobatan. Para peneliti telah mengidentifikasi pengobatan obat yang potensial untuk anak-anak penderita Progeria, yang disebut penghambat farnesyltransferase (FTIs), dan telah melakukan penelitian di laboratorium yang mendukung uji coba obat tersebut pada manusia. klik disini untuk rincian lebih lanjut tentang penelitian ini.

Bagaimana obat ini bekerja pada Progeria?

Protein yang kami yakini bertanggung jawab atas Progeria disebut progerin. Untuk memblokir fungsi sel normal dan menyebabkan Progeria, molekul yang disebut "kelompok farnesyl" harus dilekatkan pada protein progerin. FTI bekerja dengan menghalangi (menghambat) perlekatan kelompok farnesyl pada progerin. Jadi, jika obat FTI dapat menghalangi perlekatan kelompok farnesyl ini pada anak-anak penderita Progeria, maka progerin dapat "dilumpuhkan" dan Progeria membaik.

Sel progeria menjadi normal saat FTI diterapkan. Capell et al., PNAS, 2005. Sel normal. Sel progeria. Sel progeria setelah diobati dengan FTI

Berapa biaya persidangan PRF? Kami memperkirakan uji coba ini akan menelan biaya PRF $2 juta dolar. Biaya ini akan digunakan untuk pengujian klinis, penerjemah, penerbangan, makanan, penginapan, dan biaya medis tertentu.

selama periode waktu 2 ½ tahun tersebut.

Donasi Anda akan membantu mewujudkan uji coba ini.

PRF perlu mengumpulkan sekitar $2 juta dolar untuk mendanai uji coba ini, dan hingga Juli 2009, kami telah mengumpulkan $1,9 juta!

Kita Lingkaran Harapan telah diperluas…

Pada tahun 2006, kampanye Circle of Hope dibuat untuk mengumpulkan $100.000 per tahun selama 5 tahun agar Bank Sel, Pengujian Diagnostik, dana hibah penelitian, dan program lainnya tetap berjalan dengan kecepatan penuh. Memenuhi target pengumpulan dana ini akan memungkinkan kami untuk mengimbangi meningkatnya minat terhadap penelitian Progeria, dan untuk melanjutkan laju kemajuan kami. Siapa yang dapat membayangkan bahwa kurang dari setahun kemudian, kami akan berada di tengah-tengah kampanye untuk mengumpulkan $2 juta untuk mendanai uji coba obat untuk mengobati Progeria?! Kampanye Circle of Hope kami sekarang mencakup usaha ini.

Tolong bantu kami menjaga Lingkaran utuh, jadi harapan pengobatan menjadi realitas. Menyumbangkan Hari ini.

Inilah saatnya untuk menemukan pengobatan untuk Progeria.

Bersama-sama, kita AKAN temukan obatnya!

Pos-pos Terbaru

Kategori

Mendaftar

untuk Kami

Pembaruan!

Daftar Sekarang

Bersama-sama, kita

AKAN

temukan obatnya!

Donasi Sekarang