अस्थिमज्जा प्रत्यारोपण वैज्ञानिक बैठक:

संभाव्य उपचारांचा शोध लावत पुढे जाणे

अस्थिमज्जा आणि स्टेम पेशी म्हणजे काय?

आपल्या हाडांच्या मध्यभागी आमच्याकडे मज्जा असतो ज्यामध्ये स्टेम सेल म्हणून ओळखल्या जाणार्‍या खास पेशी असतात. स्टेम सेल्स अधिक स्टेम सेल्स तयार करण्यासाठी विभाजित करू शकतात किंवा ते आपल्या शरीरातील अवयवांमध्ये आढळणार्‍या पेशींमध्ये परिपक्व होऊ शकतात, अशा पेशी ज्या आपल्या रक्तवाहिन्या बनवतात.

अस्थिमज्जा प्रत्यारोपण म्हणजे काय?

अस्थिमज्जा प्रत्यारोपण (बीएमटी) ही एक प्रक्रिया आहे ज्यामध्ये मुलाच्या स्वतःच्या अस्थिमज्जाच्या पेशी नवीन अस्थिमज्जा स्टेम सेल्स (ट्रान्सप्लांट) ने निरोगी रक्तदात्याकडून बदलल्या जातात. आदर्श दाता एक जुळी जुळी मुले असतानाही, प्रोजीरिया मुले संभाव्यतः त्यांच्या स्वत: च्या पेशीशी जवळचा सामना करणा a्या एखाद्या नातेवाईकाकडून किंवा संबंधित नसलेल्या एखाद्या व्यक्तीकडून प्रत्यारोपण करू शकतात.

कर्करोगाच्या उपचारासाठी, डॉक्टर अस्थिमज्जा प्रत्यारोपणाच्या आधी रेडिएशन आणि केमोथेरपी वापरतात. प्रोजेरियाच्या उपचारांचा हा एक भाग असेल का?

कर्करोगासाठी, शक्य तितक्या कर्करोगाच्या पेशी नष्ट करण्यासाठी या प्रकारचे “प्रीट्रीटमेंट” आवश्यक आहे. आम्हाला प्रोजेरिया सेल्सपासून मुक्त करण्याची आवश्यकता नाही, म्हणून आम्ही प्रोजेरियामधील बीएमटीसाठी समान प्रकारचे प्रीट्रेटमेंट वापरण्याची अपेक्षा करणार नाही. तथापि, प्रोगेरिया ग्रस्त मुलास त्यांच्यावर प्रतिक्रिया न देता दातांकडून पेशी प्राप्त करण्यास मदत करण्यासाठी प्रीट्रीटमेंटचा एक सौम्य प्रकार असेल. म्हणून, या प्रकारच्या उपचारांमध्ये काही धोका आहे. म्हणूनच प्रोजेरिया मुलांमध्ये संभाव्य उपचारांकडे जाण्यापूर्वी शक्य तितके संशोधन करणे फार महत्वाचे आहे.

आपण प्रोजेरिया असलेल्या मुलांमध्ये अस्थिमज्जा प्रत्यारोपणासह पुढे जात आहोत की आपण प्रथम प्राण्यांच्या मॉडेल्समध्ये काम करणार आहोत? आमच्या सभेतील तज्ञांनी शिफारस केली ती अशीः

सुरक्षित आणि प्रभावी उपचारांची पहिली पायरी म्हणजे उंदीरांसारख्या प्राण्यांमध्ये बीएमटी करणे ही प्रोजेरियामधील रोग प्रक्रियेची शक्य तितक्या बारीक नक्कल करण्यासाठी तयार केली गेली आहे. या प्राण्यांचे मॉडेल्स तयार करण्यासाठी वैज्ञानिक समाजातील अनेक प्रयोगशाळे प्रयत्नशील आहेत (त्यापैकी काहीजण पीआरएफद्वारे देण्यात आले आहेत.) या बैठकीस उपस्थित असलेल्या तज्ञांनी सहमती दर्शविली की प्रोजेरिया उंदीरांवर बीएमटीची चाचणी घेण्यासाठी शक्य तितक्या लवकर पीआरएफची तपासणी करणे आवश्यक आहे. . हे दोन मुख्य प्रश्नांची उत्तरे देण्यात मदत करेलः एक्सएनयूएमएक्स) ही प्रक्रिया सुरक्षित आहे का? आणि एक्सएनयूएमएक्स) अस्थिमज्जा / स्टेम पेशी ज्या अवयवांना सर्वात जास्त आवश्यक असतात त्यामध्ये - रक्तवाहिन्या, हृदय, चरबी स्टोअर्स इत्यादी - अस्वास्थ्यकर पेशी पुनर्स्थित करतील का? येत्या काही महिन्यांत, पीएमएफ संशोधनास प्रोत्साहन देईल जे बीएमटी प्रोजेरिया असलेल्या मुलांच्या जीवनात सुधारणा करेल की नाही हे समजून घेण्यासाठी आवश्यक आहे. या कार्यशाळेने एक चांगला प्रारंभिक बिंदू प्रदान केला.

कार्यशाळा अजेंडा आणि स्पीकर्स

सत्र एक: एचजीपीएसचे क्लिनिकल आणि अनुवांशिक पैलू

एचजीपीएस आणि रेखांशाचा मूल्यांकन रणनीतींचा नैदानिक ​​विहंगावलोकन: उपचारांमुळे आजार सुधारत आहेत की नाही हे कसे समजेल?

एचजीपीएस जनुकातील दोष आणि त्याचा अर्थ काय: पुतीवेलेस्डास तंत्र आणि संवेदना वैशिष्ट्ये

अस्थिमज्जा प्रत्यारोपण आणि जनुक थेरपीद्वारे म्यूकोपोलिसेकेरायडोसिस डिसऑर्डरची चयापचय सुधार

ऑस्टिओजेनेसिस अपूर्णतेमध्ये बीएमटी रणनीती: क्लिनिकल चाचण्या आणि शिकलेले धडे

एचजीपीएसवर लागू असलेल्या स्टोरेज रोगांसह प्रत्यारोपणाचा अनुभव

सत्र तीन: व्हॅस्क्यूलर रिपोलेशनसाठी / विरूद्ध पुरावा क्लिनिकल सुधारणेकडे अग्रसर

खुर्च्या: एलिझाबेथ नाबेल, एमडी आणि डोनाल्ड ऑरलिक, पीएचडी
सहयोगी अन्वेषक, अनुवंशशास्त्र आणि आण्विक जीवशास्त्र शाखा,
एनएचएलबीआय, बेथेस्डा, एमडी

रक्तवहिन्यासंबंधी भिंत सेल भरती आणि बीएमटीः प्रत्यारोपण संवहनी प्लेक्सवर कसा परिणाम होऊ शकतो?

प्रोजेरियामध्ये बीएमटीसह हृदय व रक्तवाहिन्यासंबंधी रीप्यूलेशनसाठी संभाव्यता - मानवी आणि माउस अभ्यासाचे पुरावे

नॅशनल इन्स्टिट्यूट ऑन एजिंग कडून हचिन्सन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोमला वित्तपुरवठा करण्याची स्थिती

हेमेटोपोएटिक सेल ट्रान्सप्लांट्स विरूद्ध रोग नियंत्रणाचे लवकर आणि उशीरा होणारे धोका

इतर अनुवांशिक विकार सुधारण्यासाठी स्टेम सेल ट्रान्सप्लांट्सकडून आपण काय शिकू शकतो?

नाभीसंबधीचा दोरखंड रक्त प्रत्यारोपण; मागील अभ्यास आणि प्रोजेरियाच्या या धोरणाचे मूल्यांकन केल्यापासून निकाल

निवडलेल्या सहभागी टिप्पण्या:

"तज्ञांचा एक अतिशय प्रभावी गट जमला होता, आणि वैज्ञानिक चर्चेची गुणवत्ता खूप उच्च होती. इतर अनुवांशिक विकारांकरिता अस्थिमज्जा प्रत्यारोपणाच्या साधक आणि बाधक गोष्टींबद्दल मला बरेच काही शिकायला मिळाले आणि हचिंसन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोममध्ये हा अनुभव कसा बाहेर पडू शकेल."

फ्रान्सिस कोलिन्स, एमडी, पीएचडी, संचालक
राष्ट्रीय मानवी जीनोम संशोधन संस्था

"या कार्यशाळेत सहभागी होण्याचा मला पूर्ण आनंद झाला. सर्वात मोठी शक्ती ही होती की विविध गटांनी आम्हाला प्रोजेरियाच्या बर्‍याच बाबींकडे संक्षिप्त आणि माहितीपूर्ण मार्गाने लक्ष देण्यास सक्षम केले. असा उत्कृष्ट गट एकत्र केल्याबद्दल माझे अभिनंदन."

• मागील सभा