फर्नेसिलट्रान्सफेरेस प्रोटीन अवरोधित केल्याने लक्ष्यित हचिन्सन-गिल असलेल्या माऊस फायब्रोब्लास्टमध्ये आण्विक ब्लेबिंग सुधारते

प्रोसिडिंग्स नॅशनल एकेडमी ऑफ सायन्सेस, जुलै 2005

* शाओ एच. यांग, ज्युलिया आय. टोथ, यान हू, सलेमिझ सँडोव्हल, स्टीफन जी. यंग, आणि लॉरेन जी. फाँग, डेव्हिड गेफेन स्कूल ऑफ मेडिसिन, यूसीएलए; मार्गारीटा मेटा, कॅलिफोर्निया विद्यापीठ, सॅन फ्रान्सिस्को; प्रवीण बेंडाळे आणि मायकेल एच. गेलब, वॉशिंग्टन विद्यापीठ, सिएटल; मार्टिन ओ. बर्गो, सहलग्रेन्स्का युनिव्हर्सिटी हॉस्पिटल, स्वीडन

हचिन्सन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोम (HGPS) चे जनुक-लक्ष्यित माऊस मॉडेल तयार केल्यानंतर, लेखक हे सिद्ध करण्यासाठी निघाले की प्रोटीन फार्नेसिलेशन नावाच्या प्रक्रियेला फार्नेसिलट्रान्सफेरेस इनहिबिटर (FTIs) मुळे होणारे नुकसान रोखू शकते. उत्परिवर्ती प्रोटीन प्रोजेरिन. या पद्धतीचा वापर करून पेशींची दुरुस्ती करता येऊ शकते असे अभ्यास सुचवतात.

HGPS मधील उत्परिवर्ती प्रीलमिन ए, ज्याला सामान्यतः प्रोजेरिन म्हणतात, मधील उत्परिवर्तनामुळे होते LMNA ज्यामुळे प्रीलमिन ए मधील 50 अमीनो ऍसिड नष्ट होतात आणि लॅमिन ए परिपक्व होण्यासाठी सामान्य प्रक्रियेस प्रतिबंध होतो. पेशींमध्ये प्रोजेरिनची उपस्थिती अणु लॅमिनाच्या अखंडतेवर विपरित परिणाम करते, परिणामी केंद्रके आणि न्यूक्लियर ब्लेब्स मिसशेपन होतात.

फॉन्ग आणि त्याच्या गटाने या प्रक्रियेवर FTI चे परिणाम तपासले आणि असे आढळले की त्याचा परिणाम आण्विक आकारात लक्षणीय सुधारणा झाली आहे (कमी झालेली चूक आणि खराब झालेले केंद्रक).

सह-लेखक डॉ. स्टीव्हन यंग म्हणतात, "हे अभ्यास प्रोजेरियासाठी संभाव्य उपचार धोरण सुचवतात, "प्रोजेरियाच्या उपचारांसाठी FTIs शेवटी उपयुक्त ठरतील अशी आशा वाढवतात."