প্রোজেরিয়ায় বেঁচে থাকার সুবিধা প্রদর্শনের জন্য প্রথম থেরাপি

এপ্রিল 24, 2018: দ্য জার্নাল অফ দ্য আমেরিকান মেডিকেল অ্যাসোসিয়েশন (JAMA) এ প্রকাশিত একটি নতুন গবেষণা রিপোর্ট করেছে যে লোনাফারনিব, একটি ফার্নেসাইলট্রান্সফেরেজ ইনহিবিটর (এফটিআই), প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের বেঁচে থাকতে সাহায্য করেছে। বোস্টন চিলড্রেন'স হসপিটাল এবং ব্রাউন ইউনিভার্সিটির লেখকরা লোনাফারনিব চিকিত্সা এবং বর্ধিত বেঁচে থাকার মধ্যে একটি লিঙ্ক প্রদর্শনের জন্য ছয়টি মহাদেশের 250 টিরও বেশি শিশুর সন্ধান করেছেন।

অধ্যয়নের বিমূর্ত পড়তে এখানে ক্লিক করুন

মিডিয়ার জন্য: 

• প্রেস রিলিজ
• ইনফোগ্রাফিক 
• বি-রোল ভিডিও

এর ফলাফল শিশুদের জন্য ক্লিনিকাল ড্রাগ ট্রায়াল Progeria সঙ্গে আছে এবং এটা অফিসিয়াল!   লোনাফার্নিব ব্যবহার করে গবেষণা, একটি ধরনের ফার্নেসাইলট্রান্সফেরেজ ইনহিবিটর (এফটিআই) যা মূলত ক্যান্সারের চিকিত্সার জন্য তৈরি করা হয়েছিল, প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের আয়ু বৃদ্ধিকে সমর্থন করে। ক্লিনিকাল ট্রায়ালে, প্রজেরিয়ায় আক্রান্ত 27 জন শিশু মনোথেরাপি হিসাবে দিনে দুবার ওরাল লোনাফারনিব গ্রহণ করেছিল। এই গবেষণার কন্ট্রোল বাহুতে প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুরা চিকিৎসা করা রোগীদের মতো একই বয়স, লিঙ্গ এবং বসবাসের মহাদেশ নিয়ে গঠিত, যারা ক্লিনিকাল ট্রায়ালের অংশ ছিল না এবং তাই লোনাফারনিব গ্রহণ করেনি। ফলাফলগুলি প্রমাণ করে যে শুধুমাত্র লোনাফারনিবের সাথে চিকিত্সা কোন চিকিত্সার তুলনায় উল্লেখযোগ্যভাবে কম মৃত্যুর হারের সাথে যুক্ত ছিল (3.7% বনাম 33.3%) 2.2 বছরের ফলোআপের মাঝামাঝি। গবেষণার ফলাফল যা ছিল প্রোজেরিয়া রিসার্চ ফাউন্ডেশন দ্বারা অর্থায়ন এবং সমন্বিত, 24 এপ্রিল, 2018 সালে প্রকাশিত হয়েছিল আমেরিকান মেডিকেল অ্যাসোসিয়েশনের জার্নাল।

গর্ডন এট। আল।, হাচিনসন-গিলফোর্ড প্রোজেরিয়া সিনড্রোমে আক্রান্ত রোগীদের মৃত্যুর হারের সাথে লোনাফারনিব চিকিত্সা বনাম কোনও চিকিত্সা নেই, JAMA, 24 এপ্রিল, 2018 ভলিউম 319, সংখ্যা 16ফলাফল নতুন আশা এবং আশাবাদ নিয়ে আসে
শিশুরা ব্যাপক চিকিৎসা পরীক্ষা এবং অধ্যয়ন ওষুধ গ্রহণের জন্য বোস্টন চিলড্রেন হাসপাতালে গিয়েছিল। সবাই মৌখিক লোনাফারনিব পেয়েছে, একটি এফটিআই যা মার্ক এন্ড কোং দ্বারা সরবরাহ করা হয়েছে। এই ফলাফলগুলি প্রোজেরিয়া সম্প্রদায়কে নতুন প্রতিশ্রুতি এবং আশাবাদ প্রদান করে,” লেসলি গর্ডন, এমডি, পিএইচডি, পিআরএফ-এর সহ-প্রতিষ্ঠাতা এবং মেডিকেল ডিরেক্টর এবং প্রধান গবেষণা লেখক বলেছেন।

“PRF-এ, আমরা প্রোজেরিয়ার সাথে বসবাসকারী শিশুদের জন্য নতুন বৈজ্ঞানিক সাফল্যের জন্য অর্থ জোগাতে অক্লান্ত পরিশ্রম করছি। এই সমীক্ষা আমাদের দেখায় যে আজ পরিচালিত ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলি ভবিষ্যতে এই শিশুদের জন্য সংরক্ষণের জন্য আমাদের সেরা আশা। লোনাফারনিবের সাথে এই গবেষণার প্রতিশ্রুতিবদ্ধ ফলাফলের উপর ভিত্তি করে, আমরা আগের চেয়ে আরও শক্তিশালী বোধ অনুভব করি। আজকের মাইলফলক এই শিশুদের এবং তাদের পরিবারের জন্য একটি নতুন সূচনা চিহ্নিত করে৷ প্রতিটি দিন এবং প্রতিটি মুহূর্ত গণনা। পিআরএফ-এর লক্ষ্য হল প্রোজেরিয়ার নিরাময় খুঁজে বের করা এবং এই অধ্যয়নটি আমাদের সেই লক্ষ্যের দিকে আরও একটি পদক্ষেপ নিয়ে আসে, "পিআরএফের প্রেসিডেন্ট এবং নির্বাহী পরিচালক মেরিল ফিঙ্ক বলেছেন

মিডিয়া কভারেজ

এখানে প্রাপ্ত প্রেস কভারেজের একটি নমুনা রয়েছে:

• MedPage আজ
  ড্রাগ প্রোজেরিয়াকে পরিচালনাযোগ্য করে তুলতে পারে
• বোস্টন গ্লোব
  একজন শিশুরোগ গবেষক যার ছেলে প্রোজেরিয়ায় মারা গেছে তিনি নতুন চিকিত্সার প্রতিশ্রুতি দেখেছেন এপ্রিল 24, 2018
• ব্রাউন নিউজ
  গবেষণা অকাল বার্ধক্য রোগের জন্য প্রতিশ্রুতিশীল ড্রাগ থেরাপির পরামর্শ দেয় এপ্রিল 24, 2018

“এটি এমন একটি গল্প যা অনেক স্তরে অনুপ্রেরণাদায়ক। খুব বিশেষ শিশুদের একটি গ্রুপের জীবন পরিবর্তন করার সম্ভাবনা রয়েছে। কিন্তু এটি সঠিকভাবে চলে যাওয়া বৈজ্ঞানিক পদ্ধতির উদাহরণও বটে, যেখানে কঠোর মৌলিক বিজ্ঞান এবং একটি বিদ্যমান ওষুধের একটি স্মার্ট প্রয়োগ মিলিত ফলাফল তৈরি করে যা প্রকৃত সাফল্য।"

– এফ. পেরি উইলসন এমডি, MSCE, ইয়েল স্কুল অফ মেডিসিন, মেডপেজ টুডে

কিভাবে আমরা এই বিস্ময়কর দিন পেতে পারি?
অনুসরণ 2003 জিন মিউটেশন আবিষ্কার যার কারণে প্রোজেরিয়া, পিআরএফ-অর্থায়নকৃত গবেষকরা চিহ্নিত করেছেন এফটিআই একটি সম্ভাব্য ড্রাগ চিকিত্সা হিসাবে। প্রোজেরিয়া-সৃষ্টিকারী মিউটেশন প্রোটিন উৎপাদনের দিকে পরিচালিত করে progerin, যা কোষের কার্যকারিতাকে ক্ষতিগ্রস্ত করে। শরীরের উপর প্রোজেরিনের বিষাক্ত প্রভাবের একটি অংশ "ফারনেসিল গ্রুপ" নামক একটি অণু দ্বারা সৃষ্ট হয়, যা প্রোজেরিন প্রোটিনের সাথে সংযুক্ত থাকে এবং এটি শরীরের কোষকে ক্ষতিগ্রস্ত করতে সাহায্য করে। এফটিআইগুলি প্রোজেরিনের সাথে ফার্নেসাইল গ্রুপের সংযুক্তি ব্লক করে, প্রোজেরিনের ক্ষতির কারণগুলি হ্রাস করে কাজ করে।

অধ্যয়নের আরও বিস্তারিত জানার জন্য, প্রেস রিলিজের জন্য এখানে ক্লিক করুন

“এই বিরল মারাত্মক রোগে আক্রান্ত শিশুদের এই ক্ষুদ্র জনসংখ্যার চিকিত্সার কার্যকারিতা প্রদর্শন করা একটি বড় চ্যালেঞ্জ। এইভাবে, আমি এই সর্বশেষ অনুসন্ধান দ্বারা বিশেষভাবে উত্সাহিত।"

– ডাঃ ফ্রান্সিস কলিন্স, ন্যাশনাল ইনস্টিটিউট অফ হেলথ এর ডিরেক্টর

প্রোজেরিয়া সাধারণ বার্ধক্য প্রক্রিয়ার সাথে যুক্ত
গবেষণায় দেখা গেছে যে প্রোজেরিয়া-সৃষ্টিকারী প্রোটিন progerin এছাড়াও সাধারণ জনসংখ্যার মধ্যে উত্পাদিত হয় এবং বয়সের সাথে বৃদ্ধি পায়। গবেষকরা এফটিআই-এর প্রভাব অন্বেষণ চালিয়ে যাওয়ার পরিকল্পনা করেছেন, যা বিজ্ঞানীদের কার্ডিওভাসকুলার রোগ সম্পর্কে আরও জানতে সাহায্য করতে পারে যা লক্ষ লক্ষ মানুষকে প্রভাবিত করে, সেইসাথে সাধারণ বার্ধক্য প্রক্রিয়া যা আমাদের সকলকে প্রভাবিত করে।

সবাইকে ধন্যবাদ- আমরা তোমাকে ছাড়া এটা করতে পারতাম না!
আমরা এই যুগান্তকারী ফলাফলগুলি অর্জন করার প্রধান কারণগুলির মধ্যে একটি হল প্রচুর সমর্থক যারা তহবিল এবং অন্যান্য সহায়তা প্রদান করেছে, আমাদের চূড়ান্ত লক্ষ্য অর্জনের এক ধাপ কাছাকাছি যেতে সাহায্য করেছে – প্রোজেরিয়ার নিরাময়।