Workshop internazionale sulla progeria del 2007 presentato nel Journal of Gerontology

Questo articolo, che riporta i dettagli delle presentazioni effettuate alla più recente conferenza scientifica, mostra la rapidità con cui il campo della Progeria ha compiuto progressi verso trattamenti e cure.

Momenti salienti del workshop scientifico della Progeria Research Foundation del 2007:

Progressi nella scienza traslazionale. Rivista di Gerontologia: SCIENZE BIOLOGICHE 2008, VOL 63A, n. 8, 777-787.

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Gli organizzatori del PRF 2007 Workshop Internazionale sulla Progeria Il direttore medico della PRF, Leslie Gordon, e i membri del comitato per la ricerca medica, Christine Harling-Berg e Frank G. Rothman, sono coautori di un interessante articolo di 10 pagine apparso nel numero di settembre del Journal of Gerontology.

Estratti dall'articolo:

…Questi incontri [i sei workshop sulla Progeria dal 2001] hanno fornito un forum concentrato per facilitare il pensiero collettivo di clinici e scienziati sulla Progeria, creare collaborazioni in questo campo poco conosciuto e accelerare la scoperta di nuovi modi per far progredire il campo verso trattamenti e cure...

…L'essenza della ricerca traslazionale è stata rappresentata nelle presentazioni, che hanno sollevato le questioni più importanti sulla Progeria oggi: gli effetti della progerina e delle lamine e dei loro partner di legame sul funzionamento delle cellule, dei sistemi, dei modelli murini e degli esseri umani; la connessione tra Progeria, invecchiamento e malattie cardiovascolari nella popolazione generale; un'analisi attenta degli effetti FTI sulla Progeria a tutti i livelli; e strategie per futuri trattamenti e cure della malattia...

…Le presentazioni, i poster e la discussione al Progeria Workshop del 2007 hanno mostrato progressi straordinari a tutti i livelli: dalla scienza di base, agli studi sui topi e sugli esseri umani che definiscono meglio gli effetti biologici della progerina sulla patogenesi della malattia e sull'invecchiamento e sulle malattie cardiovascolari nella popolazione generale, fino al primo studio clinico sui farmaci per la Progeria. La scoperta che la progerina si trova nei fibroblasti umani normali in modo dipendente dall'età stabilisce un nuovo collegamento tra Progeria e invecchiamento. Questo è il miglior esempio finora di come gli studi sulla Progeria possano essere preziosi per comprendere l'invecchiamento umano.

Durante la prima serata del workshop, i partecipanti hanno avuto un'occasione unica di ascoltare i bambini con Progeria e le loro famiglie durante una tavola rotonda. Qui, Sammy (12 anni dall'Italia) ha voluto in particolare "...ringraziare tutti i dottori e tutti i ricercatori che si stanno impegnando così tanto per cercare di aiutare me e tutti gli altri bambini con la malattia".

In un editoriale di accompagnamento*, di Huber R. Warner, PhD, Associate Dean for Research del College of Biological Sciences, University of Minnesota, affronta la Progeria come modello per studiare l'invecchiamento accelerato e nota diverse teorie per i trattamenti, tra cui gli FTI attualmente coinvolti nella sperimentazione clinica sui farmaci, e persino una cura. Conclude che i dati scientifici mostrano che la Progeria ha effettivamente una sovrapposizione con l'invecchiamento normale e quindi potrebbe fornire opportunità uniche per aumentare la nostra comprensione della biologia dell'invecchiamento e delle malattie dipendenti dall'età. Il dott. Warner scrive:

"La Progeria Research Foundation continuerà a svolgere un ruolo importante nel promuovere la ricerca traslazionale necessaria per trovare trattamenti efficaci e/o una cura per i bambini affetti da HGPS".

* Ricerca sulla sindrome di Hutchinson-Gilford Progeria J Gerontol A Biol Sci Med Sci. 2008;63:775-776
Copyright © The Gerontological Society of America. Riprodotto con il permesso dell'editore.

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Copyright © The Gerontological Society of America. Riprodotto con il permesso dell'editore.

Un sentito ringraziamento a tutti coloro che hanno partecipato al Progeria Research Foundation Scientific Workshop del novembre 2007 e a tutti coloro che hanno contribuito a finanziare questo fantastico evento! I principali sponsor sono stati:

L'Ufficio per le malattie rare, l'Istituto nazionale per il cuore, i polmoni e il sangue e l'Istituto nazionale per il cancro presso l'NIH; e
La Fondazione Medica Ellison

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