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Consulte nuestro boletín informativo para leer sobre la aprobación de la FDA para el primer tratamiento para la progeria, conozca cómo la investigación que financiamos ha logrado un progreso notable hacia la cura a través de terapias genéticas y de ARN, y obtenga información exclusiva sobre todos los hitos emocionantes que estamos celebrando en este momento. A continuación, se incluye un adelanto de nuestras dos historias principales:

El primer tratamiento contra la progeria recibe la aprobación de la FDA
El 20 de noviembre de 2020, en asociación con Eiger Biopharmaceuticals, PRF logró una parte importante de su misión: lonafarnib, el primer tratamiento para la progeria, recibió la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). La progeria ahora se suma a menos de 5% de las 7000 enfermedades raras conocidas con un tratamiento aprobado por la FDA.

Avances en los campos de vanguardia de las terapias genéticas y de ARN
Recientemente se han producido enormes avances en dos tipos de terapias que algún día podrían traducirse en la cura de la progeria. Un estudio de edición genética en un modelo de ratón de progeria corrigió la mutación que causa la progeria en muchas células, mejoró los síntomas clave de la enfermedad y aumentó drásticamente la esperanza de vida en los ratones. Otros dos estudios sobre el uso de terapias con ARN mostraron una reducción significativa del ARN tóxico productor de progerina y un aumento sustancial de la supervivencia en los ratones.