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Erste Therapie zum Nachweis des Überlebensvorteils bei Progerie

24. April 2018: Eine neue Studie, die im Journal der American Medical Association (JAMA) veröffentlicht wurde, berichtet, dass Lonafarnib, ein Farnesyltransferase-Inhibitor (FTI), das Überleben von Kindern mit Progerie verlängert hat. Autoren des Boston Children's Hospital und der Brown University verfolgten mehr als 250 Kinder aus sechs Kontinenten, um einen Zusammenhang zwischen der Behandlung mit Lonafarnib und dem verlängerten Überleben aufzuzeigen.

Klicken Sie hier, um die Zusammenfassung der Studie zu lesen

FÜR MEDIEN: 

Die Ergebnisse die klinische Arzneimittelstudie für Kinder mit Progeria sind in und es ist offiziell!   Die Studie mit Lonafarnib, einer Art von Farnesyltransferase-Hemmer (FTI), der ursprünglich zur Behandlung von Krebs entwickelt wurde, unterstützt die Verlängerung der Lebensdauer bei Kindern mit Progerie. In der klinischen Studie erhielten 27-Kinder mit Progeria zweimal täglich orales Lonafarnib als Monotherapie. Der Kontrollarm dieser Studie bestand aus Kindern mit Progeria mit ähnlichem Alter, Geschlecht und Aufenthaltskontinent wie die behandelten Patienten, die nicht Teil der klinischen Studie waren und daher kein Lonafarnib erhielten. Die Ergebnisse zeigten, dass die Behandlung mit Lonafarnib allein im Vergleich zu keiner Behandlung mit einer signifikant niedrigeren Sterblichkeitsrate (3.7% vs. 33.3%) nach einem Median der 2.2-Follow-up-Jahre assoziiert war. Ergebnisse der Studie, die war finanziert und koordiniert von der Progeria Research Foundation, wurden veröffentlicht April 24, 2018 in Das Journal der American Medical Association.

Gordon et. al., Vereinigung der Lonafarnib-Behandlung gegen keine Behandlung mit Mortalitätsrate bei Patienten mit Hutchinson-Gilford-Progeria-Syndrom, JAMA, April 24, 2018 Volume 319, Nummer 16Ergebnisse bringen neue Hoffnung und Optimismus
Die Kinder reisten zum Boston Children's Hospital, um umfassende medizinische Tests zu erhalten und Medikamente zu studieren. Alle erhielten orales Lonafarnib, ein von Merck & Co. bereitgestelltes FTI. „Diese in JAMA veröffentlichte Studie zeigt, dass wir beginnen können, den schnellen Alterungsprozess von Kindern mit Progeria zu bremsen. Diese Ergebnisse bieten der Progeria-Community neues Versprechen und Optimismus “, sagte Dr. med. Leslie Gordon, Mitbegründer, medizinischer Direktor für PRF und leitender Studienautor.

„Bei PRF arbeiten wir unermüdlich daran, neue wissenschaftliche Durchbrüche für Kinder zu finanzieren, die mit Progeria leben. Diese Studie zeigt uns, dass die heute durchgeführten klinischen Studien unsere beste Hoffnung sind, in Zukunft für diese Kinder zu sparen. Aufgrund der vielversprechenden Ergebnisse dieser Studie mit Lonafarnib fühlen wir uns dringlicher als je zuvor. Der heutige Meilenstein markiert einen Neuanfang für diese Kinder und ihre Familien. Jeder Tag und jeder Moment zählt. PRFs Ziel ist es, das Heilmittel für Progeria zu finden, und diese Studie bringt uns einen weiteren Schritt in Richtung dieses Ziels “, sagte Meryl Fink, Präsident und Executive Director von PRF

Medienberichterstattung

Hier ist ein Auszug aus der Presseberichterstattung:

„Dies ist eine Geschichte, die auf vielen Ebenen inspirierend ist. Es besteht das Potenzial, das Leben einer Gruppe ganz besonderer Kinder zu verändern. Es ist aber auch beispielhaft für die wissenschaftliche Methode, bei der rigorose Grundlagenforschung und die intelligente Anwendung eines vorhandenen Arzneimittels zu Ergebnissen führen, die echte Durchbrüche darstellen. “

- F. Perry Wilson, MSCE, Medizinische Fakultät von Yale, MedPage Today

Wie sind wir zu diesem wundervollen Tag gekommen?
Nach dem 2003 Entdeckung der Genmutation das verursacht Progeria, identifizierten PRF-finanzierte Forscher FTIs als potenzielle medikamentöse Behandlung. Die Progerie verursachende Mutation führt zur Produktion des Proteins progerin, was die Zellfunktion schädigt. Ein Teil der toxischen Wirkung von Progerin auf den Körper wird durch ein Molekül namens „Farnesylgruppe“ verursacht, das sich an das Progerinprotein anlagert und dabei hilft, die Körperzellen zu schädigen. FTIs blockieren die Bindung der Farnesylgruppe an Progerin und reduzieren den Schaden, den Progerin verursacht.

Für weitere Details zur Studie, Klicken Sie hier für die Pressemitteilung

„Es ist eine große Herausforderung, die Wirksamkeit von Behandlungen bei dieser kleinen Population von Kindern mit dieser seltenen tödlichen Krankheit nachzuweisen. Daher finde ich diese neuesten Erkenntnisse besonders ermutigend. “

- Dr. Francis Collins, Direktor der National Institutes of Health

Progerie im Zusammenhang mit normalem Alterungsprozess
Untersuchungen zeigen, dass das Progeria-verursachende Protein progerin wird auch in der Allgemeinbevölkerung produziert und nimmt mit dem Alter zu. Die Forscher planen, die Wirkung von FTIs weiter zu untersuchen, um mehr über die Herz-Kreislauf-Erkrankungen, von denen Millionen betroffen sind, und über den normalen Alterungsprozess, der uns alle betrifft, zu erfahren.

Danke euch allen - Ohne dich hätten wir es nicht geschafft!
Einer der Hauptgründe, warum wir diese bahnbrechenden Ergebnisse erzielt haben, sind die enormen Unterstützer, die Finanzmittel und andere Unterstützung zur Verfügung stellten, um uns einen Schritt näher an das Erreichen unseres endgültigen Ziels heranzuführen - eine Heilung für Progeria.