PRF کا 2021 کا سالانہ نیوز لیٹر یہاں حاصل کریں!

پروجیریا کے پہلے علاج کے لیے ایف ڈی اے کی منظوری کے بارے میں پڑھنے کے لیے ہمارا نیوز لیٹر دیکھیں، جانیں کہ ہم نے جس تحقیق کو فنڈ کیا ہے اس نے جینیاتی اور آر این اے علاج کے ذریعے علاج کی طرف قابل ذکر پیش رفت کی ہے، اور ان تمام دلچسپ سنگ میلوں کے بارے میں معلومات حاصل کریں جن کا ہم جشن منا رہے ہیں۔ ابھی یہاں ہماری دو اہم کہانیوں سے ایک جھانکنا ہے:

پروجیریا کا پہلا علاج ایف ڈی اے کی منظوری حاصل کرتا ہے۔
20 نومبر 2020 کو، Eiger Biopharmaceuticals کے ساتھ شراکت میں، PRF نے ہمارے مشن کا ایک اہم حصہ حاصل کیا: لونافارنیب، جو پروجیریا کا پہلا علاج ہے، کو امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (FDA) کی منظوری دی گئی۔ پروجیریا اب ایف ڈی اے سے منظور شدہ علاج کے ساتھ 7,000 معلوم نایاب بیماریوں میں سے 5% سے کم میں شامل ہوتا ہے۔

جینیاتی اور آر این اے علاج کے جدید ترین شعبوں میں پیش رفت
حال ہی میں دو قسم کی تھراپی میں زبردست پیشرفت ہوئی ہے جو ایک دن پروجیریا کے علاج میں بدل سکتی ہے۔ پروجیریا کے ماؤس ماڈل میں جینیاتی ترمیم کے ایک مطالعے نے اس تغیر کو درست کیا جو بہت سے خلیوں میں پروجیریا کا سبب بنتا ہے، بیماری کی اہم علامات میں بہتری آئی اور چوہوں کی عمر میں ڈرامائی طور پر اضافہ ہوا۔ آر این اے علاج کے استعمال سے متعلق دو دیگر مطالعات میں زہریلے پروجرین پیدا کرنے والے آر این اے میں نمایاں کمی اور چوہوں کی بقا میں خاطر خواہ اضافہ دکھایا گیا۔