اختر صفحة

المؤتمر العلمي لزراعة نخاع العظم 2004

المؤتمر العلمي لزراعة نخاع العظم:

المضي قدمًا من خلال استكشاف العلاجات المحتملة

25-26 أبريل 2004 في المعاهد الوطنية للصحة في بيثيسدا، ماريلاند

رعت مؤسسة أبحاث مرض الشيخوخة المبكرة، بالشراكة مع المعهد الوطني لأبحاث الجينوم البشري والمعهد الوطني للقلب والرئة والدم، اجتماعًا مثيرًا بعنوان "استكشاف إمكانات زراعة الخلايا الجذعية في متلازمة هتشينسون-جيلفورد بروجيريا". جمع هذا الاجتماع الأطباء والعلماء ذوي الخبرة في المجالات الأساسية لتقييم شامل لإمكانات استراتيجيات زراعة الخلايا الجذعية ونخاع العظم لعلاج الأطفال المصابين بمرض الشيخوخة المبكرة. من خلال جمع 22 خبيرًا علميًا في مجالات مختلفة ضرورية لاستكشاف هذا الاتجاه البحثي المبتكر، نجحت ورشة العمل الثالثة التي ترعاها مؤسسة أبحاث الشيخوخة في معالجة هذا الموضوع الصعب. فيما يلي بعض المعلومات الأساسية حول هذا الموضوع ونتائج الاجتماع:

ما هو نخاع العظم والخلايا الجذعية؟

في وسط عظامنا يوجد نخاع يحتوي على خلايا خاصة تعرف باسم الخلايا الجذعية. يمكن للخلايا الجذعية أن تنقسم لتكوين المزيد من الخلايا الجذعية، أو يمكن أن تنضج لتتحول إلى أنواع الخلايا الموجودة في جميع أعضاء أجسامنا، مثل تلك الخلايا التي تشكل الأوعية الدموية.

ما هي عملية زراعة نخاع العظم؟

زراعة نخاع العظم (BMT) هي عملية يتم فيها استبدال خلايا نخاع العظم الخاصة بالطفل بخلايا جذعية جديدة من نخاع العظم (زرع) من متبرع سليم. وفي حين أن المتبرع المثالي هو توأم متطابق، فإن الأطفال المصابين بمرض الشيخوخة المبكرة قد يتلقون عمليات زرع من قريب له تطابق وثيق مع خلاياهم، أو حتى شخص غير قريب.

لعلاج السرطان، يستخدم الأطباء الإشعاع والعلاج الكيميائي قبل زراعة نخاع العظم. هل سيكون ذلك جزءًا من علاج مرض الشيخوخة المبكرة؟

بالنسبة للسرطان، فإن هذا النوع من "العلاج المسبق" ضروري لقتل أكبر عدد ممكن من خلايا السرطان. لا نحتاج إلى التخلص من خلايا بروجيريا، لذلك لا نتوقع استخدام نفس النوع من العلاج المسبق لزرع نخاع العظام في بروجيريا. ومع ذلك، سيكون هناك شكل أخف من العلاج المسبق لمساعدة الطفل المصاب بالبروجيريا على تلقي الخلايا من المتبرع دون رد فعل ضدها. لذلك، هناك بعض المخاطر المرتبطة بهذا النوع من العلاج. ولهذا السبب من المهم جدًا إجراء أكبر قدر ممكن من البحث قبل الانتقال المحتمل إلى العلاج في أطفال بروجيريا.

هل نمضي قدماً في زراعة نخاع العظم لدى الأطفال المصابين بالشيخوخة المبكرة، أم أننا سنعمل على نماذج حيوانية أولاً؟ إليكم ما أوصى به الخبراء في اجتماعنا:

إن الخطوة الأولى نحو علاج آمن وفعال تتلخص في إجراء عملية زراعة نخاع العظم على الحيوانات، مثل الفئران، التي تم إنشاؤها لمحاكاة عملية المرض في مرض بروجيريا بأكبر قدر ممكن من الدقة. وتعمل العديد من المختبرات في المجتمع العلمي بجد لإنشاء هذه النماذج الحيوانية (بعضها ممول من قبل PRF). واتفق الخبراء الذين حضروا هذا الاجتماع على أن PRF بحاجة إلى التحرك بأسرع ما يمكن لاختبار عملية زراعة نخاع العظم كعلاج في فئران بروجيريا. وهذا من شأنه أن يساعد في الإجابة على سؤالين رئيسيين: 1) هل هذا الإجراء آمن؟ و2) هل ستذهب نخاع العظم/الخلايا الجذعية إلى الأعضاء التي هي في أمس الحاجة إليها - الأوعية الدموية والقلب ومخازن الدهون وما إلى ذلك - لتحل محل الخلايا غير الصحية؟ في الأشهر المقبلة، ستعمل PRF على تعزيز البحث الذي يعد ضروريًا لفهم ما إذا كانت عملية زراعة نخاع العظم ستحسن حياة الأطفال المصابين بمرض بروجيريا. وقد وفرت هذه الورشة نقطة انطلاق رائعة.

جدول أعمال الورشة والمتحدثون

الجلسة الأولى: الجوانب السريرية والوراثية لـ HGPS

الرئيس: ليزلي ب. جوردون، دكتوراه في الطب

نظرة عامة سريرية على HGPS واستراتيجيات التقييم الطولي: كيف سنعرف ما إذا كانت العلاجات تعمل على تحسين المرض؟

ليزلي جوردون، دكتور في الطب، دكتور في الفلسفة
المدير الطبي لمؤسسة أبحاث مرض الشيخوخة المبكرة؛
أستاذ مساعد، كلية الطب بجامعة تافتس، بوسطن، ماساتشوستس؛
أستاذ مساعد في طب الأطفال، كلية الطب بجامعة براون، بروفيدنس، رود آيلاند

إليزابيث نابيل، دكتوراه في الطب
المدير العلمي للأبحاث السريرية ورئيس قسم الأوعية الدموية
فرع الأحياء، المعهد الوطني للقلب والرئة والدم (NHLBI)، بيثيسدا، ماريلاند

عيب جين HGPS وما يعنيه: آلية المرض المفترضة وخصائص الشيخوخة

فرانسيس كولينز، دكتور في الطب، دكتور في الفلسفة
مدير المعهد الوطني لبحوث الجينوم البشري،
بيثيسدا، ماريلاند

الجلسة الثانية: لماذا قد يكون زرع نخاع العظم مفيدًا في علاج HGPS؟ التعلم من زرع نخاع العظم في أمراض أخرى

الرئيسة: الدكتورة جينيفر م. باك
باحث أول ورئيس قسم علم الوراثة والبيولوجيا الجزيئية
فرع المعهد الوطني لأبحاث الجينوم البشري، بيثيسدا، ماريلاند

التصحيح الأيضي لاضطرابات داء عديد السكاريد المخاطي عن طريق زراعة نخاع العظم والعلاج الجيني

تشيستر ب. وايتلي، دكتور في الطب، دكتور في الفلسفة
أستاذ بمركز العلاج الجيني بقسم طب الأطفال وأستاذ
معهد علم الوراثة البشرية، جامعة مينيسوتا، مينيابوليس، مينيسوتا

استراتيجيات زراعة نخاع العظم في حالة خلل تنسج العظم الناقص: التجارب السريرية والدروس المستفادة

إدوين هورويتز، دكتور في الطب، دكتور في الفلسفة
عضو مشارك، قسم أمراض الدم والأورام،
أقسام زراعة الخلايا الجذعية والتجارب السريرية
أمراض الدم، مستشفى سانت جود للأبحاث للأطفال،
ممفيس، تينيسي

تجارب زراعة الأعضاء مع أمراض التخزين التي قد تنطبق على HGPS

ويليام كريفيت، دكتور في الطب، دكتور في الفلسفة
أستاذ فخري، قسم طب الأطفال، جامعة
مينيسوتا، مينيابوليس، مينيسوتا

الجلسة الثالثة: الأدلة المؤيدة/المعارضة لإعادة توطين الأوعية الدموية مما يؤدي إلى تحسن سريري

الرؤساء: إليزابيث نابيل، دكتوراه في الطب ودونالد أورليك، دكتوراه
باحث مشارك، فرع علم الوراثة والبيولوجيا الجزيئية،
المعهد الوطني للقلب والرئة والدم، بيثيسدا، ماريلاند

تجنيد خلايا جدار الأوعية الدموية وزراعة نخاع العظام: كيف يمكن أن تؤثر عملية الزرع على اللويحات الوعائية؟

ريتشارد ميتشل، دكتور في الطب، دكتور في الفلسفة
أستاذ مشارك في علم الأمراض، كلية الطب بجامعة هارفارد،
أخصائي علم الأمراض، مستشفى بريغهام والنساء، بوسطن، ماساتشوستس

إمكانية إعادة توطين القلب والأوعية الدموية باستخدام زراعة نخاع العظام في مرض الشيخوخة المبكرة - أدلة من الدراسات على البشر والفئران

ريتشارد كانون، دكتور في الطب
المدير السريري لقسم الأبحاث الداخلية،
المعهد الوطني للقلب والرئة والدم، بيثيسدا، ماريلاند

حالة التمويل لمتلازمة هتشينسون جيلفورد بروجيريا من المعهد الوطني للشيخوخة

هوبر وارنر، دكتوراه
مدير برنامج علم أحياء الشيخوخة، المعهد الوطني للشيخوخة،
المعاهد الوطنية للصحة، بيثيسدا، ماريلاند

الجلسة الرابعة: المضاعفات وتقييم المخاطر والفوائد

الرئيس: ويليام أ. جال، دكتور في الطب، دكتور في الفلسفة
المدير السريري، المعهد الوطني لبحوث الجينوم البشري،
بيثيسدا، ماريلاند

المخاطر المبكرة والمتأخرة لزراعة الخلايا المكونة للدم مقارنة بمكافحة المرض

أرماند كيتنج، دكتور في الطب
رئيس الخدمات الطبية، أستاذ إبستين ورئيس
قسم الأورام الطبية وأمراض الدم، الأميرة
مستشفى مارغريت/معهد أونتاريو للسرطان، تورنتو، أونتاريو، كندا

ماذا يمكننا أن نتعلم من زراعة الخلايا الجذعية لتصحيح الاضطرابات الوراثية الأخرى؟

جون باريت، دكتور في الطب
مدير وحدة زراعة نخاع العظم لأمراض الدم
فرع، NHLBI، بيثيسدا، ماريلاند

زرع دم الحبل السري؛ نتائج الدراسات السابقة وتقييم هذه الاستراتيجية لمرض الشيخوخة المبكرة

جون واجنر، دكتور في الطب
المدير العلمي للأبحاث السريرية للدم والنخاع
برنامج زراعة الأعضاء، قسم طب الأطفال، قسم العظام
زراعة النخاع، كلية الطب بجامعة مينيسوتا
الطب، مينيابوليس، مينيسوتا

العلاج الجيني لمرض التصلب المتعدد البشري: الاستراتيجيات والأهداف والجدول الزمني

سينثيا دنبار، دكتوراه في الطب
رئيس قسم تكوين الدم الجزيئي
فرع أمراض الدم، المعهد الوطني للقلب والرئة والدم، بيثيسدا، ماريلاند

حضور إضافي لورشة عمل زراعة النخاع العظمي

سكوت د. بيرنز، دكتور في الطب، ماجستير في الصحة العامة، زميل الأكاديمية الأمريكية لطب الأطفال
نائب الرئيس، برامج الفروع، مارش أوف دايمز، وايت بلينز، نيويورك

فابيو كاندوتي، دكتور في الطب
فرع علم الوراثة والبيولوجيا الجزيئية، المعهد الوطني للصحة البشرية
معهد أبحاث الجينوم، بيثيسدا، ماريلاند

مايكل إردوس، دكتوراه
عالم في مختبر الدكتور فرانسيس كولينز،
المعهد الوطني لأبحاث الجينوم البشري، بيثيسدا، ماريلاند

أودري جوردون، المحامية
رئيس مؤسسة أبحاث مرض الشيخوخة المبكرة

مونيكا كلاينمان، دكتوراه في الطب
زميل أول في طب الرعاية الحرجة،
وحدة العناية المركزة الطبية والجراحية، الطبية
مدير برنامج النقل وزميل في التخدير
مستشفى الأطفال، بوسطن، ماساتشوستس

فيليبي سييرا، دكتوراه
رئيس المحفظة الخارجية لبنية الخلية و
وظيفة برنامج علم الأحياء للشيخوخة في المعهد الوطني
معهد الشيخوخة، بيثيسدا، ماريلاند

لينو تيسارولو، دكتوراه
رئيس مجموعة تطوير الأعصاب واستهداف الجينات
منشأة برنامج علم الوراثة لسرطان الفئران
المعهد الوطني للسرطان، فريدريك، ماريلاند

رينيه فارغا، دكتوراه
مرشح ما بعد الدكتوراه في مختبر الدكتور فرانسيس كولينز
المعهد الوطني لأبحاث الجينوم البشري، بيثيسدا، ماريلاند

تعليقات المشاركين المختارين:

"تم تجميع مجموعة مثيرة للإعجاب من الخبراء، و كانت جودة المناقشة العلمية عالية جدًا. لقد تعلمت الكثير عن إيجابيات وسلبيات زراعة نخاع العظم لعلاج اضطرابات وراثية أخرى، وكيف يمكن أن تنطبق هذه التجربة على متلازمة هتشينسون جيلفورد بروجيريا."

الدكتور فرانسيس كولينز، مدير
المعهد الوطني لبحوث الجينوم البشري

"لقد استمتعت تمامًا بالمشاركة في هذه الورشة. كانت أعظم نقاط القوة هي أن المجموعة المتنوعة مكنتنا من معالجة معظم جوانب مرض الشيخوخة المبكرة بطريقة موجزة ومفيدة. أهنئكم على تجميع مثل هذه المجموعة المتميزة."

إدوين هورويتز، دكتور في الطب، دكتور في الفلسفة
مستشفى سانت جود للأبحاث للأطفال

arArabic