La soumission de la demande d’approbation du lonafarnib à la FDA a commencé !

Cette toute première soumission est l'aboutissement de douze années de données de recherche et de quatre essais cliniques financés par le PRF en partenariat avec l'Université Brown et le Boston Children's Hospital, et rendu possible par les enfants courageux et leurs familles, ainsi que par VOUS - la merveilleuse communauté de donateurs du PRF.

Vous pouvez en savoir plus sur cette nouvelle passionnante ici.

Eiger BioPharmaceuticals soumettra régulièrement les parties complètes de la demande à l'examen de la FDA, avec l'intention de terminer la soumission au premier trimestre de la nouvelle année. L'approbation permettra à ces enfants et jeunes adultes d'accéder au lonafarnib - qui s'est avéré leur donner un cœur plus fort et une vie plus longue - sur ordonnance, au lieu de passer par nos essais cliniques, aux États-Unis et peut-être dans d'autres pays également.

Quelle façon positive de terminer 2019 et de commencer la nouvelle année en force ! Nous avons travaillé sans relâche pour avoir un impact significatif sur la vie des enfants et des jeunes adultes atteints de progéria, et cette soumission nous rapproche de cet objectif.

MERCI A TOUS pour soutenir la recherche qui nous a non seulement amenés à ce point crucial, mais nous permet également de continuer à travailler pour découvrir de nouveaux médicaments qui guériront finalement ces enfants extraordinaires.

Zoey et Carly reçoivent leur traitement au lonafarnib lors de leur dernière visite d'essai clinique à Boston.