Наукова нарада з трансплантації кісткового мозку:
Кування заздалегідь шляхом вивчення потенційних способів лікування
Квітень 25-26, 2004 в Національному інституті охорони здоров'я в Бетесді, штат Меріленд
Дослідницький фонд Progeria у партнерстві з Національним інститутом досліджень геному людини та Національним інститутом серця, легенів та крові організував захоплюючу зустріч: «Вивчення потенціалу трансплантації стовбурових клітин при синдромі прогерії Хатчінсона-Гілфорда». Ця зустріч об’єднала лікарів та науковців, які мають досвід у галузях, необхідних для всебічної оцінки потенціалу стратегій трансплантації стовбурових клітин та кісткового мозку для лікування дітей, хворих на прогерію. Зібравши 22 наукових експертів у різних галузях, важливих для вивчення цього інноваційного напряму досліджень, цей третій семінар, задіяний спільно з PRF, успішно вирішив цю складну тему. Ось довідкова інформація з цієї теми та результати зустрічі:
Що таке кістковий мозок і стовбурові клітини?
У центрі наших кісток є мозок, який містить спеціальні клітини, відомі як стовбурові клітини. Стовбурові клітини можуть ділитися, утворюючи більше стовбурових клітин, або вони можуть дозрівати в типи клітин, які знаходяться в усіх органах нашого тіла, наприклад, клітини, що складають наші кровоносні судини.
Що таке трансплантація кісткового мозку?
Трансплантація кісткового мозку (BMT) - це процедура, при якій власні клітини кісткового мозку дитини замінюються новими стовбуровими клітинами кісткового мозку (трансплантацією) від здорового донора. Хоча ідеальний донор є ідентичним близнюком, діти Прогерії потенційно можуть отримувати трансплантації від родичів, які близькі до їх власних клітин, або навіть того, хто не має споріднених стосунків.
Для лікування раку лікарі використовують променеву та хіміотерапію перед пересадкою кісткового мозку. Це було б частиною цього лікування Progeria?
Для раку цей тип «попереднього лікування» необхідний для знищення якомога більшої кількості ракових клітин. Нам не потрібно позбавлятися клітин Progeria, тому ми не сподівалися б використовувати однотипний вид попередньої обробки для BMT в Прогерії. Однак існує легша форма попереднього лікування, щоб допомогти дитині з Прогерією отримати клітини від донора, не реагуючи на них. Тому існує певний ризик, пов'язаний з цим видом лікування. Ось чому дуже важливо зробити якомога більше досліджень, перш ніж потенційно перейти на лікування у дітей Progeria.
Чи рухаємось ми вперед з трансплантацією кісткового мозку у дітей із Прогерії, чи спочатку будемо працювати на моделях тварин? Ось що рекомендували експерти на нашій зустрічі:
Першим кроком для безпечного та ефективного лікування є проведення BMT у тварин, таких як миші, які були створені для того, щоб максимально наближувати процес захворювання в Прогерії. Багато лабораторій наукової спільноти наполегливо працюють над створенням цих моделей тварин (деякі з яких фінансуються PRF.) Експерти, які взяли участь у цій зустрічі, всі погодилися з тим, що PRF потрібно якомога швидше рухатись для тестування BMT як лікування у мишей Progeria. . Це допоможе відповісти на два ключові питання: 1) Чи безпечна ця процедура? і 2) Чи підуть кістковий мозок / стовбурові клітини до органів, в яких вони найбільше потребують - кровоносні судини, серце, жирові запаси тощо - замінити нездорові клітини? У найближчі місяці PRF сприятиме проведенню досліджень, які мають важливе значення для розуміння, чи покращить життя BMT життя дітей із Progeria. Цей семінар дав чудову відправну точку.
Порядок денний семінару та спікери
Сесія перша: Клінічні та генетичні аспекти ХГПС
Голова: Леслі Б. Гордон, д.мед.н.
Клінічний огляд ХГПС та стратегій поздовжньої оцінки: Як ми дізнаємось, чи лікування покращує захворювання?
Леслі Гордон, доктор медичних наук
Медичний директор, дослідницький фонд «Прогерія»;
Доцент кафедри медицини університету Тафтса, Бостон, Массачусетс;
Асистент кафедри педіатрії, Університетська школа медицини, Університет Браун, Провіденс, RI
Єлизавета Набель, д.м.н.
Науковий керівник клінічних досліджень та завідувач судинних органів
Відділення біології, Національний інститут серця, легенів і крові (NHLBI), м. Бетесда, доктор медицини
Дефект гена HGPS та що це означає: механізм хвороботворної хвороби та характеристики старіння
Френсіс Коллінз, доктор медичних наук, доктор наук
Директор Національного інституту досліджень геному людини,
Bethesda, MD
Сесія друга: Чому БМТ може працювати на ХГПС? Навчання з ІМТ при інших захворюваннях
Голова: Дженніфер М. Пук, д.м.н.
Старший слідчий і начальник відділу генетики та молекулярної біології
Відділення, Національний науково-дослідний інститут геному людини, м. Бетесда, доктор наук
Метаболічна корекція розладів мукополісахаридозу шляхом трансплантації кісткового мозку та генної терапії
Честер Б. Вітлі, доктор медичних наук
Професор, Центр генної терапії, кафедра педіатрії та професор,
Інститут генетики людини, Університет Міннесоти, Міннеаполіс, MN
Стратегії ІМТ при недосконалості остеогенезу: клінічні випробування та засвоєні уроки
Едвін Хорвіц, доктор медичних наук
Асоційований член кафедри гематології – онкології,
Розділи трансплантації стовбурових клітин та експериментальні
Гематологія, Дитяча дослідницька лікарня Сент-Джуда,
Мемфіс, ТН
Досвід трансплантації при захворюваннях зберігання, які можуть застосовуватися до ХГПС
Вільям Кривіт, доктор медичних наук
Професор кафедри педіатрії університету
Міннесота, Міннеаполіс, MN
Сесія третя: докази щодо / проти репопуляції судин, що призводять до клінічного вдосконалення
Керівники: доктор медичних наук Елізабет Набель та доктор медичних наук Дональд Орлич
Асоційований дослідник, відділ генетики та молекулярної біології,
NHLBI, Бетесда, доктор медицини
Набір клітин судинної стінки та BMT: Як трансплантація може впливати на судинні бляшки?
Річард Мітчелл, доктор медичних наук
Доцент кафедри патології Гарвардського медичного училища,
Персонал патологоанатома, Бригам і жіноча лікарня, Бостон, Массачусетс
Потенціал для серцево-судинної репопуляції ІМТ в Прогерії - свідчення досліджень на людях та мишах
Річард Кеннон, доктор медицини
Клінічний директор Відділу інтрамуральних досліджень,
NHLBI, Бетесда, доктор медицини
Стан фінансування синдрому Проджерія Хатчінсона-Гілфорда від Національного інституту зі старіння
Хубер Уорнер, к.е.н.
Директор, програма «Біологія старіння», Національний інститут зі старіння,
Національний інститут здоров'я, Бетесда, MD
Сесія четверта: Ускладнення та оцінка ризиків та переваг
Голова: Вільям А. Галь, доктор медичних наук
Клінічний директор, Національний науково-дослідний інститут геному людини,
Bethesda, MD
Ранній та пізній ризик трансплантації гемопоетичних клітин проти контролю захворювань
Арман Кітінг, д.м.н.
Начальник медичного обслуговування, професор Епштейн та керівник
Кафедра медичної онкології та гематології ім
Лікарня Маргарет / Інститут раку в Онтаріо, Торонто, Онтаріо, Канада
Що ми можемо навчитися трансплантаціям стовбурових клітин для виправлення інших генетичних порушень?
Джон Барретт, д.м.н.
Директор відділу гематології з трансплантації кісткового мозку
Відділення, NHLBI, Бетесда, доктор медицини
Трансплантація пуповинної крові; результати попередніх досліджень та оцінки цієї стратегії для Progeria
Джон Вагнер, д.м.н.
Науковий керівник клінічних досліджень крові та мозку
Програма трансплантації, кафедра педіатрії, відділ кісток
Трансплантація мозку, Університет штату Міннесота
Медицина, Міннеаполіс, Мн
Генна терапія HGPS: стратегії, цілі та терміни
Синтія Данбар, д.м.н.
Завідувач відділу молекулярного гематопоезу,
Гематологічне відділення, NHLBI, Bethesda, MD
Додаткові відвідувачі семінару BMT
Віце-президент, розділи Програми, Березень Дімес, Білі рівнини, Нью-Йорк
Фабіо Кандотті, д.м.н.
Відділення генетики та молекулярної біології, Національний люд
Науково-дослідний інститут геному, Бетесда, доктор наук
Майкл Ердос, кандидат наук
Науковий співробітник лабораторії доктора Френсіса Коллінза,
Національний інститут досліджень геному людини, м. Бетесда, доктор наук
Одрі Гордон, Esq.
Президент, Дослідницький фонд Прогерії
Моніка Кляйнман, д.м.н.
Старший юрист медицини критичної допомоги,
Медико-хірургічне відділення інтенсивної терапії, медичне
Директор транспортної програми та юрист з анестезії
Дитяча лікарня, Бостон, Массачусетс
Феліпе Сьєрра, к.е.н.
Керівник екстрамурального портфоліо з структури клітин та
Функція програми "Біологія старіння" в Національній
Інститут старіння, Бетесда, д.м.н.
Ліно Тессаролло, к.е.н.
Керівник, група нейронного розвитку та генетичне таргетування
Заклад, програма генетики раку миші
Національний інститут раку, Фредерік, д.м.н.
Рене Варга, к.е.н.
Кандидат в докторантуру в лабораторії доктора Френсіса Коллінза
Національний інститут досліджень геному людини, м. Бетесда, доктор наук
Вибрані коментарі учасника:
"Була зібрана дуже вражаюча група експертів Якість наукової дискусії була дуже високою. Я дізнався багато про плюси і мінуси трансплантації кісткового мозку при інших генетичних порушеннях, і як цей досвід може екстраполювати на синдром Прогерії Хатчінсона-Гілфорда."
Френсіс Коллінз, доктор наук, доктор наук, директор
Національний інститут досліджень геному людини
"Я дуже сподобався брати участь у цьому семінарі. Найбільша сила полягала в тому, що різноманітна група дозволила нам вирішити більшість аспектів Прогерії стисло та інформативно. Мої вітання за зібрання такої видатної групи."
Едвін Хорвіц, доктор медичних наук
Дитяча дослідницька лікарня Сент-Джуда