Dieser Artikel beschreibt anhand von Präsentationen auf der jüngsten wissenschaftlichen Konferenz, wie schnell sich das Gebiet der Progerie in Richtung Behandlung und Heilung entwickelt hat.
Highlights des wissenschaftlichen Workshops der 2007 Progeria Research Foundation:
Fortschritte in der Translationswissenschaft. Zeitschrift für Gerontologie: BIOLOGISCHE WISSENSCHAFTEN 2008, VOL 63A, Nr. 8, 777-787.
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Hier geht es weiter. um den ganzen Artikel zu sehen.Copyright © Die Gerontologische Gesellschaft von Amerika. Wiedergabe mit Genehmigung des Herausgebers.
Die Organisatoren von PRFs 2007 Internationaler Workshop über Progerie Leslie Gordon, Medical Director von PRF, und die Mitglieder des Medical Research Committee Christine Harling-Berg und Frank G. Rothman haben gemeinsam einen spannenden Artikel auf 10-Seite verfasst, der in der September-Ausgabe des Journal of Gerontology veröffentlicht wurde.Auszüge aus dem Artikel:
... Diese Treffen [die sechs Workshops zu Progeria seit 2001] haben ein konzentriertes Forum bereitgestellt, um das kollektive Denken von Klinikern und Wissenschaftlern über Progeria zu erleichtern, Kooperationen auf diesem wenig bekannten Gebiet zu schmieden und die Entdeckung neuer Wege zu beschleunigen, um das Gebiet in Richtung Behandlung und Heilung voranzutreiben.
… Die Essenz der translationalen Forschung war in den Präsentationen vertreten, die die wichtigsten Probleme der heutigen Progerie aufzeigten - die Auswirkungen von Progerin und Laminen und ihrer Bindungspartner auf die Funktion von Zellen, Systemen, Mausmodellen und Menschen; der Zusammenhang zwischen Progerie, Altern und Herz-Kreislauf-Erkrankungen in der Allgemeinbevölkerung; sorgfältige Analyse der FTI-Auswirkungen auf Progeria auf allen Ebenen; und Strategien für zukünftige Krankheitsbehandlungen und Heilung…
… Die Präsentationen, Poster und Diskussionen auf dem Progeria-Workshop 2007 zeigten außergewöhnliche Fortschritte auf allen Ebenen: von Grundlagenforschung über Maus- und Humanstudien, die die biologischen Auswirkungen von Progerin auf die Pathogenese von Krankheiten sowie auf Alterung und Herz-Kreislauf-Erkrankungen in der Allgemeinbevölkerung besser definieren, bis hin zu die erste klinische Arzneimittelstudie für Progeria. Die Entdeckung, dass Progerin in normalen menschlichen Fibroblasten altersabhängig vorkommt, stellt eine neue Verbindung zwischen Progerie und Alterung her. Dies ist das bisher beste Beispiel dafür, wie Studien über Progerie für das Verständnis des menschlichen Alterns wertvoll sein können.
Am ersten Abend des Workshops hatten die Teilnehmer die einmalige Gelegenheit, während einer Podiumsdiskussion von Kindern mit Progeria und ihren Familien zu hören. Hier wollte Sammy (12-jähriger Italiener) vor allem „… allen Ärzten und Forschern danken, die sich so viel Mühe geben, mir und allen anderen Kindern mit der Krankheit zu helfen.“
In einem begleitenden Editorial * Huber R. WarnerPhD, Associate Dean for Research am College of Biological Sciences der University of Minnesota, spricht Progeria als Modell für das Studium des beschleunigten Alterns an und stellt verschiedene Theorien für Behandlungen fest, einschließlich der FTIs, die derzeit an der klinischen Arzneimittelstudie beteiligt sind, und sogar eine Heilung. Er kommt zu dem Schluss, dass die wissenschaftlichen Daten zeigen, dass sich Progerien tatsächlich mit dem normalen Altern überschneiden und daher einzigartige Möglichkeiten bieten könnten, unser Verständnis der Biologie des Alterns und altersabhängiger Krankheiten zu verbessern. Dr. Warner schreibt:
"Die Progeria Research Foundation wird weiterhin eine wichtige Rolle bei der Förderung der translationalen Forschung spielen, die erforderlich ist, um wirksame Behandlungen und / oder eine Heilung für Kinder mit HGPS zu finden."
* Forschung über das Hutchinson-Gilford-Progeria-Syndrom J Gerontol A Biol Sci Med Sci. 2008; 63: 775-776
Copyright © Die Gerontologische Gesellschaft von Amerika. Wiedergabe mit Genehmigung des Herausgebers.
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Ein herzliches Dankeschön an alle, die am wissenschaftlichen Workshop der Progeria Research Foundation im November 2007 teilgenommen haben, und an alle, die zur Finanzierung dieser großartigen Veranstaltung beigetragen haben! Hauptsponsoren waren: - Das Büro für seltene Krankheiten, das National Heart, Lung and Blood Institute und das National Cancer Institute am NIH; und
- Die Ellison Medical Foundation