Бетті таңдаңыз

Лонафарнибті мақұлдау үшін FDA-ға өтінім беру басталды!

Біз Прогерия ауруы бар балаларды емдеу және емдеу миссиясының маңызды кезеңі туралы хабарлауға қуаныштымыз: Progeria зерттеу қорымен серіктестікте Eiger BioPharmaceuticals FDA-ға лонафарниб препаратын емдеу ретінде мақұлдауды сұрап өтінішінің бірінші бөлігін берді. Прогерия.

Бұл бірінші рет ұсынылатын он екі жылдық зерттеу деректерінің және Браун университетімен және Бостон балалар ауруханасымен серіктестікте PRF қаржыландыратын төрт клиникалық сынақтың шыңы және батыл балалар мен олардың отбасылары, сондай-ақ СІЗ – PRF тамаша қауымдастығы мүмкін болды. донорлар.

Бұл қызықты жаңалық туралы толығырақ оқи аласыз Мұнда.

Eiger BioPharmaceuticals өтінімнің толтырылған бөліктерін FDA қарауына тұрақты негізде жібереді, жаңа жылдың бірінші тоқсанында жіберуді аяқтауды жоспарлап отыр. Мақұлдау бұл балалар мен жас ересектерге лонафарнибке қол жеткізуге мүмкіндік береді - бұл оларға күшті жүректер мен ұзақ өмір сыйлайтыны - АҚШ-та және басқа елдерде клиникалық сынақтар арқылы емес, рецепт бойынша.

2019 жылды жақсы аяқтап, Жаңа жылды күшті бастаудың жолы! Біз Progeria бар балалар мен жасөспірімдердің өміріне маңызды әсер ету үшін тынымсыз жұмыс істедік және бұл ұсыныс бізді сол мақсатқа жақындатады.

БАРШАҢЫЗҒА РАХМЕТ Бізді осы шешуші нүктеге әкеліп қана қоймай, сонымен бірге осы ерекше балаларды емдейтін жаңа препараттарды табу үшін жұмысты жалғастыруға мүмкіндік беретін зерттеулерді қолдағаны үшін.

Зои мен Карли Бостонға соңғы клиникалық сынақ сапары кезінде лонафарнибпен ем алуда.

 

kkKazakh