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En noviembre de 2020, PRF reunió a más de 370 solicitantes de registro de 30 países 'juntos' en nuestro primer taller científico virtual. Los asistentes recibieron una plataforma para compartir su experiencia en la investigación de la progeria y conocer a algunos de los niños que se beneficiarán de su trabajo. Un resumen del taller se publicó hoy en la revista Aging.

Estamos encantados de compartir los resultados de dos estudios revolucionarios muy interesantes sobre el uso de terapias de ARN en la investigación de la progeria. Ambos estudios fueron cofinanciados por The Progeria Research Foundation (PRF) y fueron coautores de la directora médica de PRF, la Dra. Leslie Gordon.

En enero, la revista científica Naturaleza publicaron resultados innovadores que demuestran que la edición genética en un modelo de ratón de Progeria corrigió la mutación que causa la Progeria en muchas células, mejoró varios síntomas clave de la enfermedad y aumentó dramáticamente la vida útil de los ratones.

Estamos encantados de anunciar que hoy, logramos una pieza importante de la misión de PRF: lonafarnib, el primer tratamiento para la progeria, recibió la aprobación de la FDA.

Lea sobre cómo continúa nuestro progreso a pesar de la pandemia; la ciencia que impulsa a los últimos beneficiarios de subvenciones de PRF a impulsar la investigación sobre la progeria a nuevas alturas; pensamientos inspiradores de las familias de nuestra comunidad de progeria; y mucho más.

De parte de todos nosotros en PRF, así como de los niños y sus familias, ¡GRACIAS a todos los que donaron a nuestra campaña ONEpossible!
APLASTAMOS nuestro objetivo, que ayudará a compensar los fondos perdidos por eventos cancelados debido a COVID-19, ¡y no podríamos haberlo hecho sin su apoyo!

En primer lugar, esperamos que se mantenga bien. A la luz de la reciente progresión de COVID-19, y mientras todos navegamos en este momento incierto, queremos GRACIAS por su apoyo y hacerle saber que nuestra lucha contra Progeria sigue siendo firme.