Resultados do 10º Workshop Científico Internacional da PRF publicados na revista Aging!

Em novembro de 2020, a PRF reuniu mais de 370 inscritos de 30 países em nosso primeiro workshop científico virtual. Os participantes receberam uma plataforma para compartilhar sua expertise em pesquisa sobre Progeria e conhecer algumas das crianças que se beneficiarão de seu trabalho. Um resumo do workshop foi publicado hoje no periódico Envelhecimento. Os participantes incluíram médicos, cientistas e pesquisadores pré-clínicos de classe mundial, além de famílias de crianças e jovens adultos com Progéria.

As apresentações das famílias dos pacientes lideraram o programa, seguidas por atualizações sobre o primeiro pedido da Progeria para aprovação de medicamento pela FDA (que foi concedido mais tarde naquele mês), bem como resultados iniciais do único ensaio clínico atual de Progeria. Isso foi seguido por apresentações de dados pré-clínicos não publicados sobre medicamentos em desenvolvimento visando a mutação de DNA causadora da doença, o mRNA aberrante, a proteína progerina e suas proteínas efetoras downstream. Amarrando o laboratório à cabeceira, os clínicos apresentaram novas descobertas sobre a história natural da doença para informar o desenvolvimento futuro de ensaios clínicos e novos procedimentos de substituição da válvula aórtica de Progeria. O programa envolveu a comunidade de pesquisa de Progeria como uma única unidade com um objetivo comum - tratar e curar crianças com Progeria em todo o mundo.

Para um resumo completo dos principais caminhos científicos explorados pelas principais mentes na pesquisa da Progéria, clique aqui para ler o artigo.