HGPS ерте қартаю ауруында жасушалық фенотиптің өзгеруі

Ұлттық денсаулық институтының құрамына кіретін Ұлттық онкологиялық институт ғалымдарының тұжырымдары бойынша Хатчинсон-Гилфорд Прогерия синдромы (HGPS) бар науқастардың жасушалары қайтадан сау болуы мүмкін.

2005 жылы 6 наурызда Табиғат медицинасында онлайн жарияланған www.nature.com

Ұлттық денсаулық институтының құрамына кіретін Ұлттық онкологиялық институт ғалымдарының тұжырымдары бойынша Хатчинсон-Гилфорд Прогерия синдромы (HGPS) бар науқастардың жасушалары қайтадан сау болуы мүмкін. ДНҚ-ның арнайы өзгертілген қысқа сегменттерін пайдалана отырып, NCI зерттеушілері Паола Скаффиди, PhD және Том Мистели, PhD (екеуі де 2003 жылы PRF семинарының қатысушылары) HGPS-те ақаулы ламин А ақуызын жою арқылы HGPS жасушаларында байқалған ақауларды жойды. HGPS жасушалық фенотиптерінің қайтымды екенін көрсете отырып, бұл зерттеу ғалымдарды балалық шақтың осы ауыр ауруын емдеуге бір қадам жақындатады.

«Біз Progeria-мен байланысты бұл жасушалық өзгерістердің тұрақты немесе кері қайтарылуы мүмкін бе деп сұрауды мақсат еттік», - деді Скаффиди. Зерттеушілер «молекулярлық Band-Aid®» құрастырды, - дейді Мистели (химиялық тұрақты ДНҚ олигонуклеотиді, сондықтан жасуша оны ыдыратпайды.) Бір аптадан кейін мутантты ламин А ақуызы жойылып, 90-нан астам прогерия жасушаларының пайызы қалыпты болып көрінді; және HGPS пациенттерінде дұрыс реттелмеген бірнеше гендердің белсенділігі де қалыпқа келтірілді. «Біз науқас жасушаны алып, бірнеше күннен кейін оның сау және қайтадан бөлінуге дайын болғаны таңқаларлық», - деді Мистели.

Ол бұл нәтижелер Прогерияның жасушалық әсерлерін қалпына келтіруге болатынын дәлелдейтінін, яғни оның зертханасының әдісі бір күні терапиялық стратегия ретінде қолданылуы мүмкін екенін атап өтті.

Прогериясы бар балалардағы «жақсы» холестерин деңгейінің төмендеуі жүрек ауруының ерте дамуына ықпал етуі мүмкін. Адипонектин – май мен қант алмасуын реттейтін гормон – емдеу әдістерін табуға көмектесуі мүмкін.
Педиатрия журналы, наурыз 2005 ж

PRF медициналық директоры және Тафтс университетінің медицина мектебінің ассистенті Лесли Гордон бастаған зерттеушілер тобы, MD, PhD, прогериясы бар балаларда орта және кейінгі жылдардағы HDL холестерині немесе «қорғаныш» холестерин деңгейі төмендегенін анықтады. және май мен қант алмасуын реттейтін адипонектин гормоны. Екі фактор да артериялардағы бляшкалардан майды кетіру үшін жұмыс істейді, ал төменгі деңгейлер бляшканың жылдам қалыптасуына ықпал етуі мүмкін. «Прогериясы бар барлық балалар жүрек жеткіліксіздігінен немесе инсульттан 6 жастан 20 жасқа дейін өледі», - деді доктор Гордон. «Прогериясы бар балаларға қатысты жүрек ауруын зерттеу бізге атеросклероздың қартайған халыққа қалай әсер ететінін жақсы түсінуге көмектеседі, сонымен қатар осы қымбат балаларға көмектеседі».

«Бұл нәтижелер Прогерияны емдеудің әлеуетті дамуы үшін маңызды», - деді аға зерттеу авторы Элис Х. Лихтенштейн, DSc, Тафтс университетінің қартаю мәселелері бойынша адам тамақтануын зерттеу орталығы. «Егер HDL холестерині мен адипонектин деңгейін жоғарылату үшін қолданылатын сенімді препараттар қол жетімді болса, олар Прогериясы бар балаларда атеросклероздың дамуын болдырмауға пайдалы болуы мүмкін».

«Бұл деректер сонымен қатар бүкіл дененің метаболикалық қызметіне әсер ететін гормондарды шығаратын белсенді тін ретінде май тінінің маңыздылығын күшейтеді - бұл тұжырымдама тек Прогерия үшін ғана емес, сонымен қатар семіздік және қант диабеті сияқты жиі кездесетін аурулар үшін де маңызды», - деп жазады автор. Мэри Элизабет Патти, медицина ғылымдарының докторы, Джослин диабет орталығы және Гарвард медициналық мектебінің медицина бөлімі, Бостон, MA