Получите ежегодный информационный бюллетень PRF за 2021 год здесь!

Ознакомьтесь с нашей рассылкой, чтобы прочитать об одобрении FDA первого в истории лечения прогерии, узнать, как финансируемое нами исследование достигло значительного прогресса в направлении лечения с помощью генной и РНК-терапии, и узнать обо всех захватывающих вехах, которые мы отмечаем прямо сейчас. Вот краткий обзор наших двух основных статей:

Первое в истории лечение прогерии получило одобрение FDA
20 ноября 2020 года в партнерстве с Eiger Biopharmaceuticals компания PRF выполнила важную часть своей миссии: лонафарниб, первое в истории лечение прогерии, получило одобрение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). Теперь прогерия присоединилась к менее чем 5% из 7000 известных редких заболеваний, для лечения которых FDA одобрило лечение.

Прорывы в передовых областях генной и РНК-терапии
Недавно был достигнут колоссальный прогресс в двух типах терапии, которые однажды могут стать лекарством от прогерии. Одно исследование генетического редактирования на мышиной модели прогерии исправило мутацию, вызывающую прогерию во многих клетках, улучшило основные симптомы заболевания и значительно увеличило продолжительность жизни мышей. Два других исследования по использованию РНК-терапии показали значительное снижение токсичной прогерин-продуцирующей РНК и существенное увеличение выживаемости у мышей.