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Wissenschaftler, Kliniker und Progeria-Familien aus der ganzen Welt kamen im September 2018 zum PRF-Workshop zusammen.

Der 2018 PRF International Scientific Workshop war mit 163-Registranten aus verschiedenen 14-Ländern ein überwältigender Erfolg. Führende Ärzte, Wissenschaftler und präklinische Forscher, zusammen mit Familien von Kindern mit Progerie, kamen zusammen, um die aktuellsten Informationen über die Progerie-Forschung auszutauschen und die Voraussetzungen für zukünftige Bemühungen zu schaffen, neue Therapien und Heilmittel für Kinder mit Progerie zu finden.

Die Präsentationen beinhalteten eine Diskussion über die Perspektive von Kindern und Eltern, die mit Progeria leben, 28 Vorträge und 52 Poster (ein Allzeithoch!). Die Präsentationen und Poster zeigten wichtige wissenschaftliche Erkenntnisse, stellten die Fortschritte bei der Identifizierung potenzieller therapeutischer Behandlungen vor und inspirierten zukünftige Kooperationen zwischen der Forschung und der medizinischen Gemeinschaft.

Der Workshop begann mit einer Sitzung des Familienpanels, die sich mit der Herstellung einer persönlichen Verbindung zwischen Familien, die mit Progeria leben, und der Forschungsgemeinschaft befasste. In den wissenschaftlichen Präsentationen wurden dann die neuesten Entwicklungen in der biologischen und klinischen Forschung zu Progeria vorgestellt, darunter wichtige Forschungsinstrumente wie Biomarker sowie neue Daten zu potenziellen Behandlungen mit kleinen Molekülen, RNA-Therapeutika und Gen-Editing.

Zum ersten Mal gab es 1-minütige Präsentationen von Poster-Moderatoren, die ihnen die Gelegenheit gaben, sich vorzustellen und die Herausforderung zu erleben, Workshop-Teilnehmer für eingehende Diskussionen auf ihre Poster zu locken. Darüber hinaus nutzten mehrere Teilnehmer die CME-Credits (Continuing Medical Education), die über das CME-Büro der Brown University angeboten wurden. Der vielleicht beste Maßstab für den Erfolg des Workshops ist die messbare Bewertung durch die Teilnehmer. Wir sind stolz darauf, einige Bewertungshighlights zu teilen:

  • 99% hat das Meeting mit "Ausgezeichnet" (82%) oder "Sehr gut" (17%) bewertet
  • Ähnliche Bewertungen für Registrierungsprozess, Veranstaltungsort, Konferenzmaterialien, Besprechungsformat und die Blitzrunde

Typische Kommentare auswählen:

  • Ein sehr gut geplanter und durchgeführter Workshop. Sehr motivierend!
  • Ausgezeichnete Besprechung, mit Informationen auf hohem Niveau, kollaborative Umgebung
  • Sehr gut und professionell organisiert mit fantastischen Gesprächen, spannendem und anregendem Austausch zwischen Klinikern und Grundlagenforschern

Wir sind allen, die an diesem Workshop teilgenommen haben, sehr dankbar. Die Unterstützung und das Interesse an Progeria wachsen von Jahr zu Jahr und wir freuen uns auf die nächsten Phasen des Fortschritts hin zu einer gemeinsamen Heilung beim nächsten PRF-Workshop.

PRF-Jugendbotschafterin Meghan Waldron spricht während der spannenden Sitzung des Familienpanels zu den Teilnehmern.

Ausgestellte Plakate für eingehende Diskussionen

Sprecher Dr. Francis Collins, Direktor der National Institutes of Health, spielt Gitarre für Alptug, 2 und Meghan, 17, bevor er am ersten Abend der Konferenz die Bühne betritt.

Eric S. Lander - Breites Institut für Harvard und MIT, MIT, Harvard Medical School präsentiert "Neue genomische Ansätze zum Verständnis von Krankheiten"

Die Präsentationen waren hervorragend und informativ