Questa prima presentazione in assoluto è il culmine di dodici anni di dati di ricerca e quattro studi clinici finanziati dalla PRF in collaborazione con la Brown University e il Boston Children's Hospital, e resa possibile dai bambini coraggiosi e dalle loro famiglie, così come dalla meravigliosa comunità di YOU - PRF dei donatori.
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Eiger BioPharmaceuticals presenterà parti complete della domanda per la revisione della FDA su base continuativa, con l'intenzione di completare la presentazione nel primo trimestre del nuovo anno. L'approvazione consentirà a questi bambini e giovani adulti di accedere a lonafarnib - che ha dimostrato di dare loro cuori più forti e vite più lunghe - su prescrizione, invece che attraverso i nostri studi clinici, negli Stati Uniti e forse anche in altri paesi.
Che modo positivo per concludere il 2019 e iniziare l'anno in modo forte! Abbiamo lavorato instancabilmente per avere un impatto significativo sulla vita di bambini e giovani con Progeria, e questa presentazione ci avvicina a questo obiettivo.
GRAZIE A TUTTI per supportare la ricerca che non solo ci ha portato a questo punto cardine, ma ci consente anche di continuare a lavorare per scoprire nuovi farmaci che alla fine cureranno questi straordinari bambini.
Zoey e Carly ricevono il trattamento con lonafarnib durante la loro ultima visita di sperimentazione clinica a Boston.