बोन मॅरो ट्रान्सप्लांट वैज्ञानिक बैठक:

संभाव्य उपचारांचा शोध घेऊन पुढे जा

अस्थिमज्जा आणि स्टेम पेशी म्हणजे काय?

आपल्या हाडांच्या मध्यभागी, आपल्याकडे मज्जा असते ज्यामध्ये स्टेम पेशी म्हणून ओळखल्या जाणाऱ्या विशेष पेशी असतात. स्टेम पेशी अधिक स्टेम पेशी तयार करण्यासाठी विभाजित होऊ शकतात किंवा ते आपल्या शरीराच्या सर्व अवयवांमध्ये आढळणाऱ्या पेशी प्रकारांमध्ये परिपक्व होऊ शकतात, जसे की त्या पेशी आपल्या रक्तवाहिन्या बनवतात.

अस्थिमज्जा प्रत्यारोपण म्हणजे काय?

अस्थिमज्जा प्रत्यारोपण (BMT) ही एक प्रक्रिया आहे ज्यामध्ये मुलाच्या स्वतःच्या अस्थिमज्जा पेशी निरोगी दात्याकडून नवीन अस्थिमज्जा स्टेम पेशी (एक प्रत्यारोपण) ने बदलल्या जातात. आदर्श दाता हे एकसारखे जुळे असले तरी, प्रोजेरियाची मुले संभाव्यतः त्यांच्या स्वतःच्या पेशींशी जवळीक असलेल्या नातेवाईकाकडून किंवा असंबंधित नसलेल्या व्यक्तीकडून प्रत्यारोपण मिळवू शकतात.

कर्करोगाच्या उपचारांसाठी, डॉक्टर अस्थिमज्जा प्रत्यारोपणापूर्वी रेडिएशन आणि केमोथेरपी वापरतात. प्रोजेरियासाठी या उपचारांचा तो एक भाग असेल का?

कर्करोगासाठी, शक्य तितक्या कर्करोगाच्या पेशी नष्ट करण्यासाठी या प्रकारच्या "प्रीट्रीटमेंट" आवश्यक आहेत. आम्हाला प्रोजेरिया पेशींपासून मुक्त होण्याची आवश्यकता नाही, म्हणून आम्ही प्रोजेरियामध्ये बीएमटीसाठी समान प्रकारचे प्रीट्रीटमेंट वापरण्याची अपेक्षा करणार नाही. तथापि, प्रोजेरिया असलेल्या मुलास दात्याच्या विरुद्ध प्रतिक्रिया न देता त्यांच्याकडून पेशी प्राप्त करण्यास मदत करण्यासाठी प्रीट्रीटमेंटचा एक सौम्य प्रकार असेल. म्हणून, या प्रकारच्या उपचारांमध्ये काही धोका असतो. म्हणूनच प्रोजेरियाच्या मुलांमध्ये संभाव्य उपचारांसाठी जाण्यापूर्वी शक्य तितके संशोधन करणे फार महत्वाचे आहे.

आम्ही प्रोजेरिया असलेल्या मुलांमध्ये अस्थिमज्जा प्रत्यारोपणासह पुढे जात आहोत किंवा आम्ही प्रथम प्राणी मॉडेलमध्ये काम करणार आहोत? आमच्या बैठकीतील तज्ञांनी काय शिफारस केली ते येथे आहे:

सुरक्षित आणि प्रभावी उपचारांसाठी पहिली पायरी म्हणजे उंदरांसारख्या प्राण्यांमध्ये बीएमटी करणे, जे प्रोजेरियातील रोग प्रक्रियेची शक्य तितक्या जवळून नक्कल करण्यासाठी तयार केले गेले आहेत. वैज्ञानिक समुदायातील अनेक प्रयोगशाळा हे प्राणी मॉडेल तयार करण्यासाठी कठोर परिश्रम घेत आहेत (ज्यापैकी काही PRF द्वारे निधी दिला जातो.) या बैठकीत उपस्थित असलेल्या सर्व तज्ञांनी मान्य केले की प्रोजेरिया उंदरांवर उपचार म्हणून BMT ची चाचणी करण्यासाठी PRF ला शक्य तितक्या लवकर हलवणे आवश्यक आहे. . हे दोन प्रमुख प्रश्नांची उत्तरे देण्यास मदत करेल: 1) ही प्रक्रिया सुरक्षित आहे का? आणि २) अस्थिमज्जा/स्टेम पेशी त्या अवयवांकडे जातील का ज्यामध्ये त्यांना सर्वात जास्त गरज असते - रक्तवाहिन्या, हृदय, चरबीचे साठे इ. - अस्वास्थ्यकर पेशी बदलण्यासाठी? येत्या काही महिन्यांत, PRF संशोधनाला प्रोत्साहन देईल जे BMT प्रोजेरिया असलेल्या मुलांचे जीवन सुधारेल की नाही हे समजून घेण्यासाठी आवश्यक आहे. या कार्यशाळेने चांगली सुरुवात केली.

कार्यशाळेचा अजेंडा आणि स्पीकर

सत्र एक: एचजीपीएसचे क्लिनिकल आणि अनुवांशिक पैलू

HGPS आणि अनुदैर्ध्य मूल्यांकन धोरणांचे क्लिनिकल विहंगावलोकन: उपचारांमुळे रोग सुधारत आहेत की नाही हे आम्हाला कसे कळेल?

एचजीपीएस जनुक दोष आणि त्याचा अर्थ काय: पुटेटिव्ह रोग यंत्रणा आणि वृद्धत्व वैशिष्ट्ये

अस्थिमज्जा प्रत्यारोपण आणि जीन थेरपीद्वारे म्यूकोपोलिसॅकरिडोसिस विकारांचे चयापचय सुधार

ऑस्टियोजेनेसिस अपूर्णता मध्ये BMT धोरण: क्लिनिकल चाचण्या आणि धडे शिकले

HGPS ला लागू होऊ शकणारे स्टोरेज रोगांसह प्रत्यारोपणाचे अनुभव

सत्र तीन: रक्तवहिन्यासंबंधीच्या लोकसंख्येसाठी / विरुद्ध पुरावा ज्यामुळे क्लिनिकल सुधारणा होते

अध्यक्ष: एलिझाबेथ नेबेल, एमडी आणि डोनाल्ड ऑर्लिक, पीएचडी
सहयोगी अन्वेषक, जेनेटिक्स आणि आण्विक जीवशास्त्र शाखा,
NHLBI, बेथेस्डा, MD

व्हॅस्कुलर वॉल सेल रिक्रूटमेंट आणि बीएमटी: प्रत्यारोपणाचा संवहनी फलकांवर कसा परिणाम होऊ शकतो?

प्रोजेरियामध्ये बीएमटीसह हृदय व रक्तवाहिन्यासंबंधीच्या पुनरुत्थानासाठी संभाव्य - मानव आणि उंदीर अभ्यासातून पुरावा

नॅशनल इन्स्टिट्यूट ऑन एजिंग कडून हचिन्सन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोमसाठी निधीची स्थिती

हेमॅटोपोएटिक सेल प्रत्यारोपण वि रोग नियंत्रण लवकर आणि उशीरा जोखीम

इतर अनुवांशिक विकार सुधारण्यासाठी स्टेम सेल प्रत्यारोपणापासून आपण काय शिकू शकतो?

नाळ रक्त प्रत्यारोपण; प्रोजेरियासाठी या धोरणाच्या आधीच्या अभ्यासाचे आणि मूल्यांकनाचे परिणाम

निवडलेल्या सहभागी टिप्पण्या:

"तज्ञांचा एक अतिशय प्रभावी गट जमला होता, आणि द वैज्ञानिक चर्चेचा दर्जा खूप उच्च होता. इतर अनुवांशिक विकारांसाठी अस्थिमज्जा प्रत्यारोपणाचे फायदे आणि तोटे आणि हा अनुभव हचिन्सन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोममध्ये कसा वाढू शकतो याबद्दल मी बरेच काही शिकलो."

फ्रान्सिस कॉलिन्स, एमडी, पीएचडी, संचालक
राष्ट्रीय मानव जीनोम संशोधन संस्था

"या कार्यशाळेत सहभागी होऊन मला खूप आनंद झाला. सर्वात मोठी शक्ती म्हणजे विविध गटाने आम्हाला प्रोजेरियाच्या बहुतेक पैलूंना संक्षिप्त आणि माहितीपूर्ण पद्धतीने संबोधित करण्यास सक्षम केले. असा उत्कृष्ट गट जमवल्याबद्दल माझे अभिनंदन."

• मागील सभा