I risultati del 10° workshop scientifico internazionale del PRF sono stati pubblicati sulla rivista Aging!

A novembre 2020, PRF ha riunito oltre 370 iscritti da 30 paesi nel nostro primo workshop scientifico virtuale. Ai partecipanti è stata data una piattaforma per condividere la loro competenza nella ricerca sulla Progeria e incontrare alcuni dei bambini che trarranno beneficio dal loro lavoro. Un riassunto del workshop è stato pubblicato oggi sulla rivista InvecchiamentoTra i partecipanti c'erano medici, scienziati e ricercatori preclinici di fama mondiale, insieme a famiglie di bambini e giovani adulti affetti da Progeria.

Il programma è stato guidato dalle presentazioni delle famiglie dei pazienti, seguite dagli aggiornamenti sulla prima richiesta di approvazione del farmaco da parte della FDA per Progeria (che è stato concesso più tardi quel mese), nonché i risultati iniziali dell'unica sperimentazione clinica attuale sulla Progeria. A ciò sono seguite le presentazioni di dati preclinici non pubblicati su farmaci in fase di sviluppo che hanno come bersaglio la mutazione del DNA che causa la malattia, l'mRNA aberrante, la proteina progerina e le sue proteine effettrici a valle. Collegando il laboratorio al letto del paziente, i medici hanno presentato nuove scoperte sulla storia naturale della malattia per informare lo sviluppo di future sperimentazioni cliniche e nuove procedure di sostituzione della valvola aortica per la Progeria. Il programma ha coinvolto la comunità di ricerca sulla Progeria come un'unica unità con un obiettivo comune: curare e guarire i bambini con Progeria in tutto il mondo.

Per un riepilogo completo dei principali percorsi scientifici esplorati dalle menti più brillanti nella ricerca sulla Progeria, fare clic su Qui per leggere l'articolo.