Dit artikel beschrijft de presentaties op de meest recente wetenschappelijke conferentie en laat zien hoe snel het veld van Progeria is gevorderd in de richting van behandelingen en genezing.
Hoogtepunten van de 2007 Progeria Research Foundation Scientific Workshop:
Vooruitgang in translationele wetenschap. Journal of Gerontology: BIOLOGICAL SCIENCES 2008, VOL 63A, No. 8, 777-787.
Klik hier om het hele artikel te bekijken.
Klik hier om het hele artikel te bekijken.Copyright © The Gerontological Society of America. Overgenomen met toestemming van de uitgever.
De organisatoren van PRF's 2007 Internationale workshop over Progeria PRF's medisch directeur Leslie Gordon en de leden van het Medical Research Committee Christine Harling-Berg en Frank G. Rothman hebben co-auteur van een spannend artikel op de 10-pagina dat verscheen in het septembernummer van het Journal of Gerontology.Fragmenten uit het artikel:
... deze vergaderingen [de zes workshops over Progeria sinds 2001] hebben een geconcentreerd forum geboden om het collectieve denken van clinici en wetenschappers over Progeria te vergemakkelijken, samenwerkingsverbanden aan te gaan in dit weinig bekende veld en de ontdekking van nieuwe manieren om het veld vooruit te helpen naar behandelingen en genezing te versnellen ...
... De essentie van translationeel onderzoek was vertegenwoordigd in de presentaties, die de belangrijkste kwesties in Progeria vandaag naar voren brachten - de effecten van progerine en lamins en hun bindende partners op het functioneren van cellen, systemen, muismodellen en mensen; het verband tussen Progeria, veroudering en hart- en vaatziekten bij de algemene bevolking; zorgvuldige analyse van FTI-effecten op Progeria op alle niveaus; en strategieën voor toekomstige ziektebehandelingen en genezing ...
… De presentaties, posters en discussies op de Progeria Workshop 2007 toonden buitengewone vooruitgang op alle niveaus: van basiswetenschap, muis- en humane studies die de biologische effecten van progerine op ziektepathogenese en op veroudering en hart- en vaatziekten bij de algemene bevolking beter definiëren, tot de eerste klinische geneesmiddelenstudie voor Progeria. De ontdekking dat progerine op een leeftijdsafhankelijke manier wordt aangetroffen in normale menselijke fibroblasten, legt een nieuw verband tussen Progeria en veroudering. Dit is het beste voorbeeld tot nu toe van hoe studies over Progeria waardevol kunnen zijn om het ouder worden van mensen te begrijpen.
Tijdens de eerste avond van de workshop hadden deelnemers een unieke kans om van kinderen met Progeria en hun families te horen tijdens een paneldiscussie. Hier wilde Sammy (12 jaar oud uit Italië) vooral "... alle artsen en alle onderzoekers bedanken die zoveel moeite doen om me te helpen en alle andere kinderen met de ziekte."
In een begeleidend redactioneel *, Huber R. Warner, PhD, Associate Dean for Research of the College of Biological Sciences, University of Minnesota, behandelt Progeria als een model voor het bestuderen van versnelde veroudering en noteert verschillende theorieën voor behandelingen, waaronder de FTI's die momenteel betrokken zijn bij de klinische geneesmiddelenproef, en zelfs een genezing. Hij concludeert dat de wetenschappelijke gegevens aantonen dat Progeria inderdaad overlapt met normale veroudering en daarom unieke kansen zou kunnen bieden om ons begrip van de biologie van veroudering en leeftijdsafhankelijke ziekten te vergroten. Dr. Warner schrijft:
"De Progeria Research Foundation zal een belangrijke rol blijven spelen bij het bevorderen van het translationele onderzoek dat nodig is om effectieve behandelingen en / of een remedie te vinden voor kinderen die lijden aan HGPS."
* Onderzoek naar het Hutchinson-Gilford Progeria-syndroom J Gerontol A Biol Sci Med Sci. 2008, 63: 775-776
Copyright © The Gerontological Society of America. Overgenomen met toestemming van de uitgever.
Copyright © The Gerontological Society of America. Overgenomen met toestemming van de uitgever.
Klik hier om het volledige hoofdartikel te bekijken.Copyright © The Gerontological Society of America. Overgenomen met toestemming van de uitgever.
Een hartelijk dank aan allen die hebben deelgenomen aan de Progeria Research Foundation Scientific Workshop in november 2007, en aan allen die hebben bijgedragen aan de financiering van dit geweldige evenement! De belangrijkste sponsors waren: - Het Office of Rare Diseases, National Heart, Lung and Blood Institute en The National Cancer Institute bij NIH; en
- De Ellison Medical Foundation