प्रथम-प्रोजेरिया क्लिनिकल ड्रग ट्रायल हाफ-वे मार्कला मागे टाकते!

PRF इतिहास रचत आहे, कारण चाचणीत नोंदणी केलेली जवळपास सर्व मुले त्यांच्या 1 वर्षाच्या भेटीसाठी बोस्टनच्या चिल्ड्रन्स हॉस्पिटलमध्ये आले आहेत आणि त्यांचा अर्धा टप्पा पूर्ण झाला आहे. येथे क्लिक करा तुम्ही कशी मदत करू शकता याच्या तपशीलासाठी.

रोमांचक वेळा! प्रोजेरिया क्लिनिकल ड्रग ट्रायल 7 मे, 2007 रोजी बोस्टन, MA येथे दोन मुलांसह 2 वर्षांच्या कालावधीत त्यांच्या सात भेटींपैकी पहिल्या भेटींसह सुरू झाली. या पहिल्या भेटीत, त्यांना विस्तृत चाचण्या आणि औषधाचा पहिला डोस देण्यात आला. तेव्हापासून प्रत्येक आठवड्यात सरासरी दोन कुटुंबे बोस्टनला जात आहेत आणि ऑक्टोबर 2007 मध्ये चाचणी पूर्ण झाली. 2010 मध्ये प्रकाशित झालेल्या निकालांसह, चाचणी ऑक्टोबर 2009 मध्ये संपेल अशी अपेक्षा आहे.

1 ऑक्टोबर 2008 पर्यंत, एका मुलाशिवाय सर्वांनी आठवडाभराची, 1 वर्षांची भेट पूर्ण केली आहे.

मेगन अभिमानाने तिचे 1-वर्ष चाचणी पदक घालते, जे तिला तिच्या अलीकडील बोस्टनच्या सहलीच्या शेवटी मिळाले होते

ज्युलिएटा, अर्जेंटिना येथील

"मला इतर कोणताही दुर्मिळ अनुवांशिक रोग माहित नाही जो चार वर्षांपेक्षा कमी कालावधीत जनुक शोधापासून क्लिनिकल चाचणीपर्यंत गेला आहे - प्रोजेरिया रिसर्च फाउंडेशनच्या कठोर परिश्रमाचा एक अभूतपूर्व पुरावा."

फ्रान्सिस कॉलिन्स, MD, PhD, नॅशनल ह्युमन जीनोम रिसर्च इन्स्टिट्यूटचे संचालक ज्याने मानवी जीनोम मॅप केले, कार्यशाळा स्पीकर आणि प्रोजेरिया जनुकाचे सह-शोधक.

सोळा देशांतील अठ्ठावीस (28) मुले 3 ते 15 वर्षे वयोगटातील सहभागी होत आहेत. मुले दर चार महिन्यांनी चिल्ड्रन हॉस्पिटल बोस्टनमध्ये परत येतात, चाचणीसाठी आणि नवीन औषधांचा पुरवठा प्राप्त करण्यासाठी आणि प्रत्येक भेटीत 4-8 दिवस बोस्टनमध्ये राहतात. घरी असताना, त्यांचे डॉक्टर मुलांवर बारकाईने लक्ष ठेवतात आणि मासिक आरोग्य अहवाल बोस्टन संशोधन संघाला सादर करतात.

चाचणीच्या कालावधीसाठी, दर आठवड्याला 1-2 मुले सहभागी होण्यासाठी बोस्टनला जातील.

मुले खालील देशांतून आली आहेत:

अर्जेंटिना
बेल्जियम
कॅनडा
डेन्मार्क
इंग्लंड
भारत
इस्रायल
इटली

"दोन मेगन्स", दोन्ही 6 वर्षांचे, बोस्टनमध्ये क्लिनिकल चाचणीसाठी

मिशिएल, 8 ½ , बेल्जियममधील Hayley सोबत, 9 ½ , इंग्लंडहून जूनमध्ये चिल्ड्रन्स हॉस्पिटल बोस्टन येथे त्यांच्या पहिल्या भेटीत.

जपान
मेक्सिको
पाकिस्तान
पोलंड
पोर्तुगाल
रोमानिया
यूएसए
व्हेनेझुएला

द प्रोजेरिया क्लिनिकल रिसर्च ड्रग ट्रायल: कोण, कुठे, कधी, कसे आणि किती…

क्लिनिकल ट्रायल मार्क किरन एमडी, पीएचडी यांच्या नेतृत्वाखाली आहे. संचालक, पेडियाट्रिक मेडिकल न्यूरो-ऑन्कोलॉजी, दाना-फार्बर कॅन्सर इन्स्टिट्यूट आणि चिल्ड्रन्स हॉस्पिटल बोस्टन; सहाय्यक प्राध्यापक, बालरोग आणि रक्तविज्ञान / ऑन्कोलॉजी विभाग, हार्वर्ड मेडिकल स्कूल. डॉ. किरन हे बालरोगतज्ञ आहेत ज्यांना मुलांमध्ये अभ्यासाधीन औषधाचा (फार्नेसिलट्रान्सफेरेस, किंवा एफटीआय) व्यापक अनुभव आहे.

क्लिनिकल चाचणी हा एक सहयोगी प्रयत्न आहे. येथे डॉक्टरांकडून मुलांना पाहिले जात आहे चिल्ड्रन्स हॉस्पिटल बोस्टन, दाना-फार्बर कॅन्सर इन्स्टिट्यूट आणि ब्रिघम आणि महिला हॉस्पिटल, सर्व हार्वर्ड विद्यापीठ संस्था. याव्यतिरिक्त, पासून चिकित्सक आणि शास्त्रज्ञ ब्राउन युनिव्हर्सिटी, यूसीएलए आणि एनआयएच येथील वॉरेन अल्पर्ट मेडिकल स्कूल ही चाचणी यशस्वी करण्यासाठी मदत करत आहेत. हे संशोधन करण्यासाठी अनेक व्यक्ती एकत्र काम करत आहेत.

आम्ही या टप्प्यावर कसे पोहोचलो? 2002 मध्ये, प्रोजेरिया रिसर्च फाउंडेशनचा सहयोगी संशोधन संघ प्रोजेरिया जनुकाचा शोध लावला. या शोधामुळे केवळ प्रोजेरियाची अधिक समज झाली नाही, तर शास्त्रज्ञांना आता माहित आहे की प्रोजेरियाचा अभ्यास केल्याने आपल्याला हृदयविकार आणि आपल्या सर्वांवर परिणाम करणाऱ्या सामान्य वृद्धत्वाच्या प्रक्रियेबद्दल अधिक जाणून घेण्यास मदत होऊ शकते.

जनुकाचा शोध लागल्यापासून, संशोधक, चिकित्सक, प्रोजेरिया असलेल्या मुलांचे कुटुंब यांच्या पाठिंब्याने आम्हाला उपचारांच्या शोधात आणखी एका मार्गावर आणले आहे. संशोधकांनी प्रोजेरिया असलेल्या मुलांसाठी संभाव्य औषध उपचार ओळखले आहेत, ज्याला फार्नेसिलट्रान्सफेरेस इनहिबिटर (FTIs) म्हणतात, आणि प्रयोगशाळेत अभ्यास केले आहेत जे औषधाच्या मानवी चाचणीस समर्थन देतात. येथे क्लिक करा संशोधनाच्या अधिक तपशीलांसाठी.

हे औषध प्रोजेरियामध्ये कसे कार्य करेल?

प्रोजेरियासाठी जबाबदार असलेल्या प्रोटीनला प्रोजेरिन म्हणतात. पेशींचे सामान्य कार्य रोखण्यासाठी आणि प्रोजेरियाला कारणीभूत ठरण्यासाठी, प्रोजेरिन प्रोटीनशी “फार्नेसिल ग्रुप” नावाचा रेणू जोडला गेला पाहिजे. एफटीआय प्रोजेरिनवर फर्नेसिल ग्रुपचे संलग्नक अवरोधित (प्रतिबंधित) करून कार्य करतात. त्यामुळे जर एफटीआय औषध प्रोजेरिया असलेल्या मुलांमध्ये या फार्नेसिल गटाच्या संलग्नकांना रोखू शकते, तर प्रोजेरीन "पंगुवात" होऊ शकते आणि प्रोजेरिया सुधारू शकतो.

एफटीआय लागू केल्यावर प्रोजेरिया पेशी सामान्य होतात. कॅपेल एट अल., पीएनएएस, 2005. सामान्य सेल. प्रोजेरिया सेल. FTI सह उपचार केल्यानंतर प्रोजेरिया सेल

चाचणीसाठी PRF किती खर्च येईल? चाचणीसाठी PRF $2 दशलक्ष डॉलर्स लागतील असा आमचा अंदाज आहे. हे क्लिनिकल चाचणी, अनुवादक, उड्डाणे, भोजन, निवास आणि विशिष्ट वैद्यकीय खर्चासाठी पैसे देईल

त्या अडीच वर्षाच्या कालावधीत.

तुमची देणगी ही चाचणी होण्यास मदत करेल.

या चाचणीला निधी देण्यासाठी PRF ला अंदाजे $2 दशलक्ष डॉलर्स उभे करणे आवश्यक आहे आणि जुलै 2009 पर्यंत, आम्ही $1.9 दशलक्ष जमा केले आहेत!

आमचे आशेचे वर्तुळ विस्तारले आहे…

2006 मध्ये, आमची सेल बँक, निदान चाचणी, संशोधन अनुदान निधी आणि इतर कार्यक्रम पूर्ण गतीने पुढे चालू ठेवण्यासाठी 5 वर्षांसाठी $100,000 प्रति वर्ष उभारण्यासाठी सर्कल ऑफ होप मोहीम तयार करण्यात आली. हे निधी उभारणीचे उद्दिष्ट पूर्ण केल्याने आम्हाला प्रोजेरिया संशोधनातील वाढती स्वारस्य टिकवून ठेवता येईल आणि आमची प्रगतीची गती चालू ठेवता येईल. एक वर्षापेक्षा कमी कालावधीनंतर, प्रोजेरियाच्या उपचारासाठी औषध चाचणीसाठी निधी देण्यासाठी आम्ही $2 दशलक्ष जमा करण्याच्या मोहिमेच्या मध्यभागी असू याची कोणी कल्पना केली असेल?! आमच्या सर्कल ऑफ होप मोहिमेत आता या g उपक्रमाचा समावेश आहे.

कृपया आम्हाला ठेवण्यास मदत करा वर्तुळ अखंड, त्यामुळे द आशा उपचाराचा a होतो वास्तव दान करा आज

प्रोजेरियासाठी उपचार शोधण्याची हीच वेळ आहे.

एकत्र, आम्ही होईल उपचार शोधा!

अलीकडील पोस्ट

साइन अप करा

आमच्या साठी

अपडेट्स!

आता साइन अप करा

एकत्र, आम्ही

होईल

उपचार शोधा!

आता दान करा