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Consulte nuestro boletín para leer sobre la aprobación de la FDA para el primer tratamiento para la progeria, conocer cómo la investigación que financiamos ha logrado un progreso notable hacia la cura a través de terapias genéticas y de ARN, y obtener información exclusiva sobre todos los hitos emocionantes que estamos celebrando en este momento.

¡Nos complace anunciar que PRF ha recibido la calificación más alta de 4 estrellas de Charity Navigator por octavo año consecutivo! CharityNavigator es el principal evaluador de organizaciones sin fines de lucro con sede en EE. UU., y esta codiciada calificación de 4 estrellas solo se otorga al 61% de las organizaciones sin fines de lucro evaluadas...

En noviembre de 2020, la PRF reunió a más de 370 participantes de 30 países en nuestro primer taller científico virtual. Los asistentes tuvieron la oportunidad de compartir su experiencia en la investigación sobre la progeria y conocer a algunos de los niños que se beneficiarán de su trabajo. Hoy se publicó un resumen del taller en la revista Aging.

Nos complace compartir los resultados de dos estudios innovadores y muy interesantes sobre el uso de terapias de ARN en la investigación de la progeria. Ambos estudios fueron cofinanciados por la Fundación para la Investigación de la Progeria (PRF) y escritos en coautoría por el director médico de la PRF, el Dr. Leslie Gordon.

En enero, la revista científica Naturaleza Publicaron resultados innovadores que demuestran que la edición genética en un modelo de ratón con progeria corrigió la mutación que causa la progeria en muchas células, mejoró varios síntomas clave de la enfermedad y aumentó drásticamente la esperanza de vida en los ratones.

Estamos encantados de anunciar que hoy hemos logrado una parte importante de la misión de PRF: lonafarnib, el primer tratamiento para la progeria, ha recibido la aprobación de la FDA.

Lea sobre cómo continúa nuestro progreso a pesar de la pandemia; la ciencia que impulsa a los últimos beneficiarios de la subvención de PRF para impulsar la investigación de la progeria a nuevas alturas; pensamientos inspiradores de familias de nuestra comunidad de progeria; y mucho más.