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Estamos encantados de anunciar un hito en nuestra misión de tratar y curar a los niños con progeria: en asociación con The Progeria Research Foundation, Eiger BioPharmaceuticals ha presentado a la FDA la primera parte de su solicitud para obtener la aprobación del medicamento lonafarnib como tratamiento para Progeria.

Esta primera presentación es la culminación de doce años de datos de investigación y cuatro ensayos clínicos financiados por PRF en asociación con Brown University y Boston Children's Hospital, y fue posible gracias a los valientes niños y sus familias, así como a USTED, la maravillosa comunidad de PRF. de donantes.

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Eiger BioPharmaceuticals enviará porciones completas de la solicitud para la revisión de la FDA de forma continua, con planes de finalizar la presentación en el primer trimestre del nuevo año. La aprobación permitirá que estos niños y adultos jóvenes accedan a lonafarnib, que se ha demostrado que les da un corazón más fuerte y una vida más larga, con receta médica, en lugar de a través de nuestros ensayos clínicos, en los EE. UU. Y posiblemente también en otros países.

¡Qué manera positiva de finalizar 2019 y comenzar el Año Nuevo con fuerza! Hemos trabajado incansablemente para lograr un impacto significativo en la vida de los niños y adultos jóvenes con progeria, y esta presentación nos acerca a ese objetivo.

GRACIAS A TODOS por apoyar la investigación que no solo nos ha llevado a este punto crucial, sino que también nos permite seguir trabajando para descubrir nuevos medicamentos que finalmente curarán a estos niños extraordinarios.

Zoey y Carly reciben su tratamiento con lonafarnib durante su última visita de ensayo clínico a Boston.