Начинаем Новый год с захватывающих новостей из мира исследований!

С Новым годом! Надеемся, что все хорошо и спокойно провели праздники.

Мы начинаем 2021 год с более захватывающие новости исследований. В январе научный журнал Природа опубликованы прорывные результаты, демонстрирующие, что генетическое редактирование в мышиной модели прогерии исправили мутацию, вызывающую прогерию во многих клетках, улучшились несколько основных симптомов заболевания и значительно увеличилась продолжительность жизни у мышей.

Исследование, софинансируемое PRF и соавтором которого является медицинский директор PRF доктор Лесли Гордон, показало, что при однократной инъекции редактора оснований, запрограммированного на исправление мутации, вызывающей заболевание, мыши жили в 2,5 раза дольше, чем контрольные мыши с прогерией, не проходившие лечение, до возраста, соответствующего началу старости у здоровых мышей. Важно, что пролеченные мыши также сохранили здоровую сосудистую ткань — важное открытие, поскольку потеря целостности сосудов является предиктором смертности у детей с прогерией.

Исследование проводилось под руководством мирового эксперта в области генетического редактирования, Дэвид Лю, доктор философиииз Института Брода, Массачусетского технологического института, Кембридж, Массачусетс, Джонатан Браун, доцент кафедры сердечно-сосудистой медицины в Университете Вандербильта, и Фрэнсис Коллинз, доктор медицины, доктор философии, директор Национальных институтов здравоохранения.

Для изучения этих результатов необходимы дополнительные доклинические исследования, которые, как мы надеемся, однажды приведут к клиническому испытанию. Мы с нетерпением ждем возможности информировать вас об этом захватывающем открытии по мере дальнейшего прогресса!

Узнайте больше об этой захватывающей новости здесь.

Вступая в 2021 год, мы благодарны таким партнерам, как ВЫ, которые делают этот прогресс возможным.

В прошлом году один, Фонд исследований прогерии:

• Достигнут важный рубеж с первым в истории одобренным FDA препаратом для лечения прогерии — лонафарнибом;
• Привозил детей с прогерией со всего мира в Бостонскую детскую больницу для участия в финансируемом PRF клиническом исследовании (когда поездки были разрешены из-за COVID-19);
• Провели наш 10-й Международный научный семинар по прогерии, собрав рекордное количество участников — 370 из 30 стран — на нашей первой в истории научной веб-конференции;
• Продолжаем серьезно заниматься нашими ключевыми программными мероприятиями, которые приведут нас к лечению и будущему излечению!

Коблан Л.В., Эрдос М.Р., Уилсон К., Кабрал В.А., Леви Дж.М., Йонг, З.М., Таварес ЮЛ, Дэвисон Л., Гете Ю.Г., Мао Икс, Ньюби Г.А., Доэрти С.П., Нарису Н., Шэн К., Крилов С., Лин С.И., Гордон LB, Cao K, Collins FS, Brown JD, Liu Д-Р. В естественных условиях Редактирование аденинового основания спасает от синдрома прогерии Хатчинсона-Гилфорда Природа. 2021 Янв 6