24 апреля 2018 года. Новое исследование, опубликованное в Журнале Американской медицинской ассоциации (JAMA), сообщает, что лонафарниб, ингибитор фарнезилтрансферазы (FTI), помог продлить выживаемость у детей с прогерией. Авторы из Бостонской детской больницы и Университета Брауна отслеживали более 250 детей с шести континентов, чтобы продемонстрировать связь между лечением лонафарнибом и увеличением выживаемости.
Нажмите здесь, чтобы прочитать реферат исследования
ДЛЯ СМИ:
Результаты клиническое испытание препарата для детей с прогерией и официально! Исследование с использованием лонафарниба, типа ингибитора фарнезилтрансферазы (FTI), первоначально разработанного для лечения рака, поддерживает увеличение продолжительности жизни у детей с прогерией. В клинических испытаниях дети 27 с прогерией получали пероральный лонафарниб два раза в день в качестве монотерапии. Контрольная группа этого исследования состояла из детей с прогерией с таким же возрастом, полом и местом проживания, как и у пролеченных пациентов, которые не участвовали в клиническом исследовании и, следовательно, не получали лонафарниб. Результаты показали, что лечение одним лонафарнибом по сравнению с отсутствием лечения было связано со значительно более низким уровнем смертности (3.7% по сравнению с 33.3%) после медианного периода наблюдения 2.2. Результаты исследования, которое было финансируется и координируется Исследовательским фондом Progeria, были опубликованы в апреле 24, 2018 в Журнал Американской медицинской ассоциации.
Гордон и др. al., Ассоциация лечения лонафарнибом и отсутствием лечения с коэффициентом смертности у пациентов с синдромом Хатчинсона-Гилфорда Прогерия, JAMA, апрель 24, 2018, том 319, номер 16Результаты приносят новую надежду и оптимизм
Дети отправились в Бостонскую детскую больницу, чтобы пройти комплексное медицинское обследование и изучить лекарства. Все получали пероральный лонафарниб, FTI, предоставленный Merck & Co. «Это исследование, опубликованное в JAMA, показывает доказательства того, что мы можем начать тормозить процесс быстрого старения детей с прогерией. Эти результаты вселяют новые надежды и оптимизм в сообщество прогерии », - сказал Лесли Гордон, доктор медицинских наук, соучредитель и медицинский директор PRF, а также ведущий автор исследования.
«В PRF мы неустанно работаем над финансированием новых научных открытий для детей, живущих с прогерией. Это исследование показывает нам, что клинические испытания, проводимые сегодня, - наша лучшая надежда на спасение этих детей в будущем. Основываясь на многообещающих результатах этого исследования с лонафарнибом, мы чувствуем более сильную необходимость, чем когда-либо. Сегодняшняя веха знаменует собой новое начало для этих детей и их семей. На счету каждый день и каждый момент. Цель PRF - найти лекарство от прогерии, и это исследование делает нам еще один шаг к этой цели », - сказала Мерил Финк, президент и исполнительный директор PRF.
Освещение в СМИ
Вот выборка из освещения в прессе:
- MedPage сегодня
Препарат может сделать прогерию управляемой - Boston Globe
Педиатрический исследователь, чей сын умер от прогерии, видит новые возможности в лечении 24 апреля 2018 - Коричневые новости
Исследования показывают перспективную лекарственную терапию при преждевременном старении 24 апреля 2018
«Эта история вдохновляет многих уровней. Существует потенциал, чтобы изменить жизнь группы совершенно особенных детей. Но это также является примером правильного научного метода, в котором строгая фундаментальная наука и разумное применение существующего лекарственного средства объединены для достижения результатов, которые являются подлинными прорывами ».
- Ф. Перри Уилсон, MD, MSCE, Йельская школа медицины, MedPage Today
Как мы добрались до этого замечательного дня?
После 2003 открытие мутации гена исследователи, финансируемые PRF, FTIs в качестве потенциального лекарственного лечения. Вызывающая прогерию мутация приводит к выработке белка progerin, который повреждает функцию клетки. Часть токсического действия прогерина на организм вызвана молекулой, называемой «фарнезильная группа», которая присоединяется к белку прогерина и помогает ему повредить клетки организма. FTI действуют, блокируя присоединение фарнезильной группы к прогерину, уменьшая вред, который вызывает прогерин.
Для более подробной информации, Нажмите здесь для пресс-релиза
«Демонстрация эффективности лечения в этой небольшой группе детей с этим редким смертельным заболеванием является серьезной проблемой. Таким образом, я особенно воодушевлен этими последними открытиями ».
- Доктор Фрэнсис Коллинз, директор Национального института здоровья
Прогерия связана с нормальным процессом старения
Исследования показывают, что белок, вызывающий прогерию, progerin также производится в общей популяции и увеличивается с возрастом. Исследователи планируют продолжить изучение влияния ИМП, что может помочь ученым узнать больше о сердечно-сосудистых заболеваниях, которые поражают миллионы, а также о нормальном процессе старения, который затрагивает всех нас.
Спасибо вам всем - Без тебя мы бы этого не сделали!
Одна из главных причин, по которой мы достигли этих прорывных результатов, заключается в том, что огромные сторонники оказали финансирование и другую поддержку, помогая приблизить нас на один шаг к достижению нашей конечной цели - лекарства от прогерии.