Começando o Ano Novo com notícias interessantes sobre pesquisas!

Feliz Ano Novo! Esperamos que todos tenham tido um feriado saudável e tranquilo.

Estamos começando 2021 com mais notícias de pesquisa interessantes. Em janeiro, a revista científica Natureza publicou resultados inovadores demonstrando que a edição genética em um modelo murino de Progeria corrigiu a mutação que causa a Progéria em muitas células, melhorou vários sintomas importantes da doença e aumento dramático da expectativa de vida nos ratos.

Cofinanciado pela PRF e coautorado pelo Diretor Médico da PRF, Dr. Leslie Gordon, o estudo descobriu que com uma única injeção de um editor de base programado para corrigir a mutação causadora da doença, os camundongos sobreviveram 2,5 vezes mais do que os camundongos de Progeria não tratados de controle, até uma idade correspondente ao início da velhice em camundongos saudáveis. É importante ressaltar que os camundongos tratados também mantiveram tecido vascular saudável — uma descoberta significativa, pois a perda da integridade vascular é um preditor de mortalidade em crianças com Progeria.

O estudo foi coliderado por especialistas mundiais em edição genética, David Liu, PhD, do Broad Institute, MIT, Cambridge, MA, Jonathan Brown, Professor Assistente de Medicina na Divisão de Medicina Cardiovascular da Universidade Vanderbilt, e Francis Collins, MD, PhD, Diretor dos Institutos Nacionais de Saúde.

Estudos pré-clínicos adicionais são necessários para investigar esses resultados, que esperamos que um dia levem a um ensaio clínico. Estamos ansiosos para mantê-lo informado sobre essa descoberta emocionante à medida que mais progresso for feito!

Leia mais sobre esta notícia emocionante aqui.

Ao entrarmos em 2021, somos gratos por parceiros como VOCÊ, que tornam esse tipo de progresso possível.

Ano passado sozinho, Fundação de Pesquisa Progeria:

• Alcançou um marco importante com o primeiro tratamento aprovado pela FDA para Progéria, o lonafarnib;
• Trouxe crianças com Progéria do mundo todo para o Hospital Infantil de Boston para o ensaio clínico financiado pela PRF (quando as viagens eram permitidas devido à COVID-19);
• Realizamos nossa 10º Workshop Científico Internacional sobre Progeria, reunindo um recorde de 370 inscritos de 30 países em nosso primeiro encontro científico baseado na web;
• Continuamos seriamente com nossas principais atividades programáticas que nos levarão aos tratamentos e à cura futura!

Koblan LW, Erdos MR, Wilson C, Cabral WA, Levy JM, Iong, ZM, Tavarez UL, Davison L, Gete YG, Mao X, Newby GA, Doherty SP, Narisu N, Sheng Q, Krilow C, Lin CY, Gordon LB, Cao K, Collins FS, Brown JD, Liu Dra. Ao vivo Edição de base de adenina resgata síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford Natureza. 6 de janeiro de 2021