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Confira nosso boletim informativo para ler sobre a aprovação do FDA para o primeiro tratamento para Progéria, saiba como a pesquisa que financiamos fez um progresso notável em direção à cura por meio de terapias genéticas e de RNA e fique por dentro de todos os marcos emocionantes que estamos comemorando agora.

Estamos felizes em compartilhar que a PRF recebeu a classificação mais alta de 4 estrelas do Charity Navigator pelo nosso 8º ano consecutivo! O CharityNavigator é o principal avaliador de organizações sem fins lucrativos sediadas nos EUA, e essa cobiçada classificação de 4 estrelas é concedida apenas a 6% das organizações sem fins lucrativos avaliadas...

Em novembro de 2020, a PRF reuniu mais de 370 inscritos de 30 países em nosso primeiro workshop científico virtual. Os participantes receberam uma plataforma para compartilhar sua expertise em pesquisa sobre Progeria e conhecer algumas das crianças que se beneficiarão de seu trabalho. Um resumo do workshop foi publicado hoje no periódico Aging.

Estamos entusiasmados em compartilhar os resultados de dois estudos inovadores muito empolgantes sobre o uso de terapêuticas de RNA na pesquisa da Progeria. Ambos os estudos foram cofinanciados pela The Progeria Research Foundation (PRF) e coautorados pela Diretora Médica da PRF, Dra. Leslie Gordon.

Em janeiro, a revista científica Natureza publicou resultados inovadores demonstrando que a edição genética em um modelo murino de Progeria corrigiu a mutação que causa a Progeria em muitas células, melhorou vários sintomas importantes da doença e aumentou drasticamente a expectativa de vida dos camundongos.

Estamos felizes em anunciar que hoje alcançamos uma parte importante da missão da PRF: o lonafarnib, o primeiro tratamento para Progéria, recebeu aprovação do FDA.

Leia sobre como nosso progresso continua apesar da pandemia; a ciência que impulsiona os últimos beneficiários de bolsas da PRF a impulsionar a pesquisa sobre Progeria a novos patamares; pensamentos inspiradores de famílias em nossa comunidade de Progeria; e muito mais.