24 اپریل ، 2018: امریکن میڈیکل ایسوسی ایشن (جاما) کے جرنل میں شائع ہونے والی ایک نئی تحقیق میں بتایا گیا ہے کہ لونافنیب ، جو ایک فارنسیلٹرانسفریج انبیبیٹر (ایف ٹی آئی) ہے ، نے پروجیریا سے متاثرہ بچوں میں بقا بڑھانے میں مدد کی۔ بوسٹن چلڈرن ہاسپٹل اور براؤن یونیورسٹی کے مصنفین نے چھ براعظموں کے 250 سے زیادہ بچوں کا سراغ لگایا تاکہ لونافرنب علاج اور بڑھے ہوئے بقا کے مابین ایک ربط کا مظاہرہ کریں۔
مطالعہ کا خلاصہ پڑھنے کے لئے یہاں کلک کریں
میڈیا کے لئے:
نتائج بچوں کے لئے کلینیکل ڈرگ ٹرائل پروجیریا کے ساتھ ہیں اور یہ سرکاری ہے! لونوفرنیب کا استعمال کرتے ہوئے مطالعہ ، جو کینسر کے علاج کے لئے اصل میں تیار کیا گیا تھا ، ایک قسم کا فارنیسیلٹرانسفریز انھیبیٹر (ایف ٹی آئی) ہے ، جو پروجیریا والے بچوں میں عمر میں توسیع کی حمایت کرتا ہے۔ کلینیکل ٹرائل میں ، پروجیریا کے ساتھ 27 بچوں نے روزانہ دو بار مونوتھیراپی کے ذریعہ زبانی لونافرنیب حاصل کیا۔ اس مطالعے کا کنٹرول بازو پروجیریا کے مریضوں پر مشتمل ہے جو عمر کے برابر ، جنسی اور براعظم کی رہائش کے مریضوں کے طور پر علاج کیے جانے والے مریضوں کی حیثیت رکھتے ہیں ، جو کلینیکل ٹرائل کا حصہ نہیں تھے اور اس وجہ سے وہ لونفرنیب نہیں وصول کرتے تھے۔ نتائج نے یہ ثابت کیا کہ اکیلے لونافرنب کے ساتھ کسی بھی علاج کے مقابلے میں سلوک 3.7 سال کی درمیانی مدت کے بعد اموات کی شرح (33.3٪ بمقابلہ 2.2٪) کے ساتھ منسلک نہیں تھا۔ مطالعہ کے نتائج ، جو تھا پروجیریا ریسرچ فاؤنڈیشن کی مالی اعانت اور تعاون، اپریل 24 ، 2018 میں شائع ہوئے تھے امریکی میڈیکل ایسوسی ایشن کے جرنل.
گورڈن ET ال ، ایسوسی ایشن لونافرنیب ٹریٹمنٹ بمقابلہ ہچنسن-گیلفورڈ پروجیریا سنڈروم کے مریضوں میں اموات کی شرح کے ساتھ کوئی علاج نہیں, جامہ ، اپریل 24 ، 2018 حجم 319 ، نمبر 16نتائج نئی امید اور امید لاتے ہیں
جامع طبی جانچ اور مطالعے کی دوائیں حاصل کرنے کے لئے بچے بوسٹن چلڈرن اسپتال گئے۔ سب کو موصولہ زبانی لنافرنیب ، ایک ایف ٹی آئی جس کی فراہمی مرک اینڈ کمپنی نے کی ہے۔ یہ نتائج پروجیریا کمیونٹی کو نیا وعدہ اور امید دلاتے ہیں ، "پی ایچ ڈی کے ایم ڈی ، ایم ڈی ، لیسلی گورڈن ، PRF کے شریک بانی اور میڈیکل ڈائریکٹر ، اور اہم مطالعہ مصنف نے کہا۔
پی آر ایف میں ، ہم پروجیریا میں رہنے والے بچوں کے لئے نئی سائنسی پیشرفتوں کے لئے فنڈز کے لئے انتھک محنت کر رہے ہیں۔ یہ مطالعہ ہمیں ظاہر کرتا ہے کہ آج کل کلینیکل ٹرائلز ان بچوں کے لئے مستقبل میں بچت کے لئے ہماری بہترین امید ہیں۔ لونوفرنیب کے ساتھ ہونے والے اس مطالعے کے نتیجہ خیز نتائج کی بنیاد پر ، ہم پہلے سے کہیں زیادہ عجلت کا احساس محسوس کرتے ہیں۔ آج کا سنگ میل ان بچوں اور ان کے اہل خانہ کے لئے ایک نئی شروعات کا نشان ہے۔ ہر دن اور ہر لمحے کی گنتی۔ پی آر ایف کا ہدف پروجیریا کا علاج تلاش کرنا ہے اور اس مطالعے سے ہم اس مقصد کی طرف ایک اور قدم لاتے ہیں۔
میڈیا کوریج
موصولہ پریس کوریج کا ایک نمونہ یہ ہے:
- میڈ پیج آج
منشیات پروجیریا کو قابل انتظام بنا سکتا ہے - بوسٹن گلوب
ماہر امراض اطفال کا محقق جس کا بیٹا پروجیریا کی وجہ سے فوت ہوا وہ نئے علاج میں وعدہ دیکھتا ہے اپریل 24، 2018 - براؤن نیوز
تحقیق قبل از وقت عمر رسیدہ بیماری کے ل drug دواؤں کے تھراپی کا وعدہ کرتی ہے اپریل 24، 2018
“یہ ایک ایسی کہانی ہے جو کئی سطحوں پر متاثر کرتی ہے۔ بہت ہی خاص بچوں کے گروپ کی زندگی کو تبدیل کرنے کی صلاحیت موجود ہے۔ لیکن یہ ان سائنسی طریقہ کار کی مثال بھی ہے جہاں صحیح طریقے سے گذرا گیا ہے ، جہاں سخت بنیادی سائنس اور ایک موجودہ دوائی کی سمارٹ ایپلی کیشن کے ساتھ مل کر ایسے نتائج برآمد ہوں گے جو حقیقی کامیابیاں ہیں۔
- ایف پیری ولسن ایم ڈی ، ایم ایس سی ای ، ییل اسکول آف میڈیسن ، میڈ پیج آج
ہم اس حیرت انگیز دن تک کیسے پہنچے؟
کے بعد جین اتپریورتن 2003 کی دریافت جو پروجیریا کا سبب بنتا ہے ، پی آر ایف کے مالی اعانت سے چلنے والے محققین نے شناخت کیا ایف ٹی آئی ممکنہ طور پر منشیات کے علاج کے طور پر. پروجیریا کے نتیجے میں ہونے والا تغیر پروٹین کی پیداوار کی طرف جاتا ہے پروجرین، جو سیل کے فنکشن کو نقصان پہنچاتا ہے۔ جسم پر پروجرین کے زہریلے اثر کا ایک حصہ "فارنیسل گروپ" نامی انو کی وجہ سے ہوتا ہے جو پروجرین پروٹین سے منسلک ہوتا ہے اور اس سے جسم کے خلیوں کو نقصان پہنچانے میں مدد کرتا ہے۔ ایف ٹی آئیز پروجرین پر فورنسائل گروپ کی منسلکیت کو روکنے کے ذریعہ عمل کرتے ہیں ، اور اس سے ہونے والے نقصان کی وجہ کو کم کرتے ہیں۔
مزید مطالعے کی تفصیلات کے لئے ، پریس ریلیز کے لئے یہاں کلک کریں
"اس غیر معمولی مہلک بیماری کے شکار بچوں کی اس چھوٹی سی آبادی میں علاج کی اثر انگیزی کا مظاہرہ کرنا ایک بہت بڑا چیلنج ہے۔ اس طرح ، مجھے ان تازہ ترین نتائج سے خاص طور پر حوصلہ ملا ہے۔
- ڈاکٹر فرانسس کولنس ، قومی ادارہ صحت کے ڈائریکٹر
پروجیریا عمومی عمر کے عمل سے منسلک ہے
تحقیق سے پتہ چلتا ہے کہ پروجیریا کی وجہ سے پروٹین ہے پروجرین عام آبادی میں بھی تیار ہوتا ہے اور عمر کے ساتھ بڑھتا ہے۔ محققین ایف ٹی آئی کے اثر کی تلاش جاری رکھنے کا منصوبہ رکھتے ہیں ، جس سے سائنس دانوں کو قلبی مرض کے بارے میں مزید معلومات حاصل کرنے میں مدد مل سکتی ہے جو لاکھوں کو متاثر کرتی ہے ، اسی طرح عمر بڑھنے کے عام عمل جو ہم سب کو متاثر کرتے ہیں۔
آپ سب کا شکریہ - ہم آپ کے بغیر یہ نہیں کر سکتے تھے!
ان کامیابی کے نتائج کو حاصل کرنے کی ایک اہم وجہ یہ ہے کہ ان زبردست حامیوں نے جنہوں نے فنڈز اور دیگر مدد فراہم کی ، اور ہمیں اپنے حتمی مقصد کے حصول کے لئے ایک قدم قریب کرنے میں مدد کی - پروجیریا کا علاج۔