24 квітня 2018 року: Нове дослідження, опубліковане в The Journal of American Medical Association (JAMA), повідомляє, що лонафарніб, інгібітор фарнезилтрансферази (FTI), допоміг розширити виживання дітей з Прогерією. Автори Бостонської дитячої лікарні та університету Браун відстежили понад 250 дітей з шести континентів, щоб продемонструвати зв’язок між лікуванням лонафарнібом та розширеною виживаністю.
Клацніть тут, щоб прочитати конспект дослідження
ДЛЯ ЗМІ:
результати клінічне випробування ліків для дітей з Progeria є і це офіційно! Дослідження з використанням лонафарнібу, типу інгібітора фарнезилтрансферази (ІПТ), спочатку розробленого для лікування раку, підтримує продовження терміну життя у дітей з Прогерією. У клінічному випробуванні діти 27 із прогерією отримували пероральний лонафарніб двічі на день як монотерапію. Контрольну частину цього дослідження складали діти з Прогерією з аналогічним віком, статтю та континентом місця проживання, як і лікувані пацієнти, які не були частиною клінічного випробування і тому не отримували лонафарніб. Результати показали, що лікування лише лонафарнібом порівняно з відсутністю лікування було пов'язане зі значно нижчим показником смертності (3.7% проти 33.3%) після медіани спостереження за 2.2 років. Результати дослідження, яке було фінансується та координується Науково-дослідним фондом Progeria, були опубліковані у квітні 24, 2018 в Журнал Американської медичної асоціації.
Гордон та ін. ін., Асоціація лікування лонафарнібом проти відсутності лікування зі смертністю у пацієнтів із синдромом прогерії Хатчінсона-Гілфорда, JAMA, квітень 24, 2018 Обсяг 319, Число 16Результати приносять нові надії та оптимізм
Діти поїхали до Бостонської дитячої лікарні, щоб пройти всебічне медичне обстеження та вивчити ліки. Усі отримували пероральний лонафарніб, FTI, що постачається компанією Merck & Co. “Це дослідження, опубліковане в JAMA, свідчить про те, що ми можемо почати гальмувати процес швидкого старіння дітей з прогерією. Ці результати дають нові обіцянки та оптимізм спільноті Progeria », - сказала Леслі Гордон, доктор медичних наук, співзасновник та медичний директор PRF та провідний автор дослідження.
«У PRF ми невтомно працюємо над фінансуванням нових наукових проривів для дітей, які живуть з Прогерією. Це дослідження показує нам, що проведені сьогодні клінічні випробування - це наша найкраща надія на економію для цих дітей у майбутньому. Грунтуючись на багатообіцяючих результатах цього дослідження з лонафарнібом, ми відчуваємо сильніше відчуття нагальності як ніколи раніше. Сьогоднішня віха знаменує собою новий початок для цих дітей та їх сімей. Кожен день і кожна мить рахуються. Мета PRF - знайти ліки від прогерії, і це дослідження приносить нам ще один крок до цієї мети », - сказала Меріл Фінк, президент та виконавчий директор PRF
Висвітлення в ЗМІ
Ось вибірка отриманого преси:
- MedPage сьогодні
Препарат може зробити Progeria керованою - Boston Globe
Педіатричний дослідник, син якого помер від прогерії, бачить обіцянку в новому лікуванні Квітень 24, 2018 - Коричневі новини
Дослідження свідчать про перспективну медикаментозну терапію захворювань передчасного старіння Квітень 24, 2018
«Це історія, яка надихає на багатьох рівнях. Є потенціал перетворити життя групи дуже особливих дітей. Але це також зразок того, що науковий метод пішов правильно, коли сувора фундаментальна наука та розумне застосування існуючого препарату поєднуються для отримання результатів, які є справжніми проривами ».
- Ф. Перрі Вілсон, доктор медичних наук, Єльський медичний факультет, MedPage Today
Як ми потрапили в цей чудовий день?
Після 2003 р. Відкриття генної мутації що викликає Прогерію, визначили дослідники, що фінансуються PRF FTIs як потенційне лікування наркотиками. Мутація, що викликає прогерію, призводить до вироблення білка прогерин, що пошкоджує функцію клітин. Частина токсичного впливу прогерину на організм викликається молекулою, яка називається "фарнезильна група", яка приєднується до білка прогерину і допомагає йому пошкоджувати клітини організму. FTIs діють, блокуючи приєднання фарнезильної групи до прогерину, зменшуючи шкоду прогерину.
Щоб отримати докладніші відомості, Натисніть тут для прес-релізу
«Демонстрація ефективності лікування у цієї невеликої популяції дітей з цим рідкісним смертельним захворюванням є головною проблемою. Таким чином, мене особливо заохочує ця остання знахідка ».
- доктор Френсіс Коллінз, директор Національних інститутів здоров'я
Прогерія, пов'язана з нормальним процесом старіння
Дослідження показують, що прогерія викликає білок прогерин також виробляється в цілому населення і збільшується з віком. Дослідники планують продовжити дослідження ефекту ІПСШ, що може допомогти вченим дізнатися більше про серцево-судинні захворювання, які вражають мільйони, а також про звичайний процес старіння, який впливає на всіх нас.
Дякую вам всім - Ми не могли б обійтися без тебе!
Однією з головних причин, за якими ми досягли цих проривних результатів, - це величезні прихильники, які надавали фінансування та іншу підтримку, допомагаючи зробити нас на крок ближче до досягнення нашої кінцевої мети - ліки від Прогерії.