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Starten Sie mit spannenden Forschungsnachrichten ins neue Jahr!

Jan 6, 2021 | Aktuelles, Andere

Frohes neues Jahr! Wir hoffen, dass alle einen gesunden, erholsamen Urlaub hatten.

Wir starten 2021 mit aufregendere Forschungsnachrichten. Im Januar das Wissenschaftsjournal Natur veröffentlichte bahnbrechende Ergebnisse, die zeigen, dass die genetische Bearbeitung in einem Mausmodell von Progeria korrigierte die Mutation, die Progerie in vielen Zellen verursacht, verbesserte mehrere wichtige Krankheitssymptome und dramatisch verlängerte Lebensdauer in den Mäusen.

Die von PRF kofinanzierte und vom PRF-Ärztlichen Direktor Dr. Leslie Gordon mitverfasste Studie ergab, dass Mäuse mit einer einzigen Injektion eines Basis-Editors, der zur Korrektur der krankheitsverursachenden Mutation programmiert war, 2.5-mal länger überlebten als unbehandelte Progeria-Kontrollmäuse. bis zu einem Alter, das dem Beginn des Alters bei gesunden Mäusen entspricht. Wichtig ist, dass behandelte Mäuse auch gesundes Gefäßgewebe behielten - ein signifikanter Befund, da der Verlust der Gefäßintegrität ein Prädiktor für die Mortalität bei Kindern mit Progerie ist.

Die Studie wurde von einem weltweiten Experten für genetische Bearbeitung mitgeführt. David Liu, PhDJonathan Brown, Assistenzprofessor für Medizin in der Abteilung für Herz-Kreislauf-Medizin an der Vanderbilt University, und Dr. Francis Collins, Direktor der National Institutes of Health, vom Broad Institute, MIT, Cambridge, MA, MA.

Diese dramatische Reaktion in unserem Progeria-Mausmodell zu sehen, ist eine der aufregendsten therapeutischen Entwicklungen, an denen ich seit 40 Jahren als Arzt-Wissenschaftler beteiligt war “, sagte Dr. Collins.
Dr. Francis Collins

Direktor der National Institutes of Health.

Vor fünf Jahren haben wir noch die Entwicklung des allerersten Basiseditors abgeschlossen “, sagte Dr. Liu. „Wenn Sie mir damals gesagt hätten, dass innerhalb von fünf Jahren eine Einzeldosis eines Basiseditors Progeria bei einem Tier auf der Ebene von DNA, RNA, Protein, Gefäßpathologie und Lebensdauer behandeln könnte, hätte ich gesagt, dass es keinen Weg gibt. Es ist ein echter Beweis für das Engagement des Teams, das diese Arbeit ermöglicht hat.
David Lui, PhD

Broad Institute, MIT

Zur Untersuchung dieser Ergebnisse sind zusätzliche präklinische Studien erforderlich, von denen wir hoffen, dass sie eines Tages zu einer klinischen Studie führen werden. Wir freuen uns, Sie über dieses aufregende Ergebnis auf dem Laufenden zu halten, wenn weitere Fortschritte erzielt werden!

Lesen Sie mehr über diese aufregenden Neuigkeiten hier.

Zu Beginn des Jahres 2021 sind wir Partnern wie IHNEN dankbar, die diese Art von Fortschritt ermöglichen.

Letztes Jahr reisten allein, Die Progeria Research Foundation:

  • Erreichen eines wichtigen Meilensteins mit der allerersten von der FDA zugelassenen Behandlung für Progeria, Lonafarnib;
  • Brachte Kinder mit Progeria aus der ganzen Welt zur PRF-finanzierten klinischen Studie ins Boston Children's Hospital (als aufgrund von COVID 19 Reisen erlaubt waren);
  • Hielt unsere 10. Internationaler wissenschaftlicher Progeria-WorkshopZusammenführung von 370 Registranten aus 30 Ländern bei unserem ersten webbasierten wissenschaftlichen Treffen;
  • Wir setzen unsere wichtigsten programmatischen Aktivitäten, die uns zu Behandlungen und zur zukünftigen Heilung führen, ernsthaft fort!

Koblan LW, Erdos MR, Wilson C, Cabral WA, Levy JM, Iong, ZM, Tavarez UL, Davison L, Gete YG, Mao X, Newby GA, Doherty SP, Narisu N, Sheng Q, Krilow C, Lin CY, Gordon LB, Cao K, Collins FS, Brown JD, Liu DR. In Vivo Adenine Base Editing rettet Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom Natur. 2021. Januar 6