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Consultez notre newsletter pour en savoir plus sur l'approbation par la FDA du tout premier traitement contre la progéria, découvrez comment la recherche que nous finançons a fait des progrès remarquables vers la guérison grâce aux thérapies génétiques et à ARN, et obtenez des informations sur toutes les étapes passionnantes que nous célébrons en ce moment.

Nous sommes ravis d'annoncer que PRF a reçu la note la plus élevée de 4 étoiles de Charity Navigator pour la 8e année consécutive ! CharityNavigator est le meilleur évaluateur des organisations à but non lucratif basées aux États-Unis, et cette note convoitée de 4 étoiles n'est attribuée qu'à 6% des organisations à but non lucratif évaluées....

En novembre 2020, la PRF a réuni plus de 370 participants de 30 pays dans le cadre de son tout premier atelier scientifique virtuel. Les participants ont eu l'occasion de partager leur expertise en matière de recherche sur la progéria et de rencontrer certains des enfants qui bénéficieront de leurs travaux. Un résumé de l'atelier a été publié aujourd'hui dans la revue Aging.

Nous sommes ravis de partager les résultats de deux études très intéressantes sur l'utilisation de l'ARN thérapeutique dans la recherche sur la progéria. Ces deux études ont été cofinancées par la Progeria Research Foundation (PRF) et coécrites par la directrice médicale de la PRF, le Dr Leslie Gordon.

En janvier, la revue scientifique Nature des résultats révolutionnaires ont été publiés démontrant que l'édition génétique dans un modèle murin de Progeria corrigeait la mutation qui cause la Progeria dans de nombreuses cellules, améliorait plusieurs symptômes clés de la maladie et augmentait considérablement la durée de vie des souris.

Nous sommes ravis d'annoncer qu'aujourd'hui, nous avons accompli une partie importante de la mission du PRF : le lonafarnib, le tout premier traitement contre la progéria, a reçu l'approbation de la FDA.

Découvrez comment nos progrès se poursuivent malgré la pandémie ; la science qui pousse les derniers bénéficiaires de subventions du PRF à propulser la recherche sur la progéria vers de nouveaux sommets ; les pensées inspirantes des familles de notre communauté sur la progéria ; et bien plus encore.