Обрати сторінку

2004 Наукова зустріч з трансплантації кісткового мозку

Наукова зустріч з трансплантації кісткового мозку:

Рухайтеся вперед, досліджуючи потенційні методи лікування

25-26 квітня 2004 року в Національному інституті здоров'я в Бетесді, Меріленд

Дослідницький фонд Progeria у партнерстві з Національним дослідницьким інститутом геному людини та Національним інститутом серця, легенів і крові спонсорував захоплюючу зустріч: «Дослідження потенціалу трансплантації стовбурових клітин при синдромі прогерії Хатчінсона-Гілфорда». На цій зустрічі зібралися лікарі та науковці, які мають досвід у галузях, які є важливими для комплексної оцінки потенціалу стратегій трансплантації стовбурових клітин і кісткового мозку для лікування дітей, хворих на прогерію. Об’єднавши 22 наукових експертів у різних галузях, необхідних для вивчення цього інноваційного напряму досліджень, цей третій спільно спонсорований PRF семінар був успішним у розгляді цієї складної теми. Ось деяка довідкова інформація на цю тему та результати зустрічі:

Що таке кістковий мозок і стовбурові клітини?

У центрі наших кісток є кістковий мозок, який містить спеціальні клітини, відомі як стовбурові. Стовбурові клітини можуть ділитися, утворюючи більше стовбурових клітин, або вони можуть дозрівати в типи клітин, які містяться в усіх органах нашого тіла, наприклад клітини, що утворюють наші кровоносні судини.

Що таке трансплантація кісткового мозку?

Трансплантація кісткового мозку (ТКМ) — це процедура, під час якої власні клітини кісткового мозку дитини замінюють новими стовбуровими клітинами кісткового мозку (трансплантація) від здорового донора. Хоча ідеальним донором є ідентичний близнюк, діти, хворі на прогерію, потенційно можуть отримати трансплантат від родича, який близький до їхніх власних клітин, або навіть від когось, хто не є родичем.

Для лікування раку лікарі використовують променеву та хіміотерапію перед трансплантацією кісткового мозку. Чи буде це частиною лікування прогерії?

Для раку цей тип «попередньої обробки» необхідний, щоб знищити якомога більше ракових клітин. Нам не потрібно позбавлятися від клітин прогерії, тому ми не очікуємо використання того самого типу попередньої обробки для ТКМ при прогерії. Однак існувала б більш м’яка форма попереднього лікування, щоб допомогти дитині з прогерією отримати клітини від донора, не реагуючи на них. Таким чином, існує певний ризик, пов’язаний з цим видом лікування. Ось чому дуже важливо провести якомога більше досліджень, перш ніж потенційно переходити до лікування прогерії у дітей.

Чи просуваємося ми вперед із трансплантацією кісткового мозку у дітей з прогерією, чи спочатку працюватимемо на тваринних моделях? Ось що рекомендували експерти на нашій зустрічі:

Першим кроком для безпечного та ефективного лікування є проведення ТКМ на тваринах, таких як миші, які були створені, щоб максимально точно імітувати процес захворювання прогерією. Багато лабораторій у науковому співтоваристві наполегливо працюють над створенням цих моделей на тваринах (деякі з яких фінансуються PRF). Усі експерти, які були присутні на цій зустрічі, погодилися, що PRF потрібно якнайшвидше випробувати BMT як засіб лікування на мишах Progeria. . Це допоможе відповісти на два ключові питання: 1) Чи безпечна ця процедура? і 2) Чи підуть кістковий мозок/стволові клітини до органів, у яких вони найбільше потрібні – кровоносних судин, серця, жирових запасів тощо – щоб замінити нездорові клітини? У найближчі місяці PRF сприятиме дослідженню, яке є важливим для розуміння того, чи покращить ТКМ життя дітей з прогерією. Цей семінар став чудовою відправною точкою.

Програма семінару та спікери

Сесія перша: Клінічні та генетичні аспекти HGPS

Голова: Леслі Б. Гордон, MD, PhD

Клінічний огляд HGPS і стратегії поздовжньої оцінки: як ми дізнаємося, чи лікування покращує захворювання?

Леслі Гордон, MD, PhD
Медичний директор, The Progeria Research Foundation;
Доцент Медичної школи Університету Тафтса, Бостон, Массачусетс;
Доцент кафедри педіатрії, Медична школа Університету Браунського університету, Провіденс, Род-Айленд

Елізабет Набель, доктор медичних наук
Науковий керівник відділу клінічних досліджень та завідувач судинного відділу
Біологічний відділ Національного інституту серця, легенів і крові (NHLBI), Бетесда, штат Меріленд

Дефект гена HGPS і що це означає: передбачуваний механізм захворювання та характеристики старіння

Френсіс Коллінз, доктор медичних наук, доктор філософії
Директор Національного інституту дослідження геному людини,
Bethesda, MD

Друга сесія: Чому ТКГ може бути ефективним для HGPS? Вивчення ТКГ при інших захворюваннях

Голова: Дженніфер М. Пак, доктор медичних наук
Старший дослідник та начальник відділу генетики та молекулярної біології
Відділення Національного інституту дослідження геному людини, Бетесда, штат Меріленд

Метаболічна корекція мукополісахаридозних розладів шляхом трансплантації кісткового мозку та генної терапії

Честер Б. Вітлі, доктор медичних наук, доктор філософії
Професор Центру генної терапії кафедри педіатрії та професор,
Інститут генетики людини, Університет Міннесоти, Міннеаполіс, Міннесота

Стратегії BMT при недосконалому остеогенезі: клінічні випробування та отримані уроки

Едвін Горвіц, MD, PhD
член-кореспондент відділення гематології-онкології,
Відділи трансплантації стовбурових клітин та експериментальний
Гематологія, Дитяча дослідницька лікарня Св. Джуди,
Мемфіс, Теннессі

Досвід трансплантації з хворобами зберігання, які можуть стосуватися HGPS

Вільям Кривіт, MD, PhD
Почесний професор кафедри педіатрії Університету ім
Міннесота, Міннеаполіс, Міннесота

Третя сесія: Докази для/проти відновлення судинної популяції, що веде до клінічного покращення

Голови: Елізабет Набель, доктор медичних наук та Дональд Орлік, доктор філософії
Помічник дослідника відділу генетики та молекулярної біології,
NHLBI, Bethesda, MD

Рекрутування клітин судинної стінки та ТКМ: як трансплантація може вплинути на судинні бляшки?

Річард Мітчелл, доктор медичних наук, доктор філософії
Доцент кафедри патології Гарвардської медичної школи,
Штатний патолог, Brigham & Women's Hospital, Бостон, Массачусетс

Потенціал серцево-судинної репопуляції за допомогою BMT при прогерії – докази досліджень на людях і мишах

Річард Кеннон, доктор медичних наук
Клінічний директор відділу інтрамуральних досліджень,
NHLBI, Bethesda, MD

Стан фінансування синдрому прогерії Хатчінсона-Гілфорда від Національного інституту старіння

Губер Уорнер, доктор філософії
Директор Програми біології старіння Національного інституту старіння,
Національний інститут охорони здоров'я, Бетесда, MD

Сесія четверта: Ускладнення та оцінка ризиків і переваг

Голова: Вільям А. Гал, доктор медичних наук, доктор філософії
Клінічний директор Національного науково-дослідного інституту геному людини,
Bethesda, MD

Ранні та пізні ризики трансплантації гемопоетичних клітин проти контролю захворювання

Арманд Кітінг, доктор медичних наук
Начальник медичної служби, професор Епштейна та керівник
Відділення медичної онкології та гематології княж
Лікарня Маргарет/Інститут раку Онтаріо, Торонто, Онтаріо, Канада

Чого ми можемо навчитися з трансплантації стовбурових клітин для виправлення інших генетичних розладів?

Джон Барретт, доктор медичних наук
Директор гематологічного відділення трансплантації кісткового мозку
Відділення, NHLBI, Bethesda, MD

Трансплантація пуповинної крові; результати попередніх досліджень та оцінка цієї стратегії щодо прогерії

Джон Вагнер, доктор медичних наук
Науковий керівник відділу клінічних досліджень крові та кісткового мозку
Програма трансплантації, відділення педіатрії, відділення кісток
Трансплантація кісткового мозку, Школа університету Міннесоти
Медицина, Міннеаполіс, Міннесота

Генна терапія для HGPS: стратегії, цілі та графік

Синтія Данбар, доктор медичних наук
Завідувач відділу молекулярного кровотворення,
Гематологічне відділення, NHLBI, Bethesda, MD

Додаткові учасники семінару BMT

Скотт Д. Бернс, MD, MPH, FAAP
Віце-президент відділу програм, March of Dimes, White Plains, NY

Фабіо Кандотті, доктор медичних наук
Відділення генетики та молекулярної біології, National Human
Інститут дослідження геному, Бетесда, штат Меріленд

Майкл Ердос, доктор філософії
Штатний науковий співробітник лабораторії доктора Френсіса Коллінза,
Національний науково-дослідний інститут геному людини, Бетесда, штат Меріленд

Одрі Гордон, есквайр
Президент Фонду дослідження прогерії

Моніка Клейнман, доктор медичних наук
старший юрист реанімації,
Медико-хірургічне відділення інтенсивної терапії, мед
Директор транспортної програми та помічник з анестезії
Дитяча лікарня, Бостон, Массачусетс

Феліпе Сієрра, доктор філософії
Керівник заочного портфоліо з клітинної структури та
Функція програми біології старіння в Національному
Інститут старіння, Бетесда, доктор медицини

Ліно Тессаролло, доктор філософії
Керівник групи нейронного розвитку та визначення генів
Facility, програма генетики раку миші
Національний інститут раку, Фредерік, доктор медичних наук

Рене Варга, доктор філософії
Постдокторант у лабораторії доктора Френсіса Коллінза
Національний науково-дослідний інститут геному людини, Бетесда, штат Меріленд

Коментарі вибраних учасників:

«Була зібрана дуже значна група експертів, і якість наукової дискусії була дуже високою. Я дізнався багато про плюси та мінуси трансплантації кісткового мозку для інших генетичних розладів, а також про те, як цей досвід можна екстраполювати на синдром прогерії Хатчінсона-Гілфорда.»

Френсіс Коллінз, доктор медичних наук, директор
Національний науково-дослідний інститут геному людини

«Мені дуже сподобалося брати участь у цьому семінарі. Найбільшою перевагою було те, що різноманітна група дозволила нам розглянути більшість аспектів прогерії в стислій та інформативній формі. Мої вітання за зібрання такої видатної групи.»

Едвін Горвіц, MD, PhD
Дитяча дослідницька лікарня Св. Джуди

ukUkrainian