ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದಲ್ಲಿ ಸರ್ವೈವಲ್ ಬೆನಿಫಿಟ್ ಅನ್ನು ಪ್ರದರ್ಶಿಸಲು ಮೊಟ್ಟಮೊದಲ ಥೆರಪಿ

ಏಪ್ರಿಲ್ 24, 2018: ದಿ ಜರ್ನಲ್ ಆಫ್ ದಿ ಅಮೇರಿಕನ್ ಮೆಡಿಕಲ್ ಅಸೋಸಿಯೇಷನ್ (JAMA) ನಲ್ಲಿ ಪ್ರಕಟವಾದ ಹೊಸ ಅಧ್ಯಯನವು ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್, ಫಾರ್ನೆಸಿಲ್ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಫರೇಸ್ ಇನ್ಹಿಬಿಟರ್ (FTI), ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆಯನ್ನು ವಿಸ್ತರಿಸಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡಿದೆ ಎಂದು ವರದಿ ಮಾಡಿದೆ. ಬೋಸ್ಟನ್ ಮಕ್ಕಳ ಆಸ್ಪತ್ರೆ ಮತ್ತು ಬ್ರೌನ್ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾನಿಲಯದ ಲೇಖಕರು ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಮತ್ತು ವಿಸ್ತೃತ ಬದುಕುಳಿಯುವಿಕೆಯ ನಡುವಿನ ಸಂಬಂಧವನ್ನು ಪ್ರದರ್ಶಿಸಲು ಆರು ಖಂಡಗಳಿಂದ 250 ಕ್ಕೂ ಹೆಚ್ಚು ಮಕ್ಕಳನ್ನು ಪತ್ತೆಹಚ್ಚಿದರು.

ಅಧ್ಯಯನದ ಸಾರಾಂಶವನ್ನು ಓದಲು ಇಲ್ಲಿ ಕ್ಲಿಕ್ ಮಾಡಿ

ಮಾಧ್ಯಮಕ್ಕಾಗಿ: 

• ಪತ್ರಿಕಾ ಪ್ರಕಟಣೆ
• ಇನ್ಫೋಗ್ರಾಫಿಕ್ 
• ಬಿ-ರೋಲ್ ವಿಡಿಯೋ

ಫಲಿತಾಂಶಗಳು ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಡ್ರಗ್ ಪ್ರಯೋಗ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಜೊತೆಗೆ ಮತ್ತು ಇದು ಅಧಿಕೃತವಾಗಿದೆ!   ಲೋನಾಫಾರ್ನಿಬ್ ಅನ್ನು ಬಳಸುವ ಅಧ್ಯಯನವು, ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಮೂಲತಃ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದ ಒಂದು ರೀತಿಯ ಫರ್ನೆಸಿಲ್ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಫರೇಸ್ ಇನ್ಹಿಬಿಟರ್ (ಎಫ್‌ಟಿಐ), ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ಜೀವಿತಾವಧಿಯನ್ನು ವಿಸ್ತರಿಸುವುದನ್ನು ಬೆಂಬಲಿಸುತ್ತದೆ. ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದ 27 ಮಕ್ಕಳು ಮೌಖಿಕ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಅನ್ನು ದಿನಕ್ಕೆ ಎರಡು ಬಾರಿ ಮೊನೊಥೆರಪಿಯಾಗಿ ಪಡೆದರು. ಈ ಅಧ್ಯಯನದ ನಿಯಂತ್ರಣ ಅಂಗವು ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪಡೆದ ರೋಗಿಗಳಂತೆ ಒಂದೇ ರೀತಿಯ ವಯಸ್ಸು, ಲಿಂಗ ಮತ್ತು ರೆಸಿಡೆನ್ಸಿಯ ಖಂಡದೊಂದಿಗೆ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿತ್ತು, ಅವರು ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗದ ಭಾಗವಾಗಿರಲಿಲ್ಲ ಮತ್ತು ಆದ್ದರಿಂದ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಅನ್ನು ಸ್ವೀಕರಿಸಲಿಲ್ಲ. 2.2 ವರ್ಷಗಳ ಅನುಸರಣೆಯ ಸರಾಸರಿ ನಂತರ ಯಾವುದೇ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯೊಂದಿಗೆ ಹೋಲಿಸಿದರೆ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್‌ನೊಂದಿಗಿನ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಗಣನೀಯವಾಗಿ ಕಡಿಮೆ ಮರಣ ಪ್ರಮಾಣದೊಂದಿಗೆ (3.7% vs. 33.3%) ಸಂಬಂಧಿಸಿದೆ ಎಂದು ಫಲಿತಾಂಶಗಳು ತೋರಿಸಿವೆ. ಅಧ್ಯಯನದ ಫಲಿತಾಂಶಗಳು, ಅದು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ರಿಸರ್ಚ್ ಫೌಂಡೇಶನ್‌ನಿಂದ ಧನಸಹಾಯ ಮತ್ತು ಸಂಘಟಿತವಾಗಿದೆ, ಏಪ್ರಿಲ್ 24, 2018 ರಲ್ಲಿ ಪ್ರಕಟಿಸಲಾಗಿದೆ ದಿ ಜರ್ನಲ್ ಆಫ್ ದಿ ಅಮೇರಿಕನ್ ಮೆಡಿಕಲ್ ಅಸೋಸಿಯೇಷನ್.

ಗಾರ್ಡನ್ ಮತ್ತು. ಅಲ್., ಹಚಿನ್ಸನ್-ಗಿಲ್ಫೋರ್ಡ್ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸಿಂಡ್ರೋಮ್ ಹೊಂದಿರುವ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ಮರಣ ಪ್ರಮಾಣದೊಂದಿಗೆ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಟ್ರೀಟ್ಮೆಂಟ್ ವಿರುದ್ಧ ಯಾವುದೇ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಇಲ್ಲ, JAMA, ಏಪ್ರಿಲ್ 24, 2018 ಸಂಪುಟ 319, ಸಂಖ್ಯೆ 16ಫಲಿತಾಂಶಗಳು ಹೊಸ ಭರವಸೆ ಮತ್ತು ಆಶಾವಾದವನ್ನು ತರುತ್ತವೆ
ಮಕ್ಕಳು ಸಮಗ್ರ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಪರೀಕ್ಷೆ ಮತ್ತು ಅಧ್ಯಯನ ಔಷಧಿಗಳನ್ನು ಪಡೆಯಲು ಬೋಸ್ಟನ್ ಮಕ್ಕಳ ಆಸ್ಪತ್ರೆಗೆ ಪ್ರಯಾಣಿಸಿದರು. ಎಲ್ಲಾ ಸ್ವೀಕರಿಸಿದ ಮೌಖಿಕ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್, Merck & Co ಒದಗಿಸಿದ FTI. "JAMA ನಲ್ಲಿ ಪ್ರಕಟವಾದ ಈ ಅಧ್ಯಯನವು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ತ್ವರಿತ ವಯಸ್ಸಾದ ಪ್ರಕ್ರಿಯೆಗೆ ಬ್ರೇಕ್ ಹಾಕಲು ಪ್ರಾರಂಭಿಸಬಹುದು ಎಂಬುದಕ್ಕೆ ಪುರಾವೆಗಳನ್ನು ತೋರಿಸುತ್ತದೆ. ಈ ಫಲಿತಾಂಶಗಳು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸಮುದಾಯಕ್ಕೆ ಹೊಸ ಭರವಸೆ ಮತ್ತು ಆಶಾವಾದವನ್ನು ಒದಗಿಸುತ್ತವೆ, ”ಎಂಡಿ, ಪಿಎಚ್‌ಡಿ, ಪಿಆರ್‌ಎಫ್‌ನ ಸಹ-ಸಂಸ್ಥಾಪಕ ಮತ್ತು ವೈದ್ಯಕೀಯ ನಿರ್ದೇಶಕ ಮತ್ತು ಪ್ರಮುಖ ಅಧ್ಯಯನ ಲೇಖಕ ಲೆಸ್ಲಿ ಗಾರ್ಡನ್ ಹೇಳಿದರು.

"PRF ನಲ್ಲಿ, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದೊಂದಿಗೆ ವಾಸಿಸುವ ಮಕ್ಕಳಿಗಾಗಿ ಹೊಸ ವೈಜ್ಞಾನಿಕ ಪ್ರಗತಿಗೆ ಹಣ ನೀಡಲು ನಾವು ದಣಿವರಿಯಿಲ್ಲದೆ ಕೆಲಸ ಮಾಡುತ್ತಿದ್ದೇವೆ. ಇಂದು ನಡೆಸಿದ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳು ಭವಿಷ್ಯದಲ್ಲಿ ಈ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಉಳಿಸಲು ನಮ್ಮ ಅತ್ಯುತ್ತಮ ಭರವಸೆ ಎಂದು ಈ ಅಧ್ಯಯನವು ನಮಗೆ ತೋರಿಸುತ್ತದೆ. ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್‌ನೊಂದಿಗಿನ ಈ ಅಧ್ಯಯನದ ಭರವಸೆಯ ಫಲಿತಾಂಶಗಳ ಆಧಾರದ ಮೇಲೆ, ನಾವು ಎಂದಿಗಿಂತಲೂ ಬಲವಾದ ತುರ್ತು ಪ್ರಜ್ಞೆಯನ್ನು ಅನುಭವಿಸುತ್ತೇವೆ. ಇಂದಿನ ಮೈಲಿಗಲ್ಲು ಈ ಮಕ್ಕಳು ಮತ್ತು ಅವರ ಕುಟುಂಬಗಳಿಗೆ ಹೊಸ ಆರಂಭವನ್ನು ಸೂಚಿಸುತ್ತದೆ. ಪ್ರತಿ ದಿನ ಮತ್ತು ಪ್ರತಿ ಕ್ಷಣ ಎಣಿಕೆ. ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾಕ್ಕೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡುವುದು PRF ನ ಗುರಿಯಾಗಿದೆ ಮತ್ತು ಈ ಅಧ್ಯಯನವು ಆ ಗುರಿಯತ್ತ ಇನ್ನೂ ಒಂದು ಹೆಜ್ಜೆಯನ್ನು ತರುತ್ತದೆ ಎಂದು PRF ನ ಅಧ್ಯಕ್ಷ ಮತ್ತು ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಾಹಕ ನಿರ್ದೇಶಕ ಮೆರಿಲ್ ಫಿಂಕ್ ಹೇಳಿದರು.

ಮಾಧ್ಯಮ ವ್ಯಾಪ್ತಿ

ಸ್ವೀಕರಿಸಿದ ಪತ್ರಿಕಾ ಪ್ರಸಾರದ ಮಾದರಿ ಇಲ್ಲಿದೆ:

• MedPage ಇಂದು
  ಔಷಧವು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾವನ್ನು ನಿರ್ವಹಿಸಬಲ್ಲದು
• ಬೋಸ್ಟನ್ ಗ್ಲೋಬ್
  ಅವರ ಮಗ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದಿಂದ ಮರಣಹೊಂದಿದ ಮಕ್ಕಳ ಸಂಶೋಧಕರು ಹೊಸ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ ಭರವಸೆಯನ್ನು ನೋಡುತ್ತಾರೆ ಏಪ್ರಿಲ್ 24, 2018
• ಬ್ರೌನ್ ನ್ಯೂಸ್
  ಸಂಶೋಧನೆಯು ಅಕಾಲಿಕ ವಯಸ್ಸಾದ ಕಾಯಿಲೆಗೆ ಭರವಸೆಯ ಔಷಧ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಸೂಚಿಸುತ್ತದೆ ಏಪ್ರಿಲ್ 24, 2018

“ಇದು ಅನೇಕ ಹಂತಗಳಲ್ಲಿ ಸ್ಫೂರ್ತಿದಾಯಕ ಕಥೆಯಾಗಿದೆ. ವಿಶೇಷ ಮಕ್ಕಳ ಗುಂಪಿನ ಜೀವನವನ್ನು ಪರಿವರ್ತಿಸುವ ಸಾಮರ್ಥ್ಯವಿದೆ. ಆದರೆ ಇದು ಸರಿಯಾದ ವೈಜ್ಞಾನಿಕ ವಿಧಾನದ ಮಾದರಿಯಾಗಿದೆ, ಅಲ್ಲಿ ಕಠಿಣವಾದ ಮೂಲಭೂತ ವಿಜ್ಞಾನ ಮತ್ತು ಅಸ್ತಿತ್ವದಲ್ಲಿರುವ ಔಷಧದ ಸ್ಮಾರ್ಟ್ ಅಪ್ಲಿಕೇಶನ್ ನಿಜವಾದ ಪ್ರಗತಿಯ ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡುತ್ತದೆ.

– ಎಫ್. ಪೆರ್ರಿ ವಿಲ್ಸನ್ MD, MSCE, ಯೇಲ್ ಸ್ಕೂಲ್ ಆಫ್ ಮೆಡಿಸಿನ್, ಮೆಡ್‌ಪೇಜ್ ಟುಡೇ

ಈ ಅದ್ಭುತ ದಿನಕ್ಕೆ ನಾವು ಹೇಗೆ ಬಂದೆವು?
ಅನುಸರಿಸಿ ಜೀನ್ ರೂಪಾಂತರದ 2003 ಆವಿಷ್ಕಾರ ಇದು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾವನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡುತ್ತದೆ, PRF-ಅನುದಾನಿತ ಸಂಶೋಧಕರು ಗುರುತಿಸಿದ್ದಾರೆ ಎಫ್ಟಿಐಗಳು ಸಂಭಾವ್ಯ ಔಷಧ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿ. ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ-ಉಂಟುಮಾಡುವ ರೂಪಾಂತರವು ಪ್ರೋಟೀನ್ ಉತ್ಪಾದನೆಗೆ ಕಾರಣವಾಗುತ್ತದೆ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್, ಇದು ಜೀವಕೋಶದ ಕಾರ್ಯವನ್ನು ಹಾನಿಗೊಳಿಸುತ್ತದೆ. ದೇಹದ ಮೇಲೆ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್‌ನ ವಿಷಕಾರಿ ಪರಿಣಾಮದ ಭಾಗವು "ಫಾರ್ನೆಸಿಲ್ ಗುಂಪು" ಎಂಬ ಅಣುವಿನಿಂದ ಉಂಟಾಗುತ್ತದೆ, ಇದು ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗೆ ಲಗತ್ತಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ದೇಹದ ಜೀವಕೋಶಗಳಿಗೆ ಹಾನಿ ಮಾಡಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತದೆ. ಎಫ್‌ಟಿಐಗಳು ಪ್ರೊಜೆರಿನ್‌ಗೆ ಫರ್ನೆಸಿಲ್ ಗುಂಪಿನ ಲಗತ್ತನ್ನು ನಿರ್ಬಂಧಿಸುವ ಮೂಲಕ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತವೆ, ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಉಂಟುಮಾಡುವ ಹಾನಿಯನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ.

ಹೆಚ್ಚಿನ ಅಧ್ಯಯನದ ವಿವರಗಳಿಗಾಗಿ, ಪತ್ರಿಕಾ ಪ್ರಕಟಣೆಗಾಗಿ ಇಲ್ಲಿ ಕ್ಲಿಕ್ ಮಾಡಿ

"ಈ ಅಪರೂಪದ ಮಾರಣಾಂತಿಕ ಕಾಯಿಲೆ ಹೊಂದಿರುವ ಈ ಸಣ್ಣ ಜನಸಂಖ್ಯೆಯಲ್ಲಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವವನ್ನು ಪ್ರದರ್ಶಿಸುವುದು ಒಂದು ಪ್ರಮುಖ ಸವಾಲಾಗಿದೆ. ಹೀಗಾಗಿ, ಈ ಇತ್ತೀಚಿನ ಸಂಶೋಧನೆಗಳಿಂದ ನಾನು ವಿಶೇಷವಾಗಿ ಪ್ರೋತ್ಸಾಹಿಸಲ್ಪಟ್ಟಿದ್ದೇನೆ.

– ಡಾ. ಫ್ರಾನ್ಸಿಸ್ ಕಾಲಿನ್ಸ್, ರಾಷ್ಟ್ರೀಯ ಆರೋಗ್ಯ ಸಂಸ್ಥೆಗಳ ನಿರ್ದೇಶಕ

ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸಾಮಾನ್ಯ ವಯಸ್ಸಾದ ಪ್ರಕ್ರಿಯೆಗೆ ಸಂಬಂಧಿಸಿದೆ
ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾವನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡುವ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಎಂದು ಸಂಶೋಧನೆ ತೋರಿಸುತ್ತದೆ ಪ್ರೊಜೆರಿನ್ ಸಾಮಾನ್ಯ ಜನಸಂಖ್ಯೆಯಲ್ಲಿಯೂ ಸಹ ಉತ್ಪತ್ತಿಯಾಗುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ವಯಸ್ಸಿನೊಂದಿಗೆ ಹೆಚ್ಚಾಗುತ್ತದೆ. ಸಂಶೋಧಕರು ಎಫ್‌ಟಿಐಗಳ ಪರಿಣಾಮವನ್ನು ಅನ್ವೇಷಿಸುವುದನ್ನು ಮುಂದುವರಿಸಲು ಯೋಜಿಸಿದ್ದಾರೆ, ಇದು ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳಿಗೆ ಲಕ್ಷಾಂತರ ಜನರ ಮೇಲೆ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುವ ಹೃದಯರಕ್ತನಾಳದ ಕಾಯಿಲೆಯ ಬಗ್ಗೆ ಮತ್ತು ನಮ್ಮೆಲ್ಲರ ಮೇಲೆ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುವ ಸಾಮಾನ್ಯ ವಯಸ್ಸಾದ ಪ್ರಕ್ರಿಯೆಯ ಬಗ್ಗೆ ಇನ್ನಷ್ಟು ತಿಳಿದುಕೊಳ್ಳಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತದೆ.

ಎಲ್ಲರಿಗೂ ಧನ್ಯವಾದಗಳು - ನೀವು ಇಲ್ಲದೆ ನಾವು ಅದನ್ನು ಮಾಡಲಾಗಲಿಲ್ಲ!
ನಾವು ಈ ಪ್ರಗತಿಯ ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು ಸಾಧಿಸಲು ಒಂದು ಪ್ರಮುಖ ಕಾರಣವೆಂದರೆ ಹಣ ಮತ್ತು ಇತರ ಬೆಂಬಲವನ್ನು ಒದಗಿಸಿದ ಅಪಾರ ಬೆಂಬಲಿಗರು, ನಮ್ಮ ಅಂತಿಮ ಗುರಿಯನ್ನು ಸಾಧಿಸಲು ನಮಗೆ ಒಂದು ಹೆಜ್ಜೆ ಹತ್ತಿರವಾಗಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತಾರೆ - ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಚಿಕಿತ್ಸೆ.