ಪುಟ ಆಯ್ಕೆಮಾಡಿ

ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದಲ್ಲಿ ಸರ್ವೈವಲ್ ಬೆನಿಫಿಟ್ ಅನ್ನು ಪ್ರದರ್ಶಿಸುವ ಮೊದಲ ಚಿಕಿತ್ಸೆ

ಏಪ್ರಿಲ್ 24, 2018: ದಿ ಜರ್ನಲ್ ಆಫ್ ದಿ ಅಮೆರಿಕನ್ ಮೆಡಿಕಲ್ ಅಸೋಸಿಯೇಶನ್‌ನಲ್ಲಿ (ಜಾಮಾ) ಪ್ರಕಟವಾದ ಹೊಸ ಅಧ್ಯಯನವು ಫೊರ್ನೆಸಿಲ್ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಫರೇಸ್ ಇನ್ಹಿಬಿಟರ್ (ಎಫ್‌ಟಿಐಐ) ಲೋನಾಫಾರ್ನಿಬ್, ಪ್ರೊಜೀರಿಯಾ ಪೀಡಿತ ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ಬದುಕುಳಿಯಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡಿದೆ ಎಂದು ವರದಿ ಮಾಡಿದೆ. ಲೋನಾಫಾರ್ನಿಬ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಮತ್ತು ವಿಸ್ತೃತ ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆಯ ನಡುವಿನ ಸಂಬಂಧವನ್ನು ಪ್ರದರ್ಶಿಸಲು ಬೋಸ್ಟನ್ ಮಕ್ಕಳ ಆಸ್ಪತ್ರೆ ಮತ್ತು ಬ್ರೌನ್ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾಲಯದ ಲೇಖಕರು ಆರು ಖಂಡಗಳ 250 ಕ್ಕೂ ಹೆಚ್ಚು ಮಕ್ಕಳನ್ನು ಪತ್ತೆಹಚ್ಚಿದರು.

ಅಧ್ಯಯನದ ಅಮೂರ್ತತೆಯನ್ನು ಓದಲು ಇಲ್ಲಿ ಕ್ಲಿಕ್ ಮಾಡಿ

ಮಾಧ್ಯಮಕ್ಕಾಗಿ: 

ಫಲಿತಾಂಶಗಳ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಡ್ರಗ್ ಟ್ರಯಲ್ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಜೊತೆಗಿದೆ ಮತ್ತು ಅದು ಅಧಿಕೃತವಾಗಿದೆ!   ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ಮೂಲತಃ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದ ಒಂದು ಬಗೆಯ ಫರ್ನೆಸಿಲ್ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಫರೇಸ್ ಪ್ರತಿರೋಧಕ (ಎಫ್‌ಟಿಐಐ) ಲೋನಾಫಾರ್ನಿಬ್ ಅನ್ನು ಬಳಸುವ ಅಧ್ಯಯನವು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ಜೀವಿತಾವಧಿಯನ್ನು ವಿಸ್ತರಿಸಲು ಬೆಂಬಲಿಸುತ್ತದೆ. ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ 27 ಮಕ್ಕಳು ಮೊನೊಥೆರಪಿಯಾಗಿ ಪ್ರತಿದಿನ ಎರಡು ಬಾರಿ ಮೌಖಿಕ ಲೋನಾಫಾರ್ನಿಬ್ ಅನ್ನು ಪಡೆದರು. ಈ ಅಧ್ಯಯನದ ನಿಯಂತ್ರಣ ತೋಳಿನಲ್ಲಿ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳು ಒಂದೇ ರೀತಿಯ ವಯಸ್ಸು, ಲೈಂಗಿಕತೆ ಮತ್ತು ರೆಸಿಡೆನ್ಸಿಯ ಖಂಡವನ್ನು ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪಡೆದ ರೋಗಿಗಳಂತೆ ಒಳಗೊಂಡಿದ್ದರು, ಅವರು ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗದ ಭಾಗವಾಗಿರಲಿಲ್ಲ ಮತ್ತು ಆದ್ದರಿಂದ ಲೋನಾಫಾರ್ನಿಬ್ ಅನ್ನು ಸ್ವೀಕರಿಸಲಿಲ್ಲ. ಯಾವುದೇ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯೊಂದಿಗೆ ಹೋಲಿಸಿದರೆ ಲೋನಾಫಾರ್ನಿಬ್‌ನೊಂದಿಗಿನ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು 3.7 ವರ್ಷಗಳ ಅನುಸರಣೆಯ ಸರಾಸರಿ ನಂತರ ಗಮನಾರ್ಹವಾಗಿ ಕಡಿಮೆ ಮರಣ ಪ್ರಮಾಣದೊಂದಿಗೆ (33.3% ಮತ್ತು 2.2%) ಸಂಬಂಧಿಸಿದೆ ಎಂದು ಫಲಿತಾಂಶಗಳು ತೋರಿಸಿಕೊಟ್ಟವು. ಅಧ್ಯಯನದ ಫಲಿತಾಂಶಗಳು, ಅದು ದಿ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ರಿಸರ್ಚ್ ಫೌಂಡೇಶನ್‌ನಿಂದ ಧನಸಹಾಯ ಮತ್ತು ಸಂಯೋಜನೆ, ಏಪ್ರಿಲ್ 24, 2018 ರಲ್ಲಿ ಪ್ರಕಟವಾಯಿತು ದ ಜರ್ನಲ್ ಆಫ್ ದಿ ಅಮೆರಿಕನ್ ಮೆಡಿಕಲ್ ಅಸೋಸಿಯೇಷನ್.

ಗಾರ್ಡನ್ ಮತ್ತು ಇತರರು. ಅಲ್., ಹಚಿನ್ಸನ್-ಗಿಲ್ಫೋರ್ಡ್ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸಿಂಡ್ರೋಮ್ ಹೊಂದಿರುವ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ಮರಣ ಪ್ರಮಾಣದೊಂದಿಗೆ ಯಾವುದೇ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ವಿರುದ್ಧ ಲೊನಾಫಾರ್ನಿಬ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಸಂಘ, ಜಮಾ, ಏಪ್ರಿಲ್ 24, 2018 ಸಂಪುಟ 319, ಸಂಖ್ಯೆ 16ಫಲಿತಾಂಶಗಳು ಹೊಸ ಭರವಸೆ ಮತ್ತು ಆಶಾವಾದವನ್ನು ತರುತ್ತವೆ
ಸಮಗ್ರ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಪರೀಕ್ಷೆ ಮತ್ತು ಅಧ್ಯಯನ ations ಷಧಿಗಳನ್ನು ಪಡೆಯಲು ಮಕ್ಕಳು ಬೋಸ್ಟನ್ ಮಕ್ಕಳ ಆಸ್ಪತ್ರೆಗೆ ಪ್ರಯಾಣ ಬೆಳೆಸಿದರು. ಎಲ್ಲಾ ಸ್ವೀಕರಿಸಿದ ಮೌಖಿಕ ಲೋನಾಫಾರ್ನಿಬ್, ಎಫ್‌ಟಿಐಐ ಅನ್ನು ಮೆರ್ಕ್ & ಕಂ ಸರಬರಾಜು ಮಾಡಿದೆ. ಈ ಫಲಿತಾಂಶಗಳು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸಮುದಾಯಕ್ಕೆ ಹೊಸ ಭರವಸೆ ಮತ್ತು ಆಶಾವಾದವನ್ನು ಒದಗಿಸುತ್ತವೆ ”ಎಂದು ಪಿಆರ್‌ಎಫ್‌ನ ಸಹ-ಸಂಸ್ಥಾಪಕ ಮತ್ತು ವೈದ್ಯಕೀಯ ನಿರ್ದೇಶಕ ಮತ್ತು ಪ್ರಮುಖ ಅಧ್ಯಯನ ಲೇಖಕ ಪಿಎಚ್‌ಡಿ, ಎಂಡಿ, ಲೆಸ್ಲಿ ಗಾರ್ಡನ್ ಹೇಳಿದರು.

“ಪಿಆರ್‌ಎಫ್‌ನಲ್ಲಿ, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದೊಂದಿಗೆ ವಾಸಿಸುವ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಹೊಸ ವೈಜ್ಞಾನಿಕ ಪ್ರಗತಿಗೆ ಧನಸಹಾಯ ನೀಡಲು ನಾವು ದಣಿವರಿಯಿಲ್ಲದೆ ಕೆಲಸ ಮಾಡುತ್ತಿದ್ದೇವೆ. ಈ ಅಧ್ಯಯನವು ಇಂದು ನಡೆಸಿದ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳು ಭವಿಷ್ಯದಲ್ಲಿ ಈ ಮಕ್ಕಳಿಗಾಗಿ ಉಳಿತಾಯ ಮಾಡುವ ನಮ್ಮ ಅತ್ಯುತ್ತಮ ಆಶಯವಾಗಿದೆ ಎಂದು ತೋರಿಸುತ್ತದೆ. ಲೋನಾಫಾರ್ನಿಬ್‌ನೊಂದಿಗಿನ ಈ ಅಧ್ಯಯನದ ಭರವಸೆಯ ಫಲಿತಾಂಶಗಳ ಆಧಾರದ ಮೇಲೆ, ನಾವು ಎಂದಿಗಿಂತಲೂ ಬಲವಾದ ತುರ್ತು ಭಾವನೆಯನ್ನು ಅನುಭವಿಸುತ್ತೇವೆ. ಇಂದಿನ ಮೈಲಿಗಲ್ಲು ಈ ಮಕ್ಕಳು ಮತ್ತು ಅವರ ಕುಟುಂಬಗಳಿಗೆ ಹೊಸ ಆರಂಭವನ್ನು ಸೂಚಿಸುತ್ತದೆ. ಪ್ರತಿದಿನ ಮತ್ತು ಪ್ರತಿ ಕ್ಷಣ ಎಣಿಕೆ. ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾಕ್ಕೆ ಪರಿಹಾರವನ್ನು ಕಂಡುಹಿಡಿಯುವುದು ಪಿಆರ್‌ಎಫ್‌ನ ಗುರಿಯಾಗಿದೆ ಮತ್ತು ಈ ಅಧ್ಯಯನವು ಆ ಗುರಿಯತ್ತ ಇನ್ನೂ ಒಂದು ಹೆಜ್ಜೆ ಇಡುತ್ತದೆ ”ಎಂದು ಪಿಆರ್‌ಎಫ್ ಅಧ್ಯಕ್ಷ ಮತ್ತು ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಾಹಕ ನಿರ್ದೇಶಕ ಮೆರಿಲ್ ಫಿಂಕ್ ಹೇಳಿದರು

ಮಾಧ್ಯಮ ಪ್ರಸಾರ

ಸ್ವೀಕರಿಸಿದ ಪತ್ರಿಕಾ ಪ್ರಸಾರದ ಮಾದರಿ ಇಲ್ಲಿದೆ:

“ಇದು ಅನೇಕ ಹಂತಗಳಲ್ಲಿ ಸ್ಪೂರ್ತಿದಾಯಕವಾದ ಕಥೆ. ಬಹಳ ವಿಶೇಷ ಮಕ್ಕಳ ಗುಂಪಿನ ಜೀವನವನ್ನು ಪರಿವರ್ತಿಸುವ ಸಾಮರ್ಥ್ಯವಿದೆ. ಆದರೆ ಇದು ವೈಜ್ಞಾನಿಕ ವಿಧಾನವು ಸರಿಯಾಗಿದೆ ಎಂಬುದಕ್ಕೆ ಮಾದರಿಯಾಗಿದೆ, ಅಲ್ಲಿ ಕಠಿಣವಾದ ಮೂಲಭೂತ ವಿಜ್ಞಾನ ಮತ್ತು ಅಸ್ತಿತ್ವದಲ್ಲಿರುವ drug ಷಧದ ಸ್ಮಾರ್ಟ್ ಅಪ್ಲಿಕೇಶನ್ ಸೇರಿ ನಿಜವಾದ ಪ್ರಗತಿಯ ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು ನೀಡುತ್ತದೆ. ”

- ಎಫ್. ಪೆರ್ರಿ ವಿಲ್ಸನ್ ಎಂಡಿ, ಎಂಎಸ್‌ಸಿಇ, ಯೇಲ್ ಸ್ಕೂಲ್ ಆಫ್ ಮೆಡಿಸಿನ್, ಮೆಡ್‌ಪೇಜ್ ಟುಡೆ

ಈ ಅದ್ಭುತ ದಿನಕ್ಕೆ ನಾವು ಹೇಗೆ ಬಂದೆವು?
ಪಾಲಿಸು 2003 ಜೀನ್ ರೂಪಾಂತರದ ಆವಿಷ್ಕಾರ ಅದು ಪ್ರೊಜೀರಿಯಾಕ್ಕೆ ಕಾರಣವಾಗುತ್ತದೆ, ಪಿಆರ್‌ಎಫ್-ಅನುದಾನಿತ ಸಂಶೋಧಕರು ಗುರುತಿಸಿದ್ದಾರೆ ಎಫ್ಟಿಐಗಳು ಸಂಭಾವ್ಯ drug ಷಧ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿ. ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ-ಉಂಟುಮಾಡುವ ರೂಪಾಂತರವು ಪ್ರೋಟೀನ್ ಉತ್ಪಾದನೆಗೆ ಕಾರಣವಾಗುತ್ತದೆ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್, ಇದು ಜೀವಕೋಶದ ಕಾರ್ಯವನ್ನು ಹಾನಿಗೊಳಿಸುತ್ತದೆ. ದೇಹದ ಮೇಲೆ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್‌ನ ವಿಷಕಾರಿ ಪರಿಣಾಮದ ಒಂದು ಭಾಗವು "ಫರ್ನೆಸಿಲ್ ಗುಂಪು" ಎಂಬ ಅಣುವಿನಿಂದ ಉಂಟಾಗುತ್ತದೆ, ಇದು ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗೆ ಅಂಟಿಕೊಳ್ಳುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ದೇಹದ ಜೀವಕೋಶಗಳನ್ನು ಹಾನಿಗೊಳಿಸಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತದೆ. ಎಫ್‌ಟಿಐಐಗಳು ಫರ್ನೆಸಿಲ್ ಗುಂಪಿನ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್‌ಗೆ ಜೋಡಿಸುವುದನ್ನು ನಿರ್ಬಂಧಿಸುವ ಮೂಲಕ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತವೆ, ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಹಾನಿಯನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ.

ಹೆಚ್ಚಿನ ಅಧ್ಯಯನ ವಿವರಗಳಿಗಾಗಿ, ಪತ್ರಿಕಾ ಪ್ರಕಟಣೆಗಾಗಿ ಇಲ್ಲಿ ಕ್ಲಿಕ್ ಮಾಡಿ

"ಈ ಅಪರೂಪದ ಮಾರಣಾಂತಿಕ ಕಾಯಿಲೆಯ ಮಕ್ಕಳ ಈ ಸಣ್ಣ ಜನಸಂಖ್ಯೆಯಲ್ಲಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವವನ್ನು ಪ್ರದರ್ಶಿಸುವುದು ಒಂದು ದೊಡ್ಡ ಸವಾಲಾಗಿದೆ. ಆದ್ದರಿಂದ, ಈ ಇತ್ತೀಚಿನ ಶೋಧನೆಯಿಂದ ನಾನು ವಿಶೇಷವಾಗಿ ಪ್ರೋತ್ಸಾಹಿಸಲ್ಪಟ್ಟಿದ್ದೇನೆ. "

- ಡಾ. ಫ್ರಾನ್ಸಿಸ್ ಕಾಲಿನ್ಸ್, ರಾಷ್ಟ್ರೀಯ ಆರೋಗ್ಯ ಸಂಸ್ಥೆಗಳ ನಿರ್ದೇಶಕ

ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸಾಮಾನ್ಯ ವಯಸ್ಸಾದ ಪ್ರಕ್ರಿಯೆಗೆ ಲಿಂಕ್ ಮಾಡಲಾಗಿದೆ
ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಉಂಟುಮಾಡುವ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಎಂದು ಸಂಶೋಧನೆ ತೋರಿಸುತ್ತದೆ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಸಾಮಾನ್ಯ ಜನಸಂಖ್ಯೆಯಲ್ಲಿ ಸಹ ಉತ್ಪತ್ತಿಯಾಗುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ವಯಸ್ಸಿನೊಂದಿಗೆ ಹೆಚ್ಚಾಗುತ್ತದೆ. ಎಫ್‌ಟಿಐಐಗಳ ಪರಿಣಾಮವನ್ನು ಅನ್ವೇಷಿಸುವುದನ್ನು ಮುಂದುವರಿಸಲು ಸಂಶೋಧಕರು ಯೋಜಿಸಿದ್ದಾರೆ, ಇದು ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳಿಗೆ ಲಕ್ಷಾಂತರ ಜನರ ಮೇಲೆ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುವ ಹೃದಯರಕ್ತನಾಳದ ಕಾಯಿಲೆಯ ಬಗ್ಗೆ ಮತ್ತು ನಮ್ಮೆಲ್ಲರ ಮೇಲೆ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುವ ಸಾಮಾನ್ಯ ವಯಸ್ಸಾದ ಪ್ರಕ್ರಿಯೆಯ ಬಗ್ಗೆ ಇನ್ನಷ್ಟು ತಿಳಿದುಕೊಳ್ಳಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತದೆ.

ಎಲ್ಲರಿಗೂ ಧನ್ಯವಾದಗಳು - ನೀವು ಇಲ್ಲದೆ ನಾವು ಇದನ್ನು ಮಾಡಲಾಗಲಿಲ್ಲ!
ಈ ಮಹತ್ವದ ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು ನಾವು ಸಾಧಿಸಲು ಒಂದು ಮುಖ್ಯ ಕಾರಣವೆಂದರೆ, ಧನಸಹಾಯ ಮತ್ತು ಇತರ ಬೆಂಬಲವನ್ನು ಒದಗಿಸಿದ ಪ್ರಚಂಡ ಬೆಂಬಲಿಗರು, ನಮ್ಮ ಅಂತಿಮ ಗುರಿಯನ್ನು ಸಾಧಿಸಲು ನಮಗೆ ಒಂದು ಹೆಜ್ಜೆ ಹತ್ತಿರವಾಗಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತಾರೆ - ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾಕ್ಕೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ.