صفحہ منتخب کریں۔

پروجیریا ٹرپل ڈرگ ٹرائل شروع ہوتے ہی ہلکی رفتار سے آگے بڑھنا!

انگلینڈ سے ہیلی اور بیلجیئم سے مشیل سب مسکرا رہے ہیں جب وہ جمعہ 14 اگست 2009 کو پروجیریا کی پہلی کلینیکل ڈرگ ٹرائل مکمل کرنے کے لیے اپنی ٹرافی کے ساتھ پوز کر رہے ہیں۔ انہوں نے بھی، مشیل کی بہن امبر (دائیں) کے ساتھ اپنا پہلا دورہ مکمل کیا۔ اس ہفتے ٹرپل ڈرگ ٹرائل کے لیے۔

پروجیریا ریسرچ فاؤنڈیشن اور چلڈرن ہسپتال بوسٹن ایک بار پھر پروجیریا والے بچوں کے لیے دوسرا کلینیکل ٹرائل کرنے کے لیے شراکت کر رہے ہیں۔ اس دلچسپ اور بہت بڑے ٹرائل میں 24 ممالک کے 45 بچے شامل ہیں، جو 17 مختلف زبانیں بولتے ہیں! 

خلاصہ: محققین نے دو اضافی دوائیوں کی نشاندہی کی ہے جو کہ موجودہ FTI دوا کے ساتھ مل کر استعمال کیے جانے پر، صرف FTI کے مقابلے میں پروجیریا والے بچوں کے لیے زیادہ مؤثر علاج فراہم کر سکتی ہیں۔

علاج کی سائنسی بنیاد
پروجیریا پروجیرین نامی ایک غیر معمولی پروٹین کی وجہ سے ہوتا ہے۔ چلڈرن ہسپتال بوسٹن میں پروجیریا کی تحقیقی ٹیم FTI کے ساتھ موجودہ علاج میں دو دوائیں شامل کرے گی، جن کا نام pravastatin اور zoledronate ہے۔
 
حکمت عملی: تینوں دوائیں راستے کے ساتھ مختلف مقامات کو نشانہ بنائیں گی جس سے بیماری پیدا کرنے والی پروجیرین کی پیداوار ہوتی ہے۔ 2007 کے پروجیریا ریسرچ فاؤنڈیشن سائنسی ورکشاپ میں اسپین کے ڈاکٹر کارلوس لوپیز-اوٹن کی طرف سے پیش کردہ دلچسپ لیبارٹری مطالعات میں، دو نئی ادویات نے پروجیریا کے خلیوں میں بیماری کو بہتر بنایا اور پروجیریا کے ماؤس ماڈلز میں عمر بڑھا دی۔
 
مقصد: اگر اس ٹرائل میں دی گئی تین دوائیں مؤثر طریقے سے اس فارنیسیل گروپ کے اٹیچمنٹ کو روک سکتی ہیں، تو پروجیرین "مفلوج" ہو سکتی ہے اور پروجیریا کو بہتر بنایا جا سکتا ہے۔ ہم امید کرتے ہیں کہ دوائیں شراکت دار کے طور پر کام کریں گی، ایک دوسرے کی تکمیل کریں گی تاکہ پروجیرین پروٹین تینوں دوائیوں کو ملا کر اکیلے کسی ایک دوا کو استعمال کرنے سے زیادہ متاثر ہو۔
 
ٹرپل ڈرگ ٹرائل میں کون شامل ہے؟
فزیبلٹی ٹرائل: ٹیم پہلے ہی پروجیریا کے ساتھ 5 بچوں کے لئے ایک منی ٹرائل کر چکی ہے۔ مختصر، ایک ماہ کے "فزیبلٹی" ٹرائل میں پوچھا گیا کہ کیا بڑے بین الاقوامی ٹرائل شروع کرنے سے پہلے تین دوائیوں کے امتزاج کو اچھی طرح سے برداشت کیا جائے گا۔ ضمنی اثرات قابل قبول تھے، اور ٹیم بڑی افادیت کے مقدمے کی طرف آگے بڑھ گئی ہے۔
افادیت کی آزمائش: جنوری 2010 میں، ٹرپل ٹرائل بیمس نے 45 بچوں کے ساتھ مکمل طور پر اندراج کیا۔ اس میں صرف FTI ٹرائل میں حصہ لینے والے بچے، فزیبلٹی ٹرائل میں 5، اور دوسرے بچے جو پہلے ٹرائل میں حصہ لینے کے لیے یا تو بہت چھوٹے تھے یا وہ بچے جنہیں ہم نے پچھلے 2 سالوں میں دریافت کیا ہے۔ صرف FTI ٹرائل میں داخلہ لینے والے بچوں کو ٹرپل ٹرائل میں داخلہ لینے کا موقع ملا جب وہ اس پہلے ٹرائل کے لیے پہنچے۔ اس نے بچوں کو بغیر کسی کمی کی خوراک کے FTI لینا جاری رکھنے کی اجازت دی۔
 
علاج/پروجیریا رشتہ
پروجیریا والے بچوں کے لیے جین کی دریافت سے لے کر ڈرگ تھراپی تک ہم کیسے پہنچے؟ پروجیریا کے لیے جین کی تلاش کلید تھی۔ اس جین کو کہتے ہیں۔ ایل ایم این اے، اور یہ عام طور پر ایک پروٹین کو انکوڈ کرتا ہے جسے prelamin A کہا جاتا ہے (اس پروٹین کو مزید پروسیس کیا جاتا ہے اور لامین A بن جاتا ہے)۔ پروجیریا والے بچوں میں میوٹیشن ہوتا ہے۔ ایل ایم این اے جو prelamin A کی ایک غیر معمولی شکل کی پیداوار کا باعث بنتا ہے جسے "progerin" کہا جاتا ہے۔ prelamin A اور lamin A پر کئی سالوں کی بنیادی تحقیق نے ہمیں یہ سمجھنے کی صلاحیت فراہم کی کہ اس آزمائش میں دی گئی دوائیں پروجیریا میں بیماری کو متاثر کر سکتی ہیں۔ پچھلے چھ سالوں میں، تحقیق نے پروجیریا کے خلیات اور پروجیریا چوہوں پر ان دوائیوں کو منظم طریقے سے جانچنے پر توجہ مرکوز کی ہے۔
 
کلینیکل ٹرائل ٹیم
مئی 2007 سے، 28 رکنی ٹیم نے دنیا بھر سے پروجیریا کے شکار بچوں کا علاج کیا ہے۔ ٹیم کے ارکان کو نہ صرف پروجیریا بلکہ اس آزمائش میں دی جانے والی تین ادویات میں بھی مہارت حاصل ہے۔
 
ایک نظر میں آزمائشی ادویات
پرواستاتین (پراواچول یا سیلیکٹائن کے نام سے مارکیٹ کیا جاتا ہے) سٹیٹنز کی منشیات کی کلاس کا رکن ہے۔ یہ عام طور پر کولیسٹرول کو کم کرنے اور قلبی امراض کو روکنے کے لیے استعمال ہوتا ہے۔
زولڈرونک ایسڈ ایک ہے باسفاسفونیٹ، عام طور پر ہڈیوں کی دوا کے طور پر استعمال کیا جاتا ہے تاکہ آسٹیوپوروسس کو بہتر بنایا جا سکے، اور کینسر کی کچھ شکلوں میں مبتلا لوگوں میں ہڈیوں کے ٹوٹنے کو روکنے کے لیے۔
لونافرنیب ایک ہے ایف ٹی آئی (Farnesyltransferase inhibitor)، ایک ایسی دوا جو لیبارٹری میں پروجیریا کے خلیات میں ہونے والی غیرمعمولی کو پلٹ سکتی ہے، اور پروجیریا چوہوں میں بیماری کو بہتر بناتی ہے۔
تمام 3 ادویات فارنیسیل مالیکیول کی پیداوار کو روکتی ہیں جو پروجیریا میں بیماری پیدا کرنے کے لیے پروجیرین کے لیے ضروری ہے۔
 
ٹائمنگ
مریض 2 سال کی مدت کے لیے ہر 6 ماہ بعد 4-7 دن تک جاری رہنے والے ٹیسٹ اور امتحانات کے لیے بوسٹن کا سفر کر رہے ہیں۔ صرف FTI ٹرائل کے لیے، بوسٹن کے دورے ہر چار ماہ بعد ہوتے ہیں۔
 
لاگت
بلاشبہ، اس شدت کا کلینیکل ٹرائل انتظام کرنا مہنگا ہے، اور نایاب بیماری کی تحقیق کے لیے معاونت کے چند قیمتی ذرائع موجود ہیں۔ لیکن اکتوبر 2009 میں، NIH کے قومی دل، پھیپھڑے، اور بلڈ انسٹی ٹیوٹ نے ٹرپل ٹرائل ٹیم کو ایک باوقار "عظیم مواقع" گرانٹ سے نوازا جو بہت سے اخراجات کو پورا کرے گا۔ ہم NIH سے یہ غیر معمولی تعاون حاصل کرنے پر بہت خوش ہیں۔

تاہم، گرانٹ تمام آزمائشی اخراجات کا احاطہ نہیں کرتی ہے۔ PRF کو ابھی بھی کچھ اخراجات کے لیے تقریباً $150,000 اکٹھا کرنے کی ضرورت ہے جو گرانٹ میں شامل نہیں ہیں۔

یہاں کلک کریں۔ ٹرپل ڈرگ ٹرائل کے لیے عطیہ کریں اور علاج کا مقصد بنانے اور ایک حقیقت کو ٹھیک کرنے میں مدد کریں!

* "اسٹیٹینز اور امینوبیس فاسفونیٹس کے ساتھ مشترکہ علاج انسانی قبل از وقت عمر رسیدہ ماؤس ماڈل میں لمبی عمر بڑھاتا ہے"، Ignacio Varela، Sandrine Pereira، Alejandro P. Ugalde، Claire L. Navarro، Maräa F. Suarez، Pierre Cau، Juan Cadinanos، Fernando G. Osorio، Nicolas Foray، Juan Cobo، Felix de Carlos، Nicolas Levy، Jose MP فریجی اور کارلوس لوپیز اوٹن۔ نیچر میڈیسن، 2008۔ 14(7): صفحہ۔ 767-72.
 
ٹیوہ بچوں کی نئی نسل PRF مدد کر رہا ہے…
مارچ، 2009 میں، 2-3 سال کی عمر کے پانچ بچوں نے ایک ماہ کے فزیبلٹی اسٹڈی میں حصہ لیا تاکہ اس بات کا تعین کیا جا سکے کہ آیا ایک ساتھ لی گئی تین دوائیوں کے مضر اثرات قابل برداشت ہیں۔ نتائج مثبت تھے، جس سے پروجیریا کے ساتھ 45 تک بچوں کے اندراج کے لیے مکمل، دو سالہ، ٹرپل ڈرگ ٹرائل کی راہ ہموار ہوئی۔ ان حیرت انگیز خاندانوں کو سلام!
 
یہاں ان میں سے کچھ کا کہنا تھا:

"ہر کوئی بہت شاندار رہا ہے۔ ہمارے لیے آپ سب خدا کے بھیجے ہوئے ہیں اور ہم ان تمام چیزوں کی تعریف کرتے ہیں جو آپ ان چھوٹے فرشتوں کے لیے کرتے ہیں۔ ہمارا خاندان اس ہفتے کے آخر میں اڈیلیا کے بوسٹن کے سفر کے ساتھ جوش و خروش اور ہر طرح کے جذبات سے مغلوب ہے، میں یہ الفاظ بھی ٹائپ کرنا شروع نہیں کر سکتا کہ ہم کیسا محسوس کر رہے ہیں۔"

"زیک کے لیے یہ نئی دوا ہمیں ایک نئی امید دیتی ہے کہ اس کا دل مضبوط ہوگا، اس کی مسکراہٹ روشن ہوگی اور اس کی زندگی لمبی ہوگی۔ منشیات کا یہ نیا ٹرائل ہماری دعاؤں کا جواب ہے۔ PRF کے ساتھ شامل ہر ایک کا شکریہ جنہوں نے ایسا کیا… ڈاکٹروں، محققین اور عملہ۔ تم ہمارے ہیرو ہو!"
 

کیم اور اس کے والد سیکھتے ہیں کہ ایف ٹی آئی کی دوائی کو میٹھے کے ساتھ کیسے ملایا جائے۔

"کیم اور ہمارے خاندان کی طرف سے، آپ سب کا PRF میں بہت شکریہ کہ آپ نے کیا کیا! ہم آپ کے بغیر الجھنوں اور غم کی دنیا میں کھو جاتے۔ اس کے بجائے، ہم امید اور مقصد کی دنیا میں رہتے ہیں۔ آپ کا بار بار شکریہ! بہت پیار اور احترام کے ساتھ"

 
urUrdu