প্রোজেরিয়া রিসার্চ ফাউন্ডেশন এবং চিলড্রেন হাসপাতাল বোস্টন আবারও প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের জন্য দ্বিতীয় ক্লিনিকাল ট্রায়াল পরিচালনার জন্য অংশীদারিত্ব করছে। এই উত্তেজনাপূর্ণ এবং অনেক বড় ট্রায়ালে 24টি দেশের 45 জন শিশু অন্তর্ভুক্ত, 17টি ভিন্ন ভাষায় কথা বলে!
সারাংশ: গবেষকরা দুটি অতিরিক্ত ওষুধ শনাক্ত করেছেন যেগুলি, বর্তমান এফটিআই ওষুধের সাথে সংমিশ্রণে ব্যবহার করা হলে, শুধুমাত্র এফটিআই-এর চেয়ে প্রোজেরিয়া আক্রান্ত শিশুদের জন্য আরও কার্যকর চিকিত্সা প্রদান করতে পারে৷
চিকিৎসার জন্য বৈজ্ঞানিক ভিত্তি
প্রোজেরিন নামক একটি অস্বাভাবিক প্রোটিনের কারণে প্রোজেরিয়া হয়। চিলড্রেন'স হসপিটাল বোস্টনের প্রোজেরিয়া গবেষণা দল এফটিআই-এর বর্তমান চিকিৎসায় প্রাভাস্ট্যাটিন এবং জোলেড্রোনেট নামক দুটি ওষুধ যুক্ত করবে।
কৌশল: তিনটি ওষুধই রোগ-সৃষ্টিকারী প্রোজেরিন উৎপাদনের দিকে পরিচালিত পথ বরাবর বিভিন্ন পয়েন্টকে লক্ষ্য করবে। 2007 প্রোজেরিয়া রিসার্চ ফাউন্ডেশন সায়েন্টিফিক ওয়ার্কশপে স্পেনের ডাঃ কার্লোস লোপেজ-ওটিন দ্বারা উপস্থাপিত উত্তেজনাপূর্ণ পরীক্ষাগার গবেষণায়, দুটি নতুন ওষুধ প্রোজেরিয়া কোষে রোগের উন্নতি করেছে এবং প্রোজেরিয়ার মাউস মডেলগুলিতে জীবনকাল বাড়িয়েছে।
লক্ষ্য: যদি এই ট্রায়ালে দেওয়া তিনটি ওষুধ কার্যকরভাবে এই ফার্নেসাইল গ্রুপ সংযুক্তি ব্লক করতে পারে, তাহলে প্রোজেরিন "পঙ্গু হয়ে যেতে পারে" এবং প্রোজেরিয়া উন্নত হতে পারে। আমরা আশা করি যে ওষুধগুলি একে অপরের পরিপূরক হিসাবে অংশীদার হিসাবে কাজ করবে যাতে প্রোজেরিন প্রোটিন শুধুমাত্র একটি ওষুধ ব্যবহার করার চেয়ে তিনটি ওষুধের সংমিশ্রণে বেশি প্রভাবিত হয়।
কে ট্রিপল ড্রাগ ট্রায়াল তালিকাভুক্ত করা হয়?
সম্ভাব্যতা পরীক্ষা: দলটি ইতিমধ্যেই প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত 5টি শিশুর জন্য একটি মিনি-ট্রায়াল পরিচালনা করেছে। সংক্ষিপ্ত, এক মাসের "সম্ভাব্যতা" ট্রায়াল, একটি বৃহত্তর আন্তর্জাতিক ট্রায়াল শুরু করার আগে, তিন-মাদকের সংমিশ্রণটি ভালভাবে সহ্য করা হবে কিনা তা জিজ্ঞাসা করেছিল। পার্শ্ব প্রতিক্রিয়া গ্রহণযোগ্য ছিল, এবং দলটি বৃহত্তর কার্যকারিতা পরীক্ষায় এগিয়ে গেছে।
কার্যকারিতা পরীক্ষা: জানুয়ারী 2010 সালে, ট্রিপল ট্রায়াল বিমস সম্পূর্ণভাবে 45 জন শিশুর সাথে নথিভুক্ত হয়। এর মধ্যে রয়েছে FTI-শুধুমাত্র ট্রায়ালে অংশগ্রহণকারী শিশু, সম্ভাব্যতা ট্রায়ালের 5টি, এবং অন্যান্য শিশু যারা হয় প্রথম ট্রায়ালে অংশগ্রহণের জন্য খুব কম বয়সী ছিল অথবা আমরা গত 2 বছরে যে শিশুদের আবিষ্কার করেছি। FTI-শুধুমাত্র ট্রায়ালে নথিভুক্ত শিশুরা যখন প্রথম ট্রায়ালের জন্য এসেছিল তখন তারা ট্রিপল ট্রায়ালে নথিভুক্ত করার সুযোগ পেয়েছিল। এটি শিশুদের কোনো মিসড ডোজ ছাড়াই FTI গ্রহণ চালিয়ে যাওয়ার অনুমতি দেয়।
চিকিত্সা/প্রোজেরিয়া সম্পর্ক
আমরা কীভাবে জিন আবিষ্কার থেকে শুরু করে প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের জন্য ড্রাগ থেরাপি পর্যন্ত পেয়েছি? প্রোজেরিয়ার জন্য জিন খোঁজাটাই ছিল চাবিকাঠি। এই জিন বলা হয় LMNA, এবং এটি সাধারণত প্রিলামিন এ নামক একটি প্রোটিনকে এনকোড করে (এই প্রোটিনটি আরও প্রক্রিয়া করা হয় এবং ল্যামিন এ হয়ে যায়)। Progeria আক্রান্ত শিশুদের মধ্যে একটি মিউটেশন আছে LMNA যা "প্রোজেরিন" নামক প্রিলামিন A-এর অস্বাভাবিক রূপের উৎপাদনের দিকে পরিচালিত করে। প্রিলামিন এ এবং ল্যামিন এ নিয়ে বহু বছরের মৌলিক গবেষণা আমাদের বোঝার ক্ষমতা দিয়েছে যে এই ট্রায়ালে দেওয়া ওষুধগুলি প্রোজেরিয়ার রোগকে প্রভাবিত করতে পারে। গত ছয় বছরে, গবেষণা এই ওষুধগুলিকে পদ্ধতিগতভাবে প্রোজেরিয়া কোষ এবং প্রোজেরিয়া ইঁদুরের উপর পরীক্ষা করার উপর দৃষ্টি নিবদ্ধ করেছে।
ক্লিনিক্যাল ট্রায়াল টিম
মে 2007 সাল থেকে, একটি 28-সদস্যের দল সারা বিশ্ব থেকে প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের চিকিত্সা করেছে৷ দলের সদস্যদের কেবল প্রোজেরিয়াতেই নয়, এই ট্রায়ালে পরিচালিত তিনটি ওষুধেও দক্ষতা রয়েছে।
এক নজরে ট্রায়াল ওষুধ
প্রভাস্টাটিন (প্রভাচোল বা সেলেক্টাইন হিসাবে বিপণন) স্ট্যাটিনের ওষুধ শ্রেণীর সদস্য। এটি সাধারণত কোলেস্টেরল কমাতে এবং কার্ডিওভাসকুলার রোগ প্রতিরোধে ব্যবহৃত হয়।
জোলেড্রনিক অ্যাসিড একটি বিসফসফোনেট, সাধারণত অস্টিওপোরোসিস উন্নত করার জন্য এবং কিছু ধরণের ক্যান্সারে আক্রান্ত ব্যক্তিদের কঙ্কালের ফাটল প্রতিরোধ করার জন্য হাড়ের ওষুধ হিসাবে ব্যবহৃত হয়।
লোনাফারনিব একটি এফটিআই (Farnesyltransferase inhibitor), একটি ওষুধ যা পরীক্ষাগারে প্রোজেরিয়া কোষের অস্বাভাবিকতাকে উল্টাতে পারে এবং প্রোজেরিয়া ইঁদুরের রোগের উন্নতি করেছে।
সমস্ত 3 টি ওষুধই ফার্নেসাইল অণুর উত্পাদনকে বাধা দেয় যা প্রোজেরিনের জন্য প্রোজেরিয়ার রোগ তৈরির জন্য প্রয়োজন।
টাইমিং
রোগীরা 2 বছরের জন্য প্রতি 6 মাসে 4-7 দিন স্থায়ী পরীক্ষা এবং পরীক্ষার জন্য বোস্টনে ভ্রমণ করছেন। শুধুমাত্র এফটিআই-এর বিচারের জন্য, প্রতি চার মাসে বস্টন পরিদর্শন করা হয়।
খরচ
অবশ্যই, এই মাত্রার একটি ক্লিনিকাল ট্রায়াল পরিচালনা করা ব্যয়বহুল, এবং বিরল রোগ গবেষণার জন্য সহায়তার মূল্যবান কয়েকটি উত্স রয়েছে। কিন্তু 2009 সালের অক্টোবরে, এনআইএইচ-এর ন্যাশনাল হার্ট, লাং এবং ব্লাড ইনস্টিটিউট ট্রিপল ট্রায়াল দলকে একটি মর্যাদাপূর্ণ "গ্র্যান্ড অপারচুনিটিস" অনুদান প্রদান করে যা অনেক খরচ বহন করবে। NIH থেকে এই অসাধারণ সমর্থন অর্জন করতে পেরে আমরা রোমাঞ্চিত।
যাইহোক, অনুদান সমস্ত ট্রায়াল খরচ কভার করে না। অনুদানের আওতায় না থাকা কিছু খরচের জন্য PRF-কে এখনও প্রায় $150,000 সংগ্রহ করতে হবে।
এখানে ক্লিক করুন ট্রিপল ড্রাগ ট্রায়ালে দান করতে এবং চিকিত্সার লক্ষ্য তৈরি করতে এবং একটি বাস্তবতা নিরাময়ে সহায়তা করতে!
* "স্ট্যাটিন এবং অ্যামিনোবিসফসফোনেটের সাথে সম্মিলিত চিকিত্সা মানুষের অকাল বার্ধক্যের মাউস মডেলে দীর্ঘায়ু বাড়ায়", Ignacio Varela, Sandrine Pereira, Alejandro P. Ugalde, Claire L. Navarro, Marıa F. Suarez, Pierre Cau, Juan Cadinanos, Fernando G. Osorio, Nicolas Foray, Juan Cobo, Felix de Carlos, Nicolas Levy, Jose MP দ্বারা ফ্রিজে এবং কার্লোস লোপেজ-ওটান। প্রকৃতির ঔষধ, 2008. 14(7): পি. 767-72.
টিতিনি নতুন প্রজন্মের শিশুদের PRF সাহায্য করছে...
2009 সালের মার্চ মাসে, পাঁচটি শিশু, 2-3 বছর বয়সী, একসঙ্গে নেওয়া তিনটি ওষুধের পার্শ্বপ্রতিক্রিয়া সহনীয় কিনা তা নির্ধারণ করতে এক মাসের সম্ভাব্যতা গবেষণায় অংশগ্রহণ করেছিল। ফলাফলগুলি ইতিবাচক ছিল, পূর্ণ, দুই বছরের, ট্রিপল ড্রাগ ট্রায়ালের জন্য প্রজেরিয়ায় 45টি শিশুকে তালিকাভুক্ত করার পথ প্রশস্ত করে। এই আশ্চর্যজনক পরিবারগুলিকে শুভেচ্ছা!
তাদের মধ্যে কিছু যা বলতে চেয়েছিল তা এখানে:
"সবাই তাই বিস্ময়কর হয়েছে. আমাদের কাছে আপনি সমস্ত ঈশ্বর প্রেরিত এবং আমরা এই ছোট ফেরেশতাদের জন্য আপনি যা করেন তার প্রশংসা করি। এই উইকএন্ডে অ্যাডালিয়ার বোস্টনে যাত্রা নিয়ে আমাদের পরিবার উত্তেজনা এবং সমস্ত ধরণের আবেগে অভিভূত, আমরা কীভাবে অনুভব করছি তার শব্দগুলি টাইপ করতেও শুরু করতে পারি না।”
"জ্যাকের জন্য এই নতুন ওষুধটি আমাদের নতুন করে আশা দেয় যে তার হৃদয় শক্তিশালী হবে, তার হাসি উজ্জ্বল হবে এবং তার জীবন দীর্ঘ হবে। এই নতুন ড্রাগ ট্রায়াল আমাদের প্রার্থনার একটি উত্তর. PRF এর সাথে জড়িত সকলকে ধন্যবাদ যারা এটি ঘটিয়েছেন...চিকিৎসক, গবেষক এবং কর্মীদের। আপনি আমাদের নায়ক!"
ক্যাম এবং তার বাবা শিখেছেন কিভাবে মিষ্টির সাথে FTI ড্রাগ মেশাতে হয়।
“ক্যাম এবং আমাদের পরিবারের পক্ষ থেকে, আপনি যা করেছেন তার জন্য PRF-এ আপনাকে অনেক ধন্যবাদ! আপনি ছাড়া আমরা বিভ্রান্তি এবং দুঃখের জগতে হারিয়ে যেতাম। পরিবর্তে, আমরা আশা ও উদ্দেশ্যের জগতে বাস করি। আপনাকে আবার এবং আবার ধন্যবাদ! অনেক ভালোবাসা ও শ্রদ্ধার সাথে"
Bengali 
English 
Arabic 
Chinese 
Dutch 
French 
German 
Hebrew 
Hindi 
Indonesian 
Italian 
Kannada 
Kazakh 
Korean 
Marathi 
Pashto 
Portuguese 
Russian 
Spanish 
Tamil 
Ukrainian 
Urdu