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프로게리아에 대한 최초의 치료법에 대한 FDA 승인에 대한 소식을 읽고, 우리가 자금을 지원하는 연구가 유전 및 RNA 치료를 통해 치료법을 향한 놀라운 진전을 이룬 방법에 대해 알아보고, 지금 우리가 기념하고 있는 모든 흥미로운 이정표에 대한 정보를 얻으려면 뉴스레터를 확인하세요.

PRF가 8년 연속으로 최고 4성 Charity Navigator 등급을 받았다는 소식을 전하게 되어 기쁩니다! CharityNavigator는 미국 비영리 단체의 최고 평가 기관이며, 이 탐내는 4성 등급은 평가된 비영리 단체 중 6%에만 수여됩니다....

2020년 11월, PRF는 30개국에서 온 370명 이상의 등록자를 사상 최초의 가상 과학 워크숍에 '모았습니다. 참석자들은 프로게리아 연구에 대한 전문 지식을 공유하고 그들의 작업에서 혜택을 볼 어린이들을 만날 수 있는 플랫폼을 제공받았습니다. 워크숍 요약은 오늘 저널 Aging에 게재되었습니다.

우리는 프로게리아 연구에서 RNA 치료제 사용에 대한 두 가지 매우 흥미로운 획기적인 연구 결과를 공유하게 되어 기쁩니다. 두 연구 모두 프로게리아 연구 재단(PRF)에서 공동으로 자금을 지원했으며 PRF의 의료 책임자인 Leslie Gordon 박사가 공동 저술했습니다.

1월에는 과학 저널 자연 프로게리아 마우스 모델에서 유전자 편집을 통해 많은 세포에서 프로게리아를 유발하는 돌연변이가 교정되었고, 핵심 질병 증상 몇 가지가 개선되었으며, 마우스의 수명이 극적으로 증가했다는 것을 보여주는 획기적인 결과가 발표되었습니다.

오늘 PRF의 중요한 사명을 달성했다는 소식을 전하게 되어 매우 기쁩니다. 즉, 프로게리아에 대한 최초의 치료제인 로나파닙이 FDA 승인을 받았다는 것입니다.

팬데믹에도 불구하고 우리의 발전이 어떻게 계속되는지, PRF의 최신 연구비 수혜자들이 프로게리아 연구를 새로운 차원으로 끌어올리도록 이끈 과학적 근거, 프로게리아 지역 사회의 가족들이 전하는 고무적인 생각 등에 대한 내용을 읽어보세요.