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प्रोजेरिया ट्रिपल ड्रग का परीक्षण शुरू होने के साथ ही बिजली की गति से आगे बढ़ना!

इंग्लैंड की हेले और बेल्जियम की मिशेल शुक्रवार, 14 अगस्त, 2009 को पहली बार प्रोजेरिया क्लिनिकल दवा का परीक्षण पूरा करने के बाद अपनी ट्रॉफी के साथ मुस्कुराते हुए पोज दे रही हैं। मिशेल की बहन एम्बर (दाएं) के साथ उन्होंने भी उस सप्ताह ट्रिपल ड्रग ट्रायल के लिए अपनी पहली यात्रा पूरी की।

प्रोजेरिया रिसर्च फाउंडेशन और चिल्ड्रन हॉस्पिटल बोस्टन एक बार फिर प्रोजेरिया से पीड़ित बच्चों के लिए दूसरा क्लिनिकल ट्रायल करने के लिए साझेदारी कर रहे हैं। इस रोमांचक और बहुत बड़े ट्रायल में 24 देशों के 45 बच्चे शामिल हैं, जो 17 अलग-अलग भाषाएँ बोलते हैं! 

सारांशशोधकर्ताओं ने दो अतिरिक्त दवाओं की पहचान की है, जिन्हें वर्तमान में परीक्षण की जा रही एफटीआई दवा के साथ संयोजन में प्रयोग करने पर, प्रोजेरिया से पीड़ित बच्चों के लिए अकेले एफटीआई की तुलना में अधिक प्रभावी उपचार उपलब्ध हो सकता है।

उपचार का वैज्ञानिक आधार
प्रोजेरिया प्रोजेरिन नामक असामान्य प्रोटीन के कारण होता है। बोस्टन के चिल्ड्रन हॉस्पिटल में प्रोजेरिया शोध दल एफटीआई के मौजूदा उपचार में प्रवास्टेटिन और ज़ोलेड्रोनेट नामक दो दवाएँ शामिल करेगा।
 
रणनीति: तीनों दवाएँ रोग पैदा करने वाले प्रोजेरिन के उत्पादन की ओर ले जाने वाले मार्ग के विभिन्न बिंदुओं को लक्षित करेंगी। 2007 के प्रोजेरिया रिसर्च फाउंडेशन साइंटिफिक वर्कशॉप में स्पेन के डॉ. कार्लोस लोपेज़-ओटिन द्वारा प्रस्तुत रोमांचक प्रयोगशाला अध्ययनों में, दो नई दवाओं ने प्रोजेरिया कोशिकाओं में रोग में सुधार किया और प्रोजेरिया के माउस मॉडल में जीवनकाल बढ़ाया।
 
लक्ष्य: यदि इस परीक्षण में दी गई तीन दवाएँ फ़ार्नेसिल समूह के जुड़ाव को प्रभावी ढंग से रोक सकती हैं, तो प्रोजेरिन को "पक्षाघात" किया जा सकता है और प्रोजेरिया में सुधार किया जा सकता है। हमें उम्मीद है कि दवाएँ भागीदारों के रूप में काम करेंगी, एक दूसरे की पूरक बनेंगी ताकि प्रोजेरिन प्रोटीन किसी एक दवा के अकेले इस्तेमाल की तुलना में तीनों दवाओं के संयोजन से अधिक प्रभावित हो।
 
ट्रिपल ड्रग ट्रायल में कौन नामांकित है?
व्यवहार्यता परीक्षण: टीम ने प्रोजेरिया से पीड़ित 5 बच्चों के लिए पहले ही एक छोटा परीक्षण किया है। एक महीने के छोटे "व्यवहार्यता" परीक्षण में पूछा गया कि क्या तीन दवाओं का संयोजन अच्छी तरह से सहन किया जा सकता है, इससे पहले कि एक बड़ा अंतरराष्ट्रीय परीक्षण शुरू किया जाए। साइड इफेक्ट स्वीकार्य थे, और टीम ने बड़े प्रभावकारिता परीक्षण के लिए आगे बढ़ दिया है।
प्रभावकारिता परीक्षण: जनवरी 2010 में, ट्रिपल ट्रायल में 45 बच्चों को पूरी तरह से नामांकित किया गया। इसमें FTI-केवल ट्रायल में भाग लेने वाले बच्चे, व्यवहार्यता परीक्षण में भाग लेने वाले 5 बच्चे और अन्य बच्चे शामिल हैं जो या तो पहले ट्रायल में भाग लेने के लिए बहुत छोटे थे या वे बच्चे जिन्हें हमने पिछले 2 वर्षों में खोजा है। FTI-केवल ट्रायल में नामांकित बच्चों को उस पहले ट्रायल के लिए आने पर ट्रिपल ट्रायल में नामांकन करने का अवसर मिला। इससे बच्चों को बिना किसी छूटे FTI लेना जारी रखने की अनुमति मिली।
 
उपचार/प्रोजेरिया संबंध
हम प्रोजेरिया से पीड़ित बच्चों के लिए जीन की खोज से लेकर दवा उपचार तक कैसे पहुंचे? प्रोजेरिया के लिए जीन की खोज ही मुख्य बात थी। इस जीन को कहा जाता है एलएमएनए, और यह आम तौर पर प्रीलैमिन ए नामक प्रोटीन को एनकोड करता है (यह प्रोटीन आगे संसाधित होता है और लैमिन ए बन जाता है)। प्रोजेरिया से पीड़ित बच्चों में उत्परिवर्तन होता है एलएमएनए जिसके कारण प्रीलेमिन ए का एक असामान्य रूप बनता है जिसे "प्रोजेरिन" कहा जाता है। प्रीलेमिन ए और लेमिन ए पर कई वर्षों के बुनियादी शोध ने हमें यह समझने की क्षमता दी कि इस परीक्षण में दी जाने वाली दवाएँ प्रोजेरिया में बीमारी को प्रभावित कर सकती हैं। पिछले छह वर्षों में, अनुसंधान ने प्रोजेरिया कोशिकाओं और प्रोजेरिया चूहों पर इन दवाओं के व्यवस्थित परीक्षण पर ध्यान केंद्रित किया है।
 
क्लिनिकल परीक्षण टीम
मई 2007 से 28 सदस्यों वाली एक टीम ने दुनिया भर में प्रोजेरिया से पीड़ित बच्चों का इलाज किया है। टीम के सदस्यों को न केवल प्रोजेरिया में बल्कि इस परीक्षण में दी जाने वाली तीन दवाओं में भी विशेषज्ञता हासिल है।
 
परीक्षण दवाओं पर एक नज़र
Pravastatin (प्रवाचोल या सेलेक्टिन के रूप में विपणन किया जाता है) स्टैटिन की दवा वर्ग का एक सदस्य है। इसका उपयोग आमतौर पर कोलेस्ट्रॉल को कम करने और हृदय रोग को रोकने के लिए किया जाता है।
ज़ोलेड्रोनिक एसिड एक है बिसफ़ॉस्फ़ोनेट, इसका उपयोग आमतौर पर ऑस्टियोपोरोसिस में सुधार के लिए हड्डी की दवा के रूप में किया जाता है, तथा कुछ प्रकार के कैंसर से पीड़ित लोगों में कंकाल संबंधी फ्रैक्चर को रोकने के लिए भी किया जाता है।
लोनाफरनिब एक एफटीआई (फार्नेसाइलट्रांस्फरेज इनहिबिटर), एक दवा जो प्रयोगशाला में प्रोजेरिया कोशिकाओं में असामान्यता को उलट सकती है, और जिसने प्रोजेरिया चूहों में रोग में सुधार किया है।
सभी 3 दवाएं फ़ार्नेसिल अणु के उत्पादन को अवरुद्ध करती हैं जो प्रोजेरिया में रोग पैदा करने के लिए प्रोजेरिन के लिए आवश्यक है।
 
समय
मरीज़ 2 साल की अवधि के लिए हर 6 महीने में 4-7 दिनों तक चलने वाले परीक्षण और जांच के लिए बोस्टन जा रहे हैं। FTI-केवल परीक्षण के लिए, बोस्टन का दौरा हर चार महीने में होता था।
 
लागत
बेशक, इस परिमाण का एक नैदानिक परीक्षण प्रबंधित करना महंगा है, और दुर्लभ रोग अनुसंधान के लिए समर्थन के बहुत कम स्रोत हैं। लेकिन अक्टूबर 2009 में, NIH के राष्ट्रीय हृदय, फेफड़े और रक्त संस्थान ने ट्रिपल ट्रायल टीम को एक प्रतिष्ठित "ग्रैंड अवसर" अनुदान प्रदान किया, जो कई लागतों को कवर करेगा। हम NIH से यह असाधारण समर्थन प्राप्त करने के लिए रोमांचित हैं।

हालांकि, अनुदान से ट्रायल के सभी खर्चे पूरे नहीं हो पाते। PRF को अभी भी अनुदान से कवर न होने वाली कुछ लागतों के लिए लगभग $150,000 जुटाने की जरूरत है।

यहाँ क्लिक करें ट्रिपल ड्रग ट्रायल के लिए दान करें और उपचार और इलाज के लक्ष्य को वास्तविकता बनाने में मदद करें!

* “स्टैटिन और एमिनोबिसफ़ॉस्फ़ोनेट्स के साथ संयुक्त उपचार मानव समय से पहले बूढ़ा होने के एक माउस मॉडल में दीर्घायु बढ़ाता है”, इग्नासियो वेरेला, सैंड्रिन परेरा, एलेजांद्रो पी. उगाल्डे, क्लेयर एल. नवारो, मार्ना एफ. सुआरेज़, पियरे काउ, जुआन कैडिनानोस, फर्नांडो जी. ओसोरियो, निकोलस फोरे, जुआन कोबो, फेलिक्स डी कार्लोस, निकोलस लेवी, जोस एमपी द्वारा फ़्रीजे और कार्लोस लोपेज़-ओटन। प्राकृतिक चिकित्सा, 2008. 14(7): पृष्ठ 767-72.
 
टीपीआरएफ बच्चों की नई पीढ़ी की मदद कर रहा है...
मार्च 2009 में, 2-3 वर्ष की आयु के पांच बच्चों ने एक महीने के व्यवहार्यता अध्ययन में भाग लिया, ताकि यह पता लगाया जा सके कि तीनों दवाओं को एक साथ लेने से होने वाले दुष्प्रभाव सहनीय हैं या नहीं। परिणाम सकारात्मक रहे, जिससे प्रोजेरिया से पीड़ित 45 बच्चों को नामांकित करने के लिए पूर्ण, दो वर्षीय, ट्रिपल ड्रग ट्रायल का मार्ग प्रशस्त हुआ। इन अद्भुत परिवारों को सलाम!
 
उनमें से कुछ ने क्या कहा, यहाँ प्रस्तुत है:

हर कोई बहुत बढ़िया रहा है। हमारे लिए आप सभी भगवान द्वारा भेजे गए हैं और हम इन नन्हे स्वर्गदूतों के लिए आपके द्वारा किए गए सभी कार्यों की सराहना करते हैं। हमारा परिवार इस सप्ताहांत बोस्टन में एडालिया की यात्रा के साथ उत्साह और सभी प्रकार की भावनाओं से अभिभूत है, मैं शब्दों में यह बताना भी शुरू नहीं कर सकता कि हम कैसा महसूस कर रहे हैं।”।

"ज़ैक के लिए यह नई दवा हमें एक नई उम्मीद देती है कि उसका दिल मजबूत होगा, उसकी मुस्कान और भी चमकदार होगी और उसका जीवन लंबा होगा। यह नई दवा परीक्षण हमारी प्रार्थनाओं का जवाब है। PRF से जुड़े सभी लोगों का धन्यवाद जिन्होंने इसे संभव बनाया...डॉक्टर, शोधकर्ता और कर्मचारी। आप हमारे हीरो हैं!"
 

कैम और उसके पिता एफटीआई दवा को स्वीटनर के साथ मिलाना सीखते हैं।

"कैम और हमारे परिवार की ओर से, PRF में आप सभी को बहुत-बहुत धन्यवाद, आपने जो कुछ भी किया है उसके लिए! आपके बिना हम भ्रम और दुख की दुनिया में खो गए होते। इसके बजाय, हम आशा और उद्देश्य की दुनिया में रहते हैं। बार-बार धन्यवाद! बहुत प्यार और सम्मान के साथ,"

 
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