Dapatkan Buletin Tahunan PRF 2021 di sini!

Baca buletin kami untuk membaca tentang persetujuan FDA untuk pengobatan pertama Progeria, pelajari bagaimana penelitian yang kami danai telah membuat kemajuan luar biasa menuju penyembuhan melalui terapi genetik dan RNA, dan dapatkan informasi tentang semua tonggak sejarah menarik yang kami rayakan saat ini. Berikut cuplikan dari dua berita utama kami:

Pengobatan Pertama untuk Progeria Menerima Persetujuan FDA
Pada tanggal 20 November 2020, bekerja sama dengan Eiger Biopharmaceuticals, PRF berhasil mencapai bagian penting dari misi kami: lonafarnib, pengobatan pertama untuk Progeria, telah mendapatkan persetujuan dari Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA). Progeria kini bergabung dengan kurang dari 5% dari 7.000 penyakit langka yang diketahui dengan pengobatan yang disetujui FDA.

Terobosan dalam Bidang Terapi Genetik dan RNA yang Mutakhir
Baru-baru ini telah terjadi kemajuan luar biasa dalam dua jenis terapi yang suatu hari dapat menghasilkan penyembuhan Progeria. Satu studi tentang penyuntingan genetik pada model tikus Progeria mengoreksi mutasi yang menyebabkan Progeria pada banyak sel, memperbaiki gejala penyakit utama, dan secara dramatis meningkatkan harapan hidup pada tikus. Dua studi lain tentang penggunaan terapi RNA menunjukkan pengurangan signifikan RNA penghasil progerin yang beracun, dan peningkatan substansial dalam kelangsungan hidup pada tikus.