2 dicembre 2024 Pubblicazione:

Nuove informazioni sulla sperimentazione clinica per le famiglie e i loro medici

Sono iniziate le iscrizioni al nuovo studio clinico sulla progerina

Sono aperte le iscrizioni per la sperimentazione sulla progerinina! Il titolo di questo studio di ricerca è: Studio di fase 2a, randomizzato, in aperto per determinare la dose ottimale e valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica della progerinina nei pazienti con sindrome di Hutchinson-Gilford Progeria (HGPS). Il sito dello studio è il Boston Children's Hospital (BCH). Lo sponsor dello studio è la società coreana PRG Science & Technology (PRG S&T). PRF collabora con BCH e PRG S&T per questa sperimentazione. Come parte della collaborazione, PRF organizzerà il viaggio da e per il sito della sperimentazione a Boston e l'alloggio durante la permanenza a Boston. Le informazioni sulla sperimentazione sono inoltre pubblicate sul sito web studiclinici.gov

Informazioni per i pazienti con Progeria e i loro medici

• Questo studio di ricerca prevede un nuovo farmaco sperimentale chiamato progerinina, che può essere assunto in aggiunta al lonafarnib.
• Non è stato ancora dimostrato che la progerinina sia sicura e/o efficace per il trattamento della progeria (HGPS) e non è stata ancora approvata dalla FDA o da altre autorità internazionali per la vendita.
• L'obiettivo di questo studio è determinare gli effetti collaterali della progerina, la dose ottimale e iniziare a verificare se la progerina può aiutare a curare i pazienti affetti da progeria.
• La progerinina ha mostrato benefici quando è stata testata dagli scienziati su cellule di Progeria e topi con Progeria. È stata somministrata ad adulti senza Progeria una volta (una dose) o per alcune settimane. Non è mai stata somministrata a bambini e giovani adulti con Progeria.
• La progerinina viene somministrata sotto forma di polvere sciolta in acqua e va assunta due volte al giorno.
• Il team di sperimentazione prevede che saranno arruolati tra 10 e 16 bambini e giovani adulti che soddisfano i criteri di arruolamento specifici stabiliti dal protocollo dello studio. L'arruolamento inizierà con 10 bambini e giovani adulti con Progeria (HGPS).
• 8 partecipanti alla sperimentazione assumeranno progerinina per via orale due volte al giorno e continueranno anche a prendere lonafarnib come al solito; 2 partecipanti non assumeranno progerinina ma continueranno a prendere lonafarnib. Il team della sperimentazione non saprà quali pazienti sono nel gruppo di trattamento con progerinina o nel gruppo con solo lonafarnib finché non saranno assegnati in modo casuale da un computer.

• Se a un paziente viene assegnato il trattamento con progerinina insieme alla dose abituale di lonafarnib:
  • • Il paziente dovrà fare 4 viaggi a Boston per i test (4 mesi tra ogni visita). Ciò significa che il paziente si recherà a Boston per la prima visita, tornerà 4 mesi dopo la prima visita, poi 8 mesi dopo la prima visita e infine 12 mesi dopo la prima visita.
    • La prima dose di progerinina è una dose iniziale. Tra le prime 2 visite a Boston, ci saranno requisiti a casa mentre il paziente è a questo primo livello di dose. Il paziente avrà telefonate di controllo o chiamate Zoom con il team di sperimentazione BCH nei giorni 7, 14 e 28, Mese 2 e Mese 3. Queste chiamate hanno lo scopo di monitorare eventuali effetti collaterali della progerinina. Il paziente sarà anche in stretto contatto con il team di sperimentazione BCH nel caso in cui ci siano effetti collaterali tra le chiamate.
    • I pazienti saranno sottoposti a esami del sangue nel luogo in cui vivono tra una visita e l'altra a Boston. Saranno concordati tra BCH e il medico di base del paziente alla settimana 2, alla settimana 4, al mese 2 e al mese 3. Il sangue verrà prelevato dal braccio del paziente e la quantità totale necessaria a ogni visita è di circa mezzo cucchiaino (2,5 ml). I risultati di questi esami saranno inviati dall'ambulatorio del medico locale del paziente al team di sperimentazione BCH.

• Se a un paziente viene assegnato solo lonafarnib:
  • • Il paziente si recherà a Boston due volte, all'inizio e al mese 12.
    • Il paziente può fornire un campione di sangue a domicilio 4 mesi dopo aver aderito alla sperimentazione. BCH e il medico locale del paziente organizzeranno il prelievo di questo campione di sangue.
• Trenta giorni dopo l'ultima visita di persona, a tutti i soggetti verrà chiesto di effettuare un'altra telefonata con il team dello studio BCH.
• Ogni paziente sceglie se partecipare o meno alla sperimentazione. La sperimentazione clinica è completamente volontaria.

Se desideri saperne di più o se sei interessato a essere contattato da BCH per iscriverti alla sperimentazione, contatta la Progeria Research Foundation e ti metteremo in contatto con il team della sperimentazione BCH.

Shelby Phillips Coordinatrice dei programmi per i pazienti, The Progeria Research Foundation
E-mail: sphillips@progeriaresearch.org

Cellulare per WhatsApp, Telegram, WeChat: 1-978-876-2407
Telefono dell'ufficio: 978-548-5308

Distinti saluti,
Shelby Phillips, Coordinatrice dei programmi per i pazienti e
Dott. Leslie Gordon, Direttore medico
Fondazione per la ricerca sulla progeria