अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण वैज्ञानिक बैठक:

संभावित उपचारों की खोज द्वारा आगे फोर्जिंग

अस्थि मज्जा और स्टेम सेल क्या हैं?

हमारी हड्डियों के केंद्र में, हमारे पास मज्जा है जिसमें विशेष कोशिकाएं होती हैं जिन्हें स्टेम कोशिका के रूप में जाना जाता है। स्टेम सेल अधिक स्टेम सेल बनाने के लिए विभाजित कर सकते हैं, या वे हमारे शरीर के सभी अंगों में पाए जाने वाले सेल प्रकारों में परिपक्व हो सकते हैं, जैसे कि वे कोशिकाएं जो हमारे रक्त वाहिकाओं को बनाती हैं।

अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण क्या है?

बोन मैरो ट्रांसप्लांटेशन (बीएमटी) एक ऐसी प्रक्रिया है जिसमें एक बच्चे की अपनी अस्थि मज्जा कोशिकाओं को स्वस्थ डोनर से नई अस्थि मज्जा स्टेम कोशिकाओं (एक प्रत्यारोपण) से बदल दिया जाता है। जबकि आदर्श दाता एक समान जुड़वां है, प्रोजेरिया बच्चे संभावित रूप से एक रिश्तेदार से अपने स्वयं के कोशिकाओं के पास या यहां तक ​​कि किसी ऐसे व्यक्ति से प्रत्यारोपण प्राप्त कर सकते हैं, जो असंबंधित हैं।

कैंसर के उपचार के लिए, डॉक्टर अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण से पहले विकिरण और कीमोथेरेपी का उपयोग करते हैं। क्या यह प्रोजेरिया के लिए इस उपचार का एक हिस्सा होगा?

कैंसर के लिए, इस प्रकार के "दिखावा" की आवश्यकता होती है ताकि कैंसर कोशिकाओं को यथासंभव नष्ट किया जा सके। हमें प्रोजेरिया कोशिकाओं से छुटकारा पाने की आवश्यकता नहीं है, इसलिए हम प्रोजेरिया में बीएमटी के लिए एक ही प्रकार के दिखावा का उपयोग करने की उम्मीद नहीं करेंगे। हालांकि, प्रोजेरिया से पीड़ित बच्चे को मदद करने के लिए प्रोजेरिया का एक उग्र रूप होगा, उनके खिलाफ प्रतिक्रिया के बिना दाता से कोशिकाओं को प्राप्त करने के लिए। इसलिए, इस प्रकार के उपचार में कुछ जोखिम शामिल हैं। यही कारण है कि प्रोजेरिया बच्चों में इलाज के लिए संभावित रूप से बढ़ने से पहले जितना संभव हो उतना शोध करना बहुत महत्वपूर्ण है।

क्या हम प्रोजेरिया वाले बच्चों में अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण के साथ आगे बढ़ रहे हैं, या हम पहले पशु मॉडल में काम करने जा रहे हैं? यहाँ हमारी बैठक में विशेषज्ञों ने सिफारिश की है:

सुरक्षित और प्रभावी उपचार के लिए पहला कदम जानवरों में बीएमटी प्रदर्शन करना है, जैसे कि चूहे, जो प्रोजेरिया में रोग प्रक्रिया की यथासंभव नकल करने के लिए बनाए गए हैं। वैज्ञानिक समुदाय की कई प्रयोगशालाएं इन जानवरों के मॉडल (जिनमें से कुछ पीआरएफ द्वारा वित्त पोषित हैं) बनाने के लिए कड़ी मेहनत कर रही हैं। इस बैठक में भाग लेने वाले विशेषज्ञ सभी सहमत थे कि पीआरएफ को प्रोजेरिया के चूहों में उपचार के रूप में बीएमटी का परीक्षण करने के लिए जितनी जल्दी हो सके चलना चाहिए। । यह दो प्रमुख सवालों के जवाब देने में मदद करेगा: 1) क्या यह प्रक्रिया सुरक्षित है? और एक्सएनयूएमएक्स) क्या अस्थि मज्जा / स्टेम कोशिकाएं उन अंगों में जाती हैं जिनमें उन्हें सबसे ज्यादा जरूरत होती है - रक्त वाहिकाओं, हृदय, वसा भंडार, आदि - अस्वस्थ कोशिकाओं को बदलने के लिए? आने वाले महीनों में, पीआरएफ उस शोध को बढ़ावा देगा जो यह समझने के लिए आवश्यक है कि बीएमटी प्रोजेरिया वाले बच्चों के जीवन में सुधार करेगा या नहीं। इस कार्यशाला ने एक शानदार शुरुआत प्रदान की।

कार्यशाला एजेंडा और वक्ताओं

सत्र एक: एचजीपीएस के नैदानिक ​​और आनुवंशिक पहलू

एचजीपीएस और अनुदैर्ध्य मूल्यांकन रणनीतियों का नैदानिक ​​अवलोकन: हम कैसे जानेंगे कि उपचार बीमारी में सुधार कर रहे हैं?

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ओस्टोजेनेसिस इम्पेक्टा में बीएमटी रणनीतियां: नैदानिक ​​परीक्षण और सबक सीखे गए

भंडारण रोगों के साथ प्रत्यारोपण के अनुभव जो एचजीपीएस पर लागू हो सकते हैं

सत्र तीन: नैदानिक ​​सुधार के लिए संवहनी पुनर्संयोजन के खिलाफ साक्ष्य

अध्यक्ष: एलिजाबेथ नबेल, एमडी और डोनाल्ड ऑरलिक, पीएचडी
एसोसिएट अन्वेषक, आनुवंशिकी और आणविक जीव विज्ञान शाखा,
एनएचएलबीआई, बेथेस्डा, एमडी

संवहनी दीवार सेल भर्ती और BMT: प्रत्यारोपण संवहनी सजीले टुकड़े को कैसे प्रभावित कर सकता है?

प्रोजेरिया में बीएमटी के साथ कार्डियोवैस्कुलर रिप्रोग्यूलेशन के लिए संभावित - मानव और माउस अध्ययन से सबूत

एजिंग पर नेशनल इंस्टीट्यूट से हचिंसन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोम के लिए वित्त पोषण की स्थिति

रोग नियंत्रण बनाम हेमेटोपोएटिक सेल प्रत्यारोपण के शुरुआती और बाद के जोखिम

अन्य आनुवंशिक विकारों को ठीक करने के लिए हम स्टेम सेल प्रत्यारोपण से क्या सीख सकते हैं?

Umbilical cord रक्त प्रत्यारोपण; पूर्व अध्ययनों से परिणाम और प्रोजेरिया के लिए इस रणनीति का आकलन

चयनित प्रतिभागी टिप्पणियाँ:

"विशेषज्ञों का एक बहुत प्रभावशाली समूह इकट्ठा किया गया था, और वैज्ञानिक चर्चा की गुणवत्ता बहुत अधिक थी। मैंने अन्य आनुवांशिक विकारों के लिए अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण के पेशेवरों और विपक्षों के बारे में बहुत कुछ सीखा, और उस अनुभव को हचिन्सन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोम के लिए कैसे अलग किया जा सकता है।"

फ्रांसिस कोलिन्स, एमडी, पीएचडी, निदेशक
राष्ट्रीय मानव जीनोम अनुसंधान संस्थान

"मैंने इस कार्यशाला में भाग लेने का पूरा आनंद लिया। सबसे बड़ी ताकत यह थी कि विविध समूह ने हमें प्रोजेरिया के अधिकांश पहलुओं को संक्षिप्त और सूचनात्मक तरीके से संबोधित करने में सक्षम बनाया। ऐसे उत्कृष्ट समूह को इकट्ठा करने के लिए मेरी बधाई।"

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