Pagina selecteren

2004 Beenmergtransplantatie Wetenschappelijke bijeenkomst

Beenmergtransplantatie Wetenschappelijke bijeenkomst:

Vooruit smeden door mogelijke behandelingen te onderzoeken

April 25-26, 2004 bij de National Institutes of Health in Bethesda, Maryland

De Progeria Research Foundation, in samenwerking met het National Human Genome Research Institute en het National Heart, Lung and Blood Institute, sponsorde een spannende bijeenkomst: "Onderzoek naar het potentieel voor stamceltransplantatie bij het Hutchinson-Gilford Progeria Syndroom". Deze bijeenkomst bracht artsen en wetenschappers samen met expertise op gebieden die essentieel zijn voor een uitgebreide beoordeling van het potentieel voor stamcel- en beenmergtransplantatiestrategieën om kinderen met Progeria te behandelen. Met 22 wetenschappelijke experts op verschillende gebieden die essentieel zijn voor het verkennen van deze innovatieve onderzoeksrichting, was deze derde door PRF mede gesponsorde workshop succesvol in het aanpakken van dit uitdagende onderwerp. Hier is wat achtergrondinformatie over dit onderwerp en de resultaten van de bijeenkomst:

Wat zijn beenmerg en stamcellen?

In het midden van onze botten hebben we merg dat speciale cellen bevat die bekend staan ​​als stamcellen. Stamcellen kunnen zich delen om meer stamcellen te vormen, of ze kunnen rijpen tot celtypen die in alle organen van ons lichaam worden aangetroffen, zoals die cellen waaruit onze bloedvaten bestaan.

Wat is beenmergtransplantatie?

Beenmergtransplantatie (BMT) is een procedure waarbij de eigen beenmergcellen van een kind worden vervangen door nieuwe beenmergstamcellen (een transplantatie) van een gezonde donor. Hoewel de ideale donor een identieke tweeling is, kunnen Progeria-kinderen mogelijk transplantaties ontvangen van een familielid met een nauwe match met hun eigen cellen, of zelfs iemand die geen familie is.

Voor de behandeling van kanker gebruiken artsen bestraling en chemotherapie vóór beenmergtransplantatie. Zou dat deel uitmaken van deze behandeling voor Progeria?

Voor kanker is dit soort "voorbehandeling" nodig om zoveel mogelijk kankercellen te doden. We hoeven de Progeria-cellen niet kwijt te raken, dus we zouden niet verwachten dat we hetzelfde type voorbehandeling voor BMT in Progeria zouden gebruiken. Er zou echter een mildere vorm van voorbehandeling zijn om het kind met Progeria te helpen cellen van de donor te ontvangen zonder ertegen te reageren. Daarom is er een risico verbonden aan dit type behandeling. Daarom is het erg belangrijk om zoveel mogelijk onderzoek te doen voordat u mogelijk overgaat tot behandeling bij Progeria-kinderen.

Gaan we vooruit met beenmergtransplantatie bij kinderen met Progeria, of gaan we eerst in diermodellen werken? Dit is wat de experts op onze bijeenkomst hebben aanbevolen:

De eerste stap voor een veilige en effectieve behandeling is het uitvoeren van BMT bij dieren, zoals muizen, die zijn gemaakt om het ziekteproces in Progeria zo goed mogelijk na te bootsen. Veel laboratoria in de wetenschappelijke gemeenschap werken hard om deze diermodellen te maken (sommige worden gefinancierd door PRF.) De experts die deze vergadering bijwoonden, waren het er allemaal over eens dat PRF zo snel mogelijk moet bewegen om BMT te testen als een behandeling bij Progeria-muizen. . Dit zal helpen om twee belangrijke vragen te beantwoorden: 1) Is deze procedure veilig? en 2) Zullen het beenmerg / stamcellen naar de organen gaan waar ze het meest nodig zijn - de bloedvaten, het hart, de vetvoorraden, enz. - om ongezonde cellen te vervangen? In de komende maanden zal PRF het onderzoek bevorderen dat essentieel is om te begrijpen of BMT het leven van kinderen met Progeria zal verbeteren. Deze workshop bood een prima startpunt.

Workshop Agenda & Sprekers

Sessie één: Klinische en genetische aspecten van HGPS

Voorzitter: Leslie B. Gordon, MD, PhD

Klinisch overzicht van HGPS en longitudinale beoordelingsstrategieën: hoe weten we of de behandelingen de ziekte verbeteren?

Leslie Gordon, MD, PhD
Medisch directeur, de Progeria Research Foundation;
Universitair docent, Tufts University School of Medicine, Boston, MA;
Universitair docent pediatrie, University School of Medicine, Brown University, Providence, RI

Elizabeth Nabel, MD
Wetenschappelijk directeur van Clinical Research en Head of Vascular
Biology Branch, National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI), Bethesda, MD

Het HGPS-gendefect en wat het betekent: Putativedisease-mechanisme en senescentiekenmerken

Francis Collins, MD, PhD
Directeur van het National Human Genome Research Institute,
Bethesda, MD

Sessie twee: Waarom zou BMT werken voor HGPS Leren van BMT bij andere ziekten

Voorzitter: Jennifer M. Puck, MD
Senior onderzoeker en chief, genetica en moleculaire biologie
Branch, National Human Genome Research Institute, Bethesda, MD

Metabole correctie van mucopolysacharidose-aandoeningen door beenmergtransplantatie en gentherapie

Chester B.Whitley, MD, PhD
Professor, Gentherapiecentrum, Afdeling Kindergeneeskunde en Professor,
Instituut voor menselijke genetica, Universiteit van Minnesota, Minneapolis, MN

BMT-strategieën in osteogenesis imperfecta: klinische proeven en geleerde lessen

Edwin Horwitz, MD, PhD
Geassocieerd lid, Afdeling Hematologie - Oncologie,
Divisies van stamceltransplantatie en experimenteel
Hematologie, St.Jude's Children's Research Hospital,
Memphis, TN

Transplantatie-ervaringen met opslagziekten die mogelijk van toepassing zijn op HGPS

William Krivit, MD, PhD
Emeritus Professor, Afdeling Kindergeneeskunde, Universiteit van
Minnesota, Minneapolis, MN

Sessie drie: Bewijs voor / tegen vasculaire repopulatie leidend tot klinische verbetering

Stoelen: Elizabeth Nabel, MD en Donald Orlic, PhD
Associate Investigator, Genetics and Molecular Biology Branch,
NHLBI, Bethesda, MD

Vasculaire wandcelwerving en BMT: Hoe kan transplantatie vaatplaques beïnvloeden?

Richard Mitchell, MD, PhD
Universitair hoofddocent Pathologie, Harvard Medical School,
Staf patholoog, Brigham & Women's Hospital, Boston, MA

Potentieel voor cardiovasculaire repopulatie met BMT in Progeria - bewijs uit studies bij mensen en muizen

Richard Cannon, MD
Klinisch directeur van de afdeling Intramuraal onderzoek,
NHLBI, Bethesda, MD

De staat van financiering voor het Hutchinson-Gilford Progeria-syndroom van het National Institute on Aging

Huber Warner, PhD
Directeur, Biology of Aging Program, National Institute on Aging,
National Institutes of Health, Bethesda, MD

Sessie vier: Complicaties en beoordeling van risico's en voordelen

Voorzitter: William A. Gahl, MD, PhD
Clinical Director, National Human Genome Research Institute,
Bethesda, MD

Vroege en late risico's van hematopoietische celtransplantaties versus ziektebestrijding

Armand Keating, MD
Chief of Medical Services, Epstein Professor en hoofd van
Afdeling Medische Oncologie en Hematologie, Princess
Margaret Hospital / Ontario Cancer Institute, Toronto, Ontario, Canada

Wat kunnen we van stamceltransplantaties leren om andere genetische aandoeningen te corrigeren?

John Barrett, MD
Directeur, beenmergtransplantatie-eenheid hematologie
Branch, NHLBI, Bethesda, MD

Navelstrengbloedtransplantatie; resultaten van eerdere studies en evaluatie van deze strategie voor Progeria

John Wagner, MD
Wetenschappelijk directeur van Clinical Research Blood and Marrow
Transplantatieprogramma, afdeling kindergeneeskunde, botafdeling
Marrow Transplantation, University of Minnesota School of
Medicine, Minneapolis, MN

Gentherapie voor HGPS: strategieën, doelen en tijdlijn

Cynthia Dunbar, MD
Hoofd van de afdeling Moleculaire hematopoëse,
Hematology Branch, NHLBI, Bethesda, MD

Aanvullende BMT Workshop-deelnemers

Scott D. Berns, MD, MPH, FAAP
Vice President, Chapter Programs, March of Dimes, White Plains, NY

Fabio Candotti, MD
Afdeling Genetica en Moleculaire Biologie, National Human
Genome Research Institute, Bethesda, MD

Michael Erdos, PhD
Stafwetenschapper in het laboratorium van Dr. Francis Collins,
National Human Genome Research Institute, Bethesda, MD

Audrey Gordon, Esq.
President, de Progeria Research Foundation

Monica Kleinman, MD
Senior Associate of Critical Care Medicine,
Medisch-chirurgische intensive care, medisch
Directeur van het transportprogramma en medewerker in anesthesie
Kinderziekenhuis, Boston, MA

Felipe Sierra, PhD
Hoofd van de Extramural Portfolio on Cell Structure en
Functie van het programma Biology of Aging bij de National
Institute on Aging, Bethesda, MD

Lino Tessarollo, PhD
Hoofd, neurale ontwikkelingsgroep en gentargeting
Faciliteit, Mouse Cancer Genetics Program
National Cancer Institute, Frederick, MD

Rene Varga, PhD
Post-doctorale kandidaat in het laboratorium van Dr. Francis Collins
National Human Genome Research Institute, Bethesda, MD

Geselecteerde deelnemer opmerkingen:

"Een zeer indrukwekkende groep van experts was samengesteld, en de kwaliteit van de wetenschappelijke discussie was zeer hoog. Ik heb veel geleerd over de voor- en nadelen van beenmergtransplantatie voor andere genetische aandoeningen, en hoe die ervaring kan extrapoleren naar het Hutchinson-Gilford Progeria-syndroom."

Francis Collins, MD, PhD, directeur van de
National Human Genome Research Institute

"Ik heb erg genoten van deelname aan deze workshop. De grootste kracht was dat de diverse groep ons in staat stelde om de meeste aspecten van Progeria op een beknopte en informatieve manier aan te pakken. Mijn felicitaties voor het samenstellen van zo'n uitstekende groep."

Edwin Horwitz, MD, PhD
St. Jude's Children's Research Hospital