Ergebnisse des 10. internationalen wissenschaftlichen Workshops der PRF im Journal Aging veröffentlicht!

Im November 2020 brachte PRF über 370 Teilnehmer aus 30 Ländern zu unserem allerersten virtuellen wissenschaftlichen Workshop zusammen. Den Teilnehmern wurde eine Plattform geboten, um ihr Fachwissen in der Progerieforschung auszutauschen und einige der Kinder kennenzulernen, die von ihrer Arbeit profitieren werden. Eine Zusammenfassung des Workshops wurde heute in der Zeitschrift veröffentlicht AlternZu den Teilnehmern zählten Ärzte, Wissenschaftler und präklinische Forscher von Weltrang sowie Familien von Kindern und jungen Erwachsenen mit Progerie.

Den Auftakt des Programms machten Präsentationen der Patientenfamilien, gefolgt von Updates zum ersten Antrag von Progeria auf Arzneimittelzulassung durch die FDA (die später in diesem Monat gewährt wurde), sowie erste Ergebnisse der einzigen aktuellen klinischen Studie zu Progerie. Darauf folgten Präsentationen unveröffentlichter präklinischer Daten zu Medikamenten in der Entwicklung, die auf die krankheitsverursachende DNA-Mutation, die abweichende mRNA, das Progerin-Protein und seine nachgeschalteten Effektorproteine abzielen. Kliniker stellten neue Erkenntnisse über die natürliche Krankheitsgeschichte vor, um die Entwicklung zukünftiger klinischer Studien und neuer Verfahren zum Ersatz der Aortenklappe bei Progerie zu unterstützen. Das Programm verband die Progerie-Forschungsgemeinschaft als eine Einheit mit einem gemeinsamen Ziel – die Behandlung und Heilung von Kindern mit Progerie weltweit.

Eine vollständige Zusammenfassung der wichtigsten wissenschaftlichen Ansätze führender Köpfe der Progerieforschung finden Sie hier: Hier um den Artikel zu lesen.