בחרו עמוד

2004 מפגש מדעי להשתלות מח עצם

מפגש מדעי להשתלת מח עצם:

להתקדם על ידי בחינת טיפולים פוטנציאליים

25-26 באפריל, 2004 במכון הלאומי לבריאות בבת'סדה, מרילנד

הקרן לחקר פרוגריה, בשיתוף עם המכון הלאומי לחקר הגנום האנושי והמכון הלאומי ללב, ריאות ודם, נתנה חסות לפגישה מרגשת: "חקירת הפוטנציאל להשתלת תאי גזע בתסמונת פרוגריה של האצ'ינסון-גילפורד". פגישה זו הפגישה רופאים ומדענים בעלי מומחיות בתחומים החיוניים להערכה מקיפה של הפוטנציאל של אסטרטגיות השתלת תאי גזע ומח עצם לטיפול בילדים עם פרוגריה. אספה יחד 22 מומחים מדעיים בתחומים שונים החיוניים לחקר כיוון מחקר חדשני זה, הסדנה השלישית הזו בחסות PRF הצליחה לטפל בנושא מאתגר זה. להלן מידע רקע על נושא זה ועל תוצאות הפגישה:

מהם מח עצם ותאי גזע?

במרכז העצמות שלנו, יש לנו מח המכיל תאים מיוחדים המכונים תאי גזע. תאי גזע יכולים להתחלק ליצירת תאי גזע נוספים, או שהם יכולים להבשיל לסוגי תאים הנמצאים בכל איברי גופנו, כמו התאים המרכיבים את כלי הדם שלנו.

מהי השתלת מח עצם?

השתלת מח עצם (BMT) היא הליך שבו תאי מח העצם של הילד מוחלפים בתאי מח עצם חדשים (השתלה) מתורם בריא. בעוד שהתורם האידיאלי הוא תאום זהה, ילדי פרוגריה יכולים לקבל השתלות מקרוב משפחה עם התאמה קרובה לתאים שלהם, או אפילו מישהו שאינו קשור.

לטיפול בסרטן, הרופאים משתמשים בהקרנות ובכימותרפיה לפני השתלת מח עצם. האם זה יהיה חלק מהטיפול הזה בפרוגריה?

עבור סרטן, יש צורך בסוג זה של "טיפול מקדים" כדי להרוג כמה שיותר מתאי הסרטן. אנחנו לא צריכים להיפטר מתאי הפרוגריה, ולכן לא היינו מצפים להשתמש באותו סוג של טיפול מקדים עבור BMT בפרוגריה. עם זאת, תהיה צורה מתונה יותר של טיפול מקדים כדי לעזור לילד עם פרוגריה לקבל תאים מהתורם מבלי להגיב נגדם. לכן, קיים סיכון מסוים בטיפול מסוג זה. לכן חשוב מאוד לעשות כמה שיותר מחקר לפני שעשוי לעבור טיפול בילדי פרוגריה.

האם אנחנו מתקדמים עם השתלת מח עצם בילדים עם פרוגריה, או שאנחנו הולכים לעבוד קודם במודלים של בעלי חיים? הנה מה שהמומחים בפגישה שלנו המליצו:

הצעד הראשון לטיפול בטוח ויעיל הוא ביצוע BMT בבעלי חיים, כמו עכברים, שנוצרו כדי לחקות את תהליך המחלה בפרוג'ריה הכי קרוב שאפשר. מעבדות רבות בקהילה המדעית עובדות קשה כדי ליצור מודלים של בעלי חיים אלה (שחלקם ממומנים על ידי PRF). המומחים שהשתתפו בפגישה זו הסכימו כולם ש-PRF צריך לעבור כמה שיותר מהר כדי לבדוק BMT כטיפול בעכברי פרוגריה . זה יעזור לענות על שתי שאלות מפתח: 1) האם הליך זה בטוח? ו-2) האם מח העצם/תאי הגזע יעברו לאיברים שבהם הם נחוצים ביותר – כלי הדם, הלב, מאגרי השומן וכדומה – כדי להחליף תאים לא בריאים? בחודשים הקרובים, PRF יקדם את המחקר החיוני להבנה האם BMT ישפר את חייהם של ילדים עם פרוגריה. הסדנה הזו סיפקה נקודת התחלה מצוינת.

סדר יום סדנאות ורמקולים

מפגש ראשון: היבטים קליניים וגנטיים של HGPS

יו"ר: לסלי ב. גורדון, MD, PhD

סקירה קלינית של HGPS ואסטרטגיות הערכה אורך: כיצד נדע אם הטיפולים משפרים את המחלה?

לסלי גורדון, MD, PhD
מנהל רפואי, קרן המחקר פרוגריה;
פרופסור עוזר, בית הספר לרפואה של אוניברסיטת Tufts, בוסטון, MA;
פרופסור עוזר לרפואת ילדים, בית הספר לרפואה של האוניברסיטה, אוניברסיטת בראון, פרובידנס, RI

אליזבת נאבל, MD
מנהל מדעי של מחקר קליני וראש תחום כלי דם
סניף ביולוגיה, מכון הלב, הריאות והדם הלאומי (NHLBI), Bethesda, MD

הפגם בגן HGPS ומה משמעותו: מנגנון מחלה משוער ומאפייני הזדקנות

פרנסיס קולינס, MD, PhD
מנהל המכון הלאומי לחקר הגנום האנושי,
בת'סדה, MD

מפגש שני: מדוע BMT עשוי לעבוד עבור HGPS? למידה מ-BMT במחלות אחרות

יו"ר: ג'ניפר מ. פאק, MD
חוקר בכיר וראש, גנטיקה וביולוגיה מולקולרית
סניף, המכון הלאומי לחקר הגנום האנושי, בת'סדה, MD

תיקון מטבולי של הפרעות מוקופוליסכרידוזיס על ידי השתלת מח עצם וריפוי גנטי

צ'סטר B.Whitley, MD, PhD
פרופסור, המרכז לתרפיה גנטית, המחלקה לרפואת ילדים ופרופסור,
המכון לגנטיקה אנושית, אוניברסיטת מינסוטה, מיניאפוליס, MN

אסטרטגיות BMT ב- osteogenesis imperfecta: ניסויים קליניים והפקת לקחים

אדווין הורביץ, MD, PhD
חבר שותף במחלקה להמטולוגיה-אונקולוגיה,
מחלקות השתלת תאי גזע וניסויים
המטולוגיה, בית החולים לחקר הילדים של סנט ג'וד,
ממפיס, TN

חוויות בהשתלות עם מחלות אחסון שעלולות לחול על HGPS

ויליאם קריביט, MD, PhD
פרופסור אמריטוס, המחלקה לרפואת ילדים, אוניברסיטת
מינסוטה, מיניאפוליס, מינסוטה

מפגש שלישי: הוכחות בעד/נגד אוכלוסייה מחדש של כלי דם המובילים לשיפור קליני

יו"ר: אליזבת נאבל, MD ודונלד אורליק, PhD
חוקר שותף, ענף גנטיקה וביולוגיה מולקולרית,
NHLBI, Bethesda, MD

גיוס תאי דופן כלי הדם ו-BMT: כיצד עשויה ההשתלה להשפיע על רובדי כלי הדם?

ריצ'רד מיטשל, MD, PhD
פרופסור חבר לפתולוגיה, בית הספר לרפואה בהרווארד,
פתולוג צוות, Brigham & Women's Hospital, בוסטון, MA

פוטנציאל לאכלוס קרדיווסקולרי עם BMT בפרוגריה - עדויות ממחקרים בבני אדם ועכברים

ריצ'רד קאנון, MD
מנהל קליני של החטיבה למחקר תוך-מוורי,
NHLBI, Bethesda, MD

מצב המימון לתסמונת האצ'ינסון-גילפורד פרוגריה מהמכון הלאומי להזדקנות

הובר וורנר, דוקטורט
מנהל, תוכנית הביולוגיה של ההזדקנות, המכון הלאומי להזדקנות,
המכונים הלאומיים לבריאות, בת'סדה, MD

מפגש רביעי: סיבוכים והערכת סיכונים ויתרונות

יו"ר: וויליאם א. גאהל, MD, PhD
מנהל קליני, המכון הלאומי לחקר הגנום האנושי,
בת'סדה, MD

סיכונים מוקדמים ומאוחרים של השתלות תאים המטופואטיים לעומת שליטה במחלות

ארמנד קיטינג, MD
ראש מחלקת שירותי רפואה, אפשטיין פרופסור וראש
המחלקה לאונקולוגיה רפואית והמטולוגיה, נסיכה
בית החולים מרגרט/מכון הסרטן באונטריו, טורונטו, אונטריו, קנדה

מה אנחנו יכולים ללמוד מהשתלות תאי גזע כדי לתקן הפרעות גנטיות אחרות?

ג'ון בארט, MD
מנהל, היחידה להשתלות מח עצם בהמטולוגיה
Branch, NHLBI, Bethesda, MD

השתלת דם טבורי; תוצאות ממחקרים קודמים והערכה של אסטרטגיה זו עבור פרוגריה

ג'ון וגנר, MD
מנהל מדעי של מחקר קליני דם ומוח
תכנית השתלות, מחלקת רפואת ילדים, אגף עצם
השתלת מח, בית הספר של אוניברסיטת מינסוטה
רפואה, מיניאפוליס, MN

טיפול גנטי עבור HGPS: אסטרטגיות, יעדים וציר זמן

סינתיה דנבר, MD
ראש מדור להמטופואזה מולקולרית,
סניף המטולוגיה, NHLBI, Bethesda, MD

משתתפי סדנת BMT נוספים

סקוט ד. ברנס, MD, MPH, FAAP
סגן נשיא, פרק תוכניות, March of Dimes, White Plains, NY

פאביו קנדוטי, MD
ענף גנטיקה וביולוגיה מולקולרית, אנושי לאומי
המכון לחקר הגנום, בת'סדה, MD

מייקל ארדוס, דוקטורט
מדען צוות במעבדתו של ד"ר פרנסיס קולינס,
המכון הלאומי לחקר הגנום האנושי, בת'סדה, MD

אודרי גורדון, Esq.
נשיא, קרן המחקר פרוגריה

מוניקה קליינמן, MD
עמית בכיר ברפואת טיפול קריטי,
יחידה לטיפול נמרץ רפואי-כירורגי, רפואי
מנהל תוכנית התחבורה ושותף בהרדמה
בית חולים לילדים, בוסטון, MA

פליפה סיירה, דוקטורט
ראש תיק חוץ על מבנה תאים ו
תפקידה של תכנית הביולוגיה של ההזדקנות ב-National
המכון להזדקנות, בת'סדה, MD

לינו טסרולו, דוקטורט
ראש קבוצה לפיתוח עצבי ומיקוד גנים
מתקן, תוכנית גנטיקה של סרטן עכברים
המכון הלאומי לסרטן, פרדריק, MD

רנה ורגה, דוקטורט
מועמד לפוסט-דוקטורט במעבדתו של ד"ר פרנסיס קולינס
המכון הלאומי לחקר הגנום האנושי, בת'סדה, MD

הערות משתתפות נבחרות:

"הורכבה קבוצה מרשימה מאוד של מומחים, וה- איכות הדיון המדעי הייתה גבוהה מאוד. למדתי הרבה על היתרונות והחסרונות של השתלת מח עצם עבור הפרעות גנטיות אחרות, וכיצד החוויה הזו עשויה להשתנות לתסמונת האצ'ינסון-גילפורד פרוגריה.

פרנסיס קולינס, MD, PhD, מנהל ה
המכון הלאומי לחקר הגנום האנושי

"נהניתי מאוד להשתתף בסדנה זו. החוזק הגדול ביותר היה שהקבוצה המגוונת אפשרה לנו להתייחס לרוב ההיבטים של פרוגריה בצורה תמציתית ואינפורמטיבית. ברכותי על הרכבת קבוצה כל כך יוצאת מן הכלל.

אדווין הורביץ, MD, PhD
בית החולים לחקר הילדים של סנט ג'וד

he_ILHebrew